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Qualità della Vita nei Partecipanti Pediatrici con HHT

11 marzo 2026 aggiornato da: Ashley Nelson

Qualità della Vita Relativa alla Salute e Utilizzo Clinico nei Pazienti Pediatrici e Giovani Adulti con Telangiectasia Emorragica Ereditaria

Questo studio osservazionale valuta la qualità della vita correlata alla salute (HR-QoL) in pazienti pediatrici e giovani adulti di età compresa tra 2 e 25 anni con Telangiectasia Emorragica Ereditaria (HHT). I partecipanti idonei sono pazienti in cura presso il Cincinnati Children's Hospital Medical Center e/o i loro caregiver. I partecipanti completeranno questionari validati sulla qualità della vita che valutano il funzionamento fisico, emotivo, sociale e specifico della malattia negli ultimi 30 giorni. Una revisione retrospettiva accoppiata delle cartelle cliniche valuterà la gravità della malattia e l'utilizzo clinico, inclusi procedure e studi di imaging. L'obiettivo primario è descrivere i punteggi medi di QoL per questa popolazione. Gli obiettivi secondari includono la valutazione delle associazioni tra i punteggi di QoL, la gravità della malattia e l'utilizzo clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Numero di telefono: (513) 636-3200
  • Email: katie.wusik@cchmc.org

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Numero di telefono: 513-636-3200
          • Email: katie.wusik@cchmc.org

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio includerà pazienti pediatrici e giovani adulti di età compresa tra 2 e 25 anni con diagnosi confermata di Teleangiectasia Emorragica Ereditaria che ricevono cure presso il Cincinnati Children's Hospital Medical Center.
I partecipanti idonei saranno identificati attraverso la cartella clinica elettronica in base ai criteri diagnostici e ai registri clinici.
Saranno inclusi sia i rispondenti tramite proxy del caregiver (per bambini di età 2-17 anni) che i rispondenti tramite autovalutazione del paziente (per individui di età 8-25 anni).
I partecipanti completeranno questionari validati sulla qualità della vita che valutano la qualità della vita correlata alla salute e specifica della malattia negli ultimi 30 giorni.
Sarà condotta una revisione retrospettiva appaiata delle cartelle cliniche per ottenere variabili cliniche inclusa gravità della malattia, procedure, studi di imaging e altre misure di utilizzo dell'assistenza sanitaria associate alla HHT.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • • Paziente di età compresa tra 2 e 25 anni con diagnosi confermata (genetica o clinica) di HHT definita

    • Genitore o tutore legale disposto e in grado di completare il questionario per il caregiver per pazienti di età 2-17 anni.
    • Per pazienti >18 anni, disposto e in grado di completare il questionario del paziente.
    • Ricezione di assistenza attraverso CCHMC (almeno una visita con consulente genetico o direttore del Centro HHT)
    • Capacità di completare il questionario in inglese
    • Per l'autovalutazione: paziente di età maggiore o uguale a 8 anni che acconsente al questionario.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età superiore a 25 anni.
  • Pazienti di età inferiore a 2 anni.
  • Individui senza diagnosi definita di HHT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Totale PedsQL
Lasso di tempo: 30 giorni
Punteggio medio totale della qualità della vita correlata alla salute misurato utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più bassi che indicano una qualità della vita peggiore.
30 giorni
HHT-QOL
Lasso di tempo: ultimi 30 giorni
Punteggio medio compreso tra 0 e 16 che valuta il carico dei sintomi correlati alla HHT e l'impatto funzionale. Punteggi più alti indicano una compromissione peggiore.
ultimi 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di Severità dell'Epistassi
Lasso di tempo: ultimi 30 giorni
Punteggio continuo (0-10) che misura la gravità delle epistassi. Punteggi più alti indicano epistassi più gravi.
ultimi 30 giorni
Punteggio di Gravità HHT
Lasso di tempo: durata della vita
Punteggio continuo da 0 a 7 che riflette la gravità della malattia nel corso della vita, basato su MAV degli organi e storia di sanguinamento.
durata della vita
Utilizzo Clinico
Lasso di tempo: durata
Numero di procedure (embolizzazione, cauterizzazione) e studi di imaging (risonanza magnetica, TC, ecocardiografia con bubble).
durata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ashley Nelson

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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