Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse, der evaluerer CTX310 hos deltagere med refraktære dyslipidemier

17. september 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics AG

En fase 1, åben, multicentrisk, første-på-mennesker, stigende dosisundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af en lipidnanopartikelformulering af CRISPR-guide RNA-Cas9 nuclease (CTX310) til in vivo-redigering af angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)-genet hos deltagere med refraktære dyslipidemier

Dette er et enarms, åbent mærket, multicentret, stigende dosis Fase 1-forsøg, der vil inkludere deltagere i alderen 18 til 75 år med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 1, åben-label, multicenter-studie af CTX310 hos deltagere med refraktær dyslipidæmi. Deltagerne vil modtage en dosis CTX310 via intravenøs (IV) infusion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide
        • Kontakt:
      • Brisbane, Australien, 4064
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Australien, 3084
      • Melbourne, Australien, 3168
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Papworth Hospital
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33015
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
        • Rekruttering
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Kontakt:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32789
      • Port Orange, Florida, Forenede Stater, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Kontakt:
      • High Point, North Carolina, Forenede Stater, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
      • Christchurch, New Zealand, 8011

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  2. I stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  3. Deltagere diagnosticeret med vedvarende dyslipidæmier defineret ved TG ≥150 mg/dL - og LDL-C ≥70 mg/dL hos deltagere med ASCVD, eller LDL-C ≥70 eller 100 mg/dL hos deltagere med henholdsvis eller uden ASCVD, eller TG ≥500 mg/dL.
  4. Refraktær over for maksimal intensitet eller MTD af standard behandlingslinjer for lipidnedsættende behandling tilgængelig gennem rutinemæssig klinisk behandling i mindst 12 uger før screening.
  5. Kvindelige deltagere skal være postmenopausale eller kirurgisk sterile.
  6. Alle mandlige deltagere og deres kvindelige partnere skal acceptere at bruge en acceptabel metode for effektiv prævention i hele forsøgets varighed.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagere med familiært chylomikronemisyndrom (FCS). Nogle undtagelser kan gælde.

  2. Tegn på leversygdom, defineret som men ikke begrænset til:

    LFTS >2 × øvre normalgrænse (ULN), eller totalt bilirubin >2 × ULN, eller INR >1,5 × ULN, eller leverstivhed målt ved leverelastografi

  3. Unormal eller kompromitteret funktion af nyre, hjerte, blod eller lever.
  4. Akut koronarsyndrom eller slagtilfælde inden for 24 uger før dag 1. Akut pankreatitis inden for 12 uger før dag 1.
  5. Nuværende brug eller brug inden for 365 dage fra dag 1 af enhver hepatocyt-målrettet lille interfererende RNA (undtagen inclisiran).
  6. Positiv serologi for HIV, hepatitis B eller hepatitis C (antistof, overfladeantigen eller NAT). Serologi i overensstemmelse med tidligere immunisering vil være berettiget til forsøget.
  7. Enhver tidligere malignitet inden for de seneste 5 år, eller nuværende malignitet (undtagelser for fjernet basalcellecarcinom, pladecellecarcinom in situ og carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet).
  8. Kvinder i den fødedygtige alder.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.

Bemærk: De listede inklusions- og eksklusionskriterier repræsenterer den globale protokol. Yderligere eller modificerede berettigelseskriterier kan gælde i visse lande i henhold til lokale regulatoriske og etikkomitékrav samt den godkendte landspecifikke protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CTX310
Deltagerne vil modtage en intravenøs (IV) infusion.
Medicin: CTX310
CTX310 er en lipid-nanopartikel (LNP) formulering af clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associeret protein 9 (Cas9) komponenter til in vivo-redigering af målgenet angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden af CTX310 hos voksne forsøgspersoner med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter og hyppighed af bivirkninger
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere den foreløbige effekt af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
Procentvis ændring fra baseline i lipidværdier (LDL-C, non-HDL-C, triglycider, apoB og HDL-C)
Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
For yderligere at karakterisere sikkerheden af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE), herunder behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) og bivirkninger af særlig interesse (AESI), klinisk signifikante laboratorieafvigelser og klinisk signifikante abnorme vitale tegn.
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
At vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
Niveauer af CTX310 i blodet over tid
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
For at vurdere den farmakodynamiske (PD) respons af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
Procentvis ændring fra baseline af ANGPTL3
Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CRISPR Therapeutics AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CRSP-CVD-400

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger