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Uno Studio di Sicurezza e Tollerabilità che Valuta CTX310 in Partecipanti con Dislipidemie Refrattarie

17 settembre 2026 aggiornato da: CRISPR Therapeutics AG

Uno studio di Fase 1 in aperto, multicentrico, first-in-human, a dosi crescenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una formulazione di nanoparticelle lipidiche di RNA guida CRISPR-Cas9 (CTX310) per l'editing in vivo del gene dell'angiopoietina-simile 3 (ANGPTL3) in partecipanti con dislipidemie refrattarie

Questo è uno studio di fase 1 a braccio singolo, in aperto, multicentrico, a dosi crescenti che arruolerà partecipanti di età compresa tra 18 e 75 anni con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico su CTX310 in partecipanti con dislipidemie refrattarie. I soggetti riceveranno una dose di CTX310 tramite infusione endovenosa (IV).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
90

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide
        • Contatto:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contatto:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Reclutamento
        • NZCR
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Papworth Hospital
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33015
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
        • Reclutamento
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Contatto:
          • Sonia Gerardo
          • Numero di telefono: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32789
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Contatto:
      • High Point, North Carolina, Stati Uniti, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

  1. Età ≥18 e ≤75 anni al momento della firma del consenso informato.
  2. In grado di fornire un consenso informato scritto.
  3. Partecipanti con diagnosi di dislipidemie persistenti definite da TG ≥150 mg/dL e LDL-C ≥70 mg/dL in partecipanti con ASCVD, o LDL-C ≥70 o 100 mg/dL rispettivamente in partecipanti con o senza ASCVD, oppure TG ≥500 mg/dL.
  4. Refrattari alla massima intensità o alla dose massima tollerata (MTD) delle linee di terapia ipolipemizzante standard di cura disponibili nell'assistenza clinica di routine, per almeno 12 settimane prima dello screening.
  5. Le partecipanti di sesso femminile devono essere in post-menopausa o sterili chirurgicamente.
  6. Tutti i partecipanti di sesso maschile e le loro partner di sesso femminile devono accettare l'uso di un metodo contraccettivo efficace accettabile per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Potrebbero applicarsi alcune eccezioni.

  2. Evidenza di malattia epatica, definita come ma non limitata a:

    Test di funzionalità epatica >2 × limite superiore della norma (ULN), o bilirubina totale >2 × ULN, o INR >1.5 × ULN, o rigidità epatica misurata da elastografia epatica.

  3. Funzione renale, cardiaca, ematica o epatica anormale o compromessa.
  4. Evento di sindrome coronarica acuta o ictus entro 24 settimane prima del Giorno 1. Pancreatite acuta entro 12 settimane prima del Giorno 1.
  5. Uso attuale o uso entro 365 giorni dal Giorno 1 di qualsiasi piccolo RNA interferente mirato agli epatociti (eccetto inclisiran).
  6. Sierologia positiva per HIV, epatite B o epatite C (anticorpi, antigene di superficie o NAT). La sierologia compatibile con una precedente immunizzazione sarà idonea per la sperimentazione.
  7. Qualsiasi precedente neoplasia maligna negli ultimi 5 anni, o neoplasia maligna attuale (eccezioni per carcinoma basocellulare asportato o rimosso, carcinoma a cellule squamose in situ e carcinoma in situ della cervice o della mammella).
  8. Donne in età fertile.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Nota: I criteri di inclusione ed esclusione elencati rappresentano il protocollo globale. Potrebbero applicarsi criteri di idoneità aggiuntivi o modificati in determinati paesi in conformità con i requisiti degli organi regolatori locali e dei comitati etici e con il protocollo specifico approvato per paese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CTX310
I soggetti riceveranno una somministrazione endovenosa (EV).
Droga: CTX310
CTX310 è una formulazione di nanoparticelle lipidiche (LNP) di componenti della proteina 9 associata a CRISPR (Cas9) per l'editing in vivo del gene bersaglio angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza di CTX310 in soggetti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Incidenza delle tossicità dose-limite e frequenza degli eventi avversi
Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia preliminare di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi, rispetto al basale
Variazione percentuale rispetto al basale nei valori lipidici (LDL-C, non-HDL-C, trigliceridi, apoB e HDL-C)
Oltre 12 mesi, rispetto al basale
Per caratterizzare ulteriormente la sicurezza di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA), inclusi gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi di speciale interesse (AESI), anomalie di laboratorio clinicamente significative e segni vitali anomali clinicamente significativi.
Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Per valutare la farmacocinetica (PK) di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Livelli di CTX310 nel sangue nel tempo
Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Per valutare la risposta farmacodinamica (PD) di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi, rispetto al basale
Variazione percentuale rispetto al basale di ANGPTL3
Oltre 12 mesi, rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CRISPR Therapeutics AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CRSP-CVD-400

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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