Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené pokračovací hodnocení přípravku SKY-0515 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

23. července 2026 aktualizováno: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Otevřené pokračovací hodnocení léčby přípravkem SKY-0515 u účastníků s Huntingtonovou chorobou, kteří dokončili předchozí léčebnou studii přípravkem SKY-0515

Cílem této klinické studie je otestovat, zda lék SKY-0515, perorální léčivo, může snížit škodlivé bílkoviny spojené s Huntingtonovou chorobou (HD) a zlepšit příznaky účastníků s HD. Tato studie zahrnuje muže a ženy ve věku 25 let a starší, kteří mají HD potvrzenou genetickým testováním a splňují určité požadavky na fyzickou schopnost a soběstačnost.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je studie OLE, jejímž cílem je prozkoumat dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku SKY-0515 podávaného perorálně u účastníků s HD. Aby byli účastníci způsobilí pro tuto studii OLE, musí dokončit dávkování v předchozí léčebné studii SKY-0515 a splňovat kritéria způsobilosti pro tuto studii na schváleném místě klinického hodnocení. Studie se skládá z návštěvy pro zařazení, léčebného období a kontrolní návštěvy. Během studie budou účastníci hodnoceni podle specifikací v Plánu činností. Na návštěvě pro zařazení (která může být stejná jako poslední léčebná návštěva předchozí studie) budou účastníci informováni o vstupu do studie OLE a zahájí otevřenou léčbu tabletami SKY-0515 o síle 9 mg. Přípravek SKY-0515 v otevřeném značení bude podáván samostatně každý den (QD).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
500

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Austrálie, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Austrálie, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Nový Zéland, 6021
        • Wellington Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít dokončenou léčbu v předchozí studii léčby SKY-0515 a podle názoru zkoušejícího lékaře museli dodržovat postupy předchozí studie léčebného protokolu SKY-0515.
  • Podle názoru zkoušejícího lékaře musí být schopni a ochotni splnit všechny požadavky studie, včetně:
  • Účastníci musí být schopni snášet odběry krve
  • Ochotni a schopni dodržovat všechny naplánované návštěvy, léčebné plány, laboratorní testy a další postupy studie
  • Ženy, které mohou mít děti, musí mít před zahájením negativní těhotenský test a během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studijního léku používat dva typy antikoncepce.
  • Muži se musí zavázat používat antikoncepci během studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce.

Kritéria pro vyloučení:

-Mít jakékoli jiné stavy, které by podle názoru zkoušejícího lékaře nebo sponzora činily účastníka nevhodným pro zařazení nebo by mohly narušit účast nebo dokončení studie účastníkem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: dávka 9 mg
Lék: SKY-0515 Typ: Malá molekula Cesta podání: Perorální Frekvence dávkování: Jednou denně Doba trvání: dokud nebude lék schválen nebo studie ukončena Použití: Experimentální
Lék: SKY-0515
Studijní léčivo (INN): SKY-0515 Typ: Léčivo (malá molekula) Úroveň dávkování: 9mg Cesta podání: Perorálně Frekvence dávkování: Jednou denně Délka léčby: dokud se léčivo nestane komerčně dostupným nebo dokud vývoj SKY-0515 nebude ukončen zadavatelem. Použití: Experimentální Zdroje: SKY-0515 bude centrálně poskytován zadavatelem nebo jeho dceřinou společností nebo zmocněncem Balení a označování: Studijní léčivo bude dodáváno v lahvičkách označených podle požadavků dané země. Veškeré operace balení a označování studijního léčiva budou prováděny v souladu s aktuální správnou výrobní praxí pro léčivé přípravky a příslušnými regulačními požadavky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost přípravku SKY-0515
Časové okno: Nepřetržitě od zápisu do dokončení studie nebo přibližně 36 měsíců
Prozkoumat dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost přípravku SKY-0515 prostřednictvím incidence, závažnosti a vztahu nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs) (včetně ukončení léčby z důvodu TEAEs)
Nepřetržitě od zápisu do dokončení studie nebo přibližně 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóre z Kompozitní jednotné škály hodnocení Huntingtonovy choroby (cUHDRS)
Časové okno: Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zápisem do studie, poté každých šest měsíců přibližně po dobu 36 měsíců.
cUHDRS zahrnuje skóre Celkové funkční kapacity (rozsah 0–13; vyšší skóre znamená lepší fungování), Celkové motorické skóre (rozsah 0–124; vyšší skóre znamená horší motorickou závažnost), Test symbolových číslic (rozsah 0–110, správně spárovaná čísla-symboly za 90 sekund; vyšší skóre znamená lepší kognitivní výkon) a Stroopův test barev a slov (rozsah 0–bez maximální hodnoty, správně přečtená barevná slova za 45 sekund; vyšší skóre znamená lepší kognitivní výkon). Pro každý test je vypočítán z-skóre, které samo o sobě může popsat vztah mezi skóre jednotlivce a průměrným skóre cílové populace. Z-skóre 0 je průměr a ±1 je 1 směrodatná odchylka od průměru. Pro cUHDRS jsou z-skóre každého testu sečtena, přičemž vyšší skóre cUHDRS je lepší (skóre –3,06–bez maximální hodnoty) a změna ≥1,2 představuje významné zhoršení, které prokazatelně sleduje funkční pokles.
Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zápisem do studie, poté každých šest měsíců přibližně po dobu 36 měsíců.
Změna od výchozí hodnoty v celkovém motorickém skóre (TMS)
Časové okno: Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením do studie, poté každých šest měsíců po dobu přibližně 36 měsíců.
Celkové motorické skóre (TMS) hodnotilo motorické projevy Huntingtonovy choroby pomocí standardizovaného hodnocení okulomotorických funkcí, dysartrie, chorey, dystonie, chůze a posturální stability. Některé položky (jako chorea a dystonie) vyžadovaly samostatné hodnocení každé končetiny (obličej, buko-orálně-lingvální oblast a trup). Oční pohyby vyžadují hodnocení jak horizontální, tak vertikální. Celkové skóre motorického postižení bylo součtem všech 31 jednotlivých motorických podpoložek (každá hodnocena od 0 do 4), přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější motorické postižení než nižší skóre. Rozsah TMS je 0–124.
Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením do studie, poté každých šest měsíců po dobu přibližně 36 měsíců.
Změna od výchozí hodnoty v celkové funkční kapacitě (TFC)
Časové okno: Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením do studie, poté každých šest měsíců přibližně po dobu 36 měsíců.
TFC se skládá z pěti ordinálně škálovaných položek posuzujících schopnost osoby v oblasti: (1) zaměstnání; (2) finančních záležitostí; (3) domácích povinností; (4) aktivit denního života; a (5) samostatného bydlení. Celkové skóre se pohybuje od nuly (nejhorší) do 13 (nejlepší).
Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením do studie, poté každých šest měsíců přibližně po dobu 36 měsíců.
Změna od výchozí hodnoty v bodovém skóre škály nezávislosti (IS)
Časové okno: Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením, poté každých šest měsíců po dobu přibližně 36 měsíců.
Škála nezávislosti hodnotí nezávislost na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší fungování.
Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením, poté každých šest měsíců po dobu přibližně 36 měsíců.
Změna od výchozí hodnoty v testu symbol-číslicových modalit (SDMT)
Časové okno: Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením, poté každých šest měsíců po dobu přibližně 36 měsíců.
SDMT hodnotí pozornost, vizuoperceptuální zpracování, pracovní paměť a kognitivní/psychomotorickou rychlost. Skóre představuje počet správně spárovaných abstraktních symbolů a konkrétních čísel za 90 sekund, přičemž vyšší skóre indikuje lepší kognitivní fungování.
Každé 3 měsíce v prvním roce, počínaje zařazením, poté každých šest měsíců po dobu přibližně 36 měsíců.
Změna od výchozí hodnoty ve Stroopově testu barev a slov (SCWT)
Časové okno: Každé 3 měsíce během prvního roku, počínaje zápisem, poté každých šest měsíců přibližně 36 měsíců.
Ve Stroopově testu barev a slov (SCWT) se počítá počet slov a barev přečtených správně, přičemž vyšší skóre indikuje lepší kognitivní výkon. Pro SWR neexistuje horní limit, protože se jedná o úlohu založenou na čase. Dolní limit (nejhorší možný) je však 0; vyšší skóre je lepší, což znamená menší závažnost.
Každé 3 měsíce během prvního roku, počínaje zápisem, poté každých šest měsíců přibližně 36 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SKY-0515-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení