Studie bezpečnosti a snášenlivosti hodnotící přípravek CTX310 u účastníků s refrakterní dyslipidemií
19. května 2026 aktualizováno: CRISPR Therapeutics AG
Fáze 1 otevřené, multicentrické, první klinické studie na lidech s postupně zvyšovanou dávkou hodnotící bezpečnost a snášenlivost lipidové nanočásticové formulace CRISPR-guide RNA-Cas9 nukleázy (CTX310) pro in vivo editaci genu angiopoietinu podobného 3 (ANGPTL3) u účastníků s refrakterními dyslipidemiemi
Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická klinická studie fáze 1 s postupně zvyšovanou dávkou, která zahrne účastníky ve věku 18 až 75 let s dyslipidemií, která je refrakterní vůči dostupné léčbě.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená multicentrická studie fáze 1 s léčivem CTX310 u pacientů s refrakterní dyslipidemií.
Účastníci obdrží dávku CTX310 intravenózní (IV) infuzí.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
90
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials
- Telefonní číslo: 877-214-4634
- E-mail: medicalaffairs@crisprtx.com
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Nábor
- Research Site 1
-
Brisbane, Austrálie, 4064
- Zatím nenabíráme
- Research Site 15
-
Brisbane, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Research Site 16
-
Camperdown, Austrálie, 2050
- Zatím nenabíráme
- Research Site 7
-
Heidelberg, Austrálie, 3084
- Nábor
- Research Site 3
-
Melbourne, Austrálie, 3168
- Nábor
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 2025
- Nábor
- Research Site 5
-
Christchurch, Nový Zéland, 8011
- Nábor
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Research Site 18
-
London, Spojené království, E1 1BB
- Zatím nenabíráme
- Research Site 8
-
London, Spojené království, SE1 1YR
- Nábor
- Research Site 6
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
- Zatím nenabíráme
- Research Site 10
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32789
- Nábor
- Research Site 17
-
Port Orange, Florida, Spojené státy, 32127
- Nábor
- Research Site 11
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Zatím nenabíráme
- Research Site 14
-
High Point, North Carolina, Spojené státy, 27260
- Nábor
- Research Site 13
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Zatím nenabíráme
- Research Site 9
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Zatím nenabíráme
- Research Site 12
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Věk ≥18 a ≤75 let v době podepsání informovaného souhlasu.
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Účastníci s diagnostikovanou perzistující dyslipidemií definovanou jako TG ≥150 mg/dL a LDL-C ≥70 mg/dL u účastníků s ASCVD, nebo LDL-C ≥70 nebo 100 mg/dL u účastníků s nebo bez ASCVD, nebo TG ≥500 mg/dL.
- Refrakterní k maximální intenzitě nebo MTD standardních linií lipid-snižující léčby dostupné v rámci rutinní klinické péče po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem.
- Ženské účastnice musí být postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní.
- Všichni mužští účastníci a jejich partnerky musí souhlasit s použitím přijatelné metody účinné antikoncepce po dobu trvání studie.
Vylučovací kritéria:
- Účastníci s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS). Některé výjimky mohou platit.
Známky jaterního onemocnění, definované jako, ale neomezující se na:
Jaterní testy >2 × horní hranice normy (ULN), nebo celkový bilirubin >2 × ULN, nebo INR >1,5 × ULN, nebo tuhost jater měřená jaterní elastografií
- Abnormální nebo narušená funkce ledvin, srdce, krve nebo jater.
- Akutní koronární syndrom nebo cévní mozková příhoda do 24 týdnů před Dnem 1. Akutní pankreatitida do 12 týdnů před Dnem 1.
- Současné užívání nebo užívání do 365 dnů od Dne 1 jakéhokoliv hepatocytem cíleného malého interferujícího RNA (kromě inclisiranu).
- Pozitivní serologie na HIV, hepatitidu B nebo hepatitidu C (protilátky, povrchový antigen nebo NAT). Serologie odpovídající předchozí imunizaci bude pro studii způsobilá.
- Jakékoliv předchozí maligní onemocnění v posledních 5 letech nebo současné maligní onemocnění (výjimky pro resekovaný nebo odstraněný bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom in situ a karcinom in situ děložního čípku nebo prsu).
- Ženy v reprodukčním věku.
Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Poznámka: Uvedená kritéria pro zařazení a vyloučení představují globální protokol. V některých zemích mohou platit dodatečná nebo upravená kritéria způsobilosti v souladu s místními regulačními a etickými požadavky a schváleným země specifickým protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CTX310
Subjekty obdrží intravenózní (IV) infuzi.
|
CTX310 je lipidová nanočásticová (LNP) formulace komponentů proteinu CRISPR-Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats-associated protein 9) pro in vivo editaci cílového genu angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro vyhodnocení bezpečnosti přípravku CTX310 u dospělých pacientů s dyslipidemiemi, které jsou refrakterní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
|
Výskyt dávek omezujících toxicitu a četnost nežádoucích příhod
|
Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit předběžnou účinnost přípravku CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou rezistentní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Během 12 měsíců ve srovnání se výchozí hodnotou
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty lipidových hodnot (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB a HDL-C)
|
Během 12 měsíců ve srovnání se výchozí hodnotou
|
|
K dalšímu charakterizování bezpečnosti CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou rezistentní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
|
Četnost a závažnost nežádoucích příhod (AE), včetně nežádoucích příhod vzniklých během léčby (TEAEs) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESIs), klinicky významných laboratorních abnormalit a klinicky významných abnormálních hodnot vitálních funkcí.
|
Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
|
|
Pro posouzení farmakokinetiky (PK) přípravku CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou refrakterní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
|
Hladiny CTX310 v krvi v průběhu času
|
Od infuze CTX310 až do 12 měsíců
|
|
Posoudit farmakodynamickou (PD) odpověď přípravku CTX310 u dospělých účastníků s dyslipidemiemi, které jsou refrakterní vůči dostupným léčbám
Časové okno: Během 12 měsíců ve srovnání se vstupní hodnotou
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ANGPTL3
|
Během 12 měsíců ve srovnání se vstupní hodnotou
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. června 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
24. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Hyperlipidemie
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Hyperlipoproteinémie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Hyperlipoproteinémie typu II
- Homozygotní familiární hypercholesterolémie
- Hypercholesterolémie
- Dyslipidemie
- Metabolické choroby
- Hypertriglyceridémie
- Poruchy metabolismu lipidů
- Hyperlipoproteinémie typu V
Další identifikační čísla studie
- CRSP-CVD-400
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .