Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvalita života u pediatrických pacientů s HHT

11. března 2026 aktualizováno: Ashley Nelson

Zdravotní kvalita života a klinické využití u dětských a mladých dospělých pacientů s hereditární hemoragickou telangiektázií

Tato observační studie hodnotí zdravotně související kvalitu života (HR-QoL) u pediatrických a mladých dospělých pacientů ve věku 2–25 let s dědičnou hemoragickou teleangiektázií (HHT). Způsobilí účastníci jsou pacienti, kteří jsou léčeni v Cincinnati Children's Hospital Medical Center, a/nebo jejich pečovatelé. Účastníci vyplní ověřené dotazníky kvality života hodnotící fyzické, emocionální, sociální a nemocí specifické fungování za posledních 30 dní. Párová retrospektivní revize lékařské dokumentace posoudí závažnost onemocnění a klinické využití, včetně výkonů a zobrazovacích vyšetření. Primárním cílem je popsat průměrné skóre kvality života pro tuto populaci. Sekundární cíle zahrnují vyhodnocení vztahů mezi skóre kvality života, závažností onemocnění a klinickým využitím.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

70

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Telefonní číslo: (513) 636-3200
  • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Telefonní číslo: 513-636-3200
          • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude zahrnovat pediatrické a mladé dospělé pacienty ve věku 2-25 let s potvrzenou diagnózou Hereditární hemoragické teleangiektázie, kteří jsou léčeni v Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Oprávnění účastníci budou identifikováni prostřednictvím elektronické zdravotní dokumentace na základě diagnostických kritérií a klinických záznamů. Budou zahrnuti jak respondenti prostřednictvím opatrovníků (pro děti ve věku 2-17 let), tak respondenti samotní pacienti (pro osoby ve věku 8-25 let). Účastníci vyplní ověřené dotazníky kvality života, které hodnotí zdravotně související a nemocí specifickou kvalitu života za posledních 30 dní. Bude provedena párová retrospektivní revize dokumentace za účelem získání klinických proměnných včetně závažnosti onemocnění, výkonů, zobrazovacích vyšetření a dalších ukazatelů využívání zdravotní péče spojených s HHT.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • Pacient ve věku 2–25 let s potvrzenou (genetickou nebo klinickou) diagnózou definitivní HHT

    • Rodič nebo zákonný zástupce ochotný a schopný vyplnit dotazník pro pečovatele u pacientů ve věku 2–17 let.
    • U pacientů >18 let ochotný a schopný vyplnit pacientský dotazník.
    • Péče poskytovaná prostřednictvím CCHMC (alespoň jedna návštěva u genetického poradce nebo ředitele HHT centra)
    • Schopnost vyplnit dotazník v angličtině
    • Pro vlastní vyplnění: věk pacienta větší nebo rovný 8 let a souhlas s dotazníkem.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti starší 25 let.
  • Pacienti mladší 2 let.
  • Jedinci bez definitivní diagnózy HHT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre PedsQL
Časové okno: 30 dní
Průměrné celkové skóre zdravotně související kvality života měřené pomocí Inventáře kvality života dětí (PedsQL). Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre indikuje horší kvalitu života.
30 dní
HHT-QOL
Časové okno: posledních 30 dní
Průměrné skóre v rozmezí 0–16 hodnotící zátěž spojenou s příznaky HHT a funkční dopad. Vyšší skóre indikuje horší postižení.
posledních 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre závažnosti epistaxe
Časové okno: posledních 30 dní
Spojitá škála (0-10) měřící závažnost krvácení z nosu. Vyšší skóre značí závažnější epistaxi.
posledních 30 dní
Skóre závažnosti HHT
Časové okno: životnost
Souvislé skóre v rozsahu 0–7 odrážející celoživotní závažnost onemocnění na základě orgánových AVMs a anamnézy krvácení.
životnost
Klinické využití
Časové okno: životnost
Počet procedur (embolizace, kauterizace) a zobrazovacích studií (MRI, CT, bublinková echokardiografie).
životnost

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ashley Nelson

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

16. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit