Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti hodnotící přípravek CTX310 u účastníků s refrakterní dyslipidemií

17. září 2026 aktualizováno: CRISPR Therapeutics AG

Fáze 1 otevřené, multicentrické, první klinické studie na lidech s postupně zvyšovanou dávkou hodnotící bezpečnost a snášenlivost lipidové nanočásticové formulace CRISPR-guide RNA-Cas9 nukleázy (CTX310) pro in vivo editaci genu angiopoietinu podobného 3 (ANGPTL3) u účastníků s refrakterními dyslipidemiemi

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická klinická studie fáze 1 s postupně zvyšovanou dávkou, která zahrne účastníky ve věku 18 až 75 let s dyslipidemií, která je refrakterní vůči dostupné léčbě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená multicentrická studie fáze 1 s léčivem CTX310 u pacientů s refrakterní dyslipidemií. Účastníci obdrží dávku CTX310 intravenózní (IV) infuzí.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
90

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Royal Adelaide
        • Kontakt:
      • Brisbane, Austrálie, 4064
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Austrálie, 3084
      • Melbourne, Austrálie, 3168
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 2025
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Papworth Hospital
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, SE1 1YR
  • Spojené státy
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33015
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
        • Nábor
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Kontakt:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonní číslo: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32789
      • Port Orange, Florida, Spojené státy, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Kontakt:
      • High Point, North Carolina, Spojené státy, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 a ≤75 let v době podepsání informovaného souhlasu.
  2. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
  3. Účastníci s diagnostikovanou perzistující dyslipidemií definovanou jako TG ≥150 mg/dL a LDL-C ≥70 mg/dL u účastníků s ASCVD, nebo LDL-C ≥70 nebo 100 mg/dL u účastníků s nebo bez ASCVD, nebo TG ≥500 mg/dL.
  4. Refrakterní k maximální intenzitě nebo MTD standardních linií lipid-snižující léčby dostupné v rámci rutinní klinické péče po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem.
  5. Ženské účastnice musí být postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní.
  6. Všichni mužští účastníci a jejich partnerky musí souhlasit s použitím přijatelné metody účinné antikoncepce po dobu trvání studie.

Vylučovací kritéria:

  1. Účastníci s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS). Některé výjimky mohou platit.

  2. Známky jaterního onemocnění, definované jako, ale neomezující se na:

    Jaterní testy >2 × horní hranice normy (ULN), nebo celkový bilirubin >2 × ULN, nebo INR >1,5 × ULN, nebo tuhost jater měřená jaterní elastografií

  3. Abnormální nebo narušená funkce ledvin, srdce, krve nebo jater.
  4. Akutní koronární syndrom nebo cévní mozková příhoda do 24 týdnů před Dnem 1. Akutní pankreatitida do 12 týdnů před Dnem 1.
  5. Současné užívání nebo užívání do 365 dnů od Dne 1 jakéhokoliv hepatocytem cíleného malého interferujícího RNA (kromě inclisiranu).
  6. Pozitivní serologie na HIV, hepatitidu B nebo hepatitidu C (protilátky, povrchový antigen nebo NAT). Serologie odpovídající předchozí imunizaci bude pro studii způsobilá.
  7. Jakékoliv předchozí maligní onemocnění v posledních 5 letech nebo současné maligní onemocnění (výjimky pro resekovaný nebo odstraněný bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom in situ a karcinom in situ děložního čípku nebo prsu).
  8. Ženy v reprodukčním věku.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Poznámka: Uvedená kritéria pro zařazení a vyloučení představují globální protokol. V některých zemích mohou platit dodatečná nebo upravená kritéria způsobilosti v souladu s místními regulačními a etickými požadavky a schváleným země specifickým protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CTX310
Subjekty obdrží intravenózní (IV) infuzi.
Lék: CTX310
CTX310 je lipidová nanočásticová (LNP) formulace komponentů proteinu CRISPR-Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats-associated protein 9) pro in vivo editaci cílového genu angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro vyhodnocení bezpečnosti přípravku CTX310 u dospělých pacientů s dyslipidemiemi, které jsou refrakterní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
Výskyt dávek omezujících toxicitu a četnost nežádoucích příhod
Od infuze CTX310 až do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit předběžnou účinnost přípravku CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou rezistentní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Během 12 měsíců ve srovnání se výchozí hodnotou
Procentuální změna od výchozí hodnoty lipidových hodnot (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB a HDL-C)
Během 12 měsíců ve srovnání se výchozí hodnotou
K dalšímu charakterizování bezpečnosti CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou rezistentní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
Četnost a závažnost nežádoucích příhod (AE), včetně nežádoucích příhod vzniklých během léčby (TEAEs) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESIs), klinicky významných laboratorních abnormalit a klinicky významných abnormálních hodnot vitálních funkcí.
Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
Pro posouzení farmakokinetiky (PK) přípravku CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou refrakterní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
Hladiny CTX310 v krvi v průběhu času
Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
Posoudit farmakodynamickou (PD) odpověď přípravku CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou refrakterní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Během 12 měsíců ve srovnání se vstupní hodnotou
Procentuální změna od výchozí hodnoty ANGPTL3
Během 12 měsíců ve srovnání se vstupní hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CRISPR Therapeutics AG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CRSP-CVD-400

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení