Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åbent mærket udvidelse af SKY-0515 hos deltagere med Huntingtons sygdom

23. juli 2026 opdateret af: Skyhawk Therapeutics, Inc.

En åben mærkeudvidelse af SKY-0515 hos deltagere med Huntingtons sygdom, som har gennemført en tidligere SKY-0515-behandlingsundersøgelse

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at teste, om lægemidlet SKY-0515, et oralt lægemiddel, kan reducere skadelige proteiner forbundet med Huntingtons sygdom (HD) og forbedre symptomerne hos deltagere med HD. Denne undersøgelse inkluderer mænd og kvinder i alderen 25 år og derover, som har HD bekræftet ved genetisk testning og opfylder visse krav til fysisk funktionsevne og uafhængighed.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en OLE-studie til at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt af SKY-0515, der administreres oralt hos deltagere med HD. For at være kvalificeret til dette OLE-studie skal deltagere have gennemført dosering i et tidligere SKY-0515-behandlingsstudie og opfylde berettigelseskriterierne for dette studie på et godkendt klinisk studiested. Studiet består af en tilmeldingsbesøg, en behandlingsperiode og et opfølgningsbesøg. Igennem studiet vil deltagerne blive evalueret som angivet i Aktivitetsplanen. Ved tilmeldingsbesøget (som kan være det samme som det sidste behandlingsbesøg i det tidligere studie), vil deltagerne give samtykke til at indgå i OLE-studiet og starte åben behandling med 9 mg tabletter af SKY-0515. Åben SKY-0515 vil blive selvadministreret dagligt (QD).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
500

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført behandling i en tidligere SKY-0515-behandlingsundersøgelse og efter forskerens vurdering have overholdt procedurene i den tidligere SKY-0515-behandlingsprotokolundersøgelse.
  • Skal efter forskerens vurdering være i stand til og villig til at opfylde alle undersøgelseskrav, herunder:
  • Deltagere skal kunne tåle blodprøvetagning
  • Villig og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplaner, laboratorieprøver og andre undersøgelsesprocedurer
  • Kvinder, der kan få børn, skal have en negativ graviditetstest før start og bruge to typer prævention under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Mænd skal acceptere at bruge prævention under undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis.

Eksklusionskriterier:

-Har andre tilstande, som efter forskerens eller sponsorens vurdering ville gøre deltageren uegnet til inklusion, eller kunne forstyrre deltagerens deltagelse i eller gennemførelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 9 mg-dosis
Præparat: SKY-0515 Type: Lille molekyle Administrationsvej: Oral Doseringshyppighed: En gang dagligt Varighed: indtil undersøgelsespræparatet er godkendt, eller undersøgelsen er afsluttet Anvendelse: Eksperimentel
Medicin: SKY-0515
Studiemedicinens navn (INN): SKY-0515 Type: Medicin (lille molekyle) Dosisniveau(r): 9mg Administrationsvej: Oral Dosisfrekvens: En gang dagligt Behandlingsvarighed: indtil medicinen bliver kommercielt tilgængelig eller indtil udviklingen af SKY-0515 afbrydes af Sponsor. Anvendelse: Eksperimentel Kildesporing: SKY-0515 vil blive leveret centralt af Sponsor eller datterselskab, eller udpeget person Pakning og mærkning: Studiemedicinen vil blive leveret i flasker mærket som påkrævet efter landets krav. Alle paknings- og mærkningsoperationer for studiemedicinen vil blive udført i henhold til nuværende Gode Fremstillingspraksis for Lægemidler og de relevante lovgivningsmæssige krav.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langtids sikkerhed og tolerabilitet af SKY-0515
Tidsramme: Kontinuerligt fra indskrivning til studieafslutning eller cirka 36 måneder
At undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af SKY-0515 gennem forekomst, sværhedsgrad og sammenhæng med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) (herunder udtrædelser på grund af TEAE'er)
Kontinuerligt fra indskrivning til studieafslutning eller cirka 36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Z-scoren fra den sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tidsramme: Hver 3. måned i det første år, begyndende med tilmeldingen, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
cUHDRS inkluderer Total Functional Capacity (område, 0-13; højere score betyder bedre funktionsevne), Total Motor Score (område, 0-124; højere score betyder værre motorsværhedsgrad), Symbol Digit Modality Test (område, 0-110, korrekt parrede tal-symboler på 90 sekunder; højere score betyder bedre kognitiv præstation) og Stroop Color and Word Test (område, 0-ingen maksimalværdi, korrekt læste farveord på 45 sekunder; højere score betyder bedre kognitiv præstation) scores. En z-score for hver test beregnes, som alene kan bruges til at beskrive forholdet mellem en persons testscore og middelværdien for en målpopulation. En z-score på 0 er middelværdien, og ±1 er 1 standardafvigelse fra middelværdien. For cUHDRS summeres z-scorerne for hver test, hvorved en højere cUHDRS-score er bedre (score på -3,06-ingen maksimalværdi) og en ændring på ≥1,2 er en meningsfuld forværring, som har vist sig at følge funktionelt fald.
Hver 3. måned i det første år, begyndende med tilmeldingen, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Ændring fra baseline i total motor score (TMS)
Tidsramme: Hver 3. måned det første år, startende ved tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Den totale motoriske score (TMS) vurderede motoriske træk ved HD med standardiserede vurderinger af okulomotorisk funktion, dysartri, chorea, dystoni, gang og postural stabilitet.
Nogle punkter (såsom chorea og dystoni) krævede en bedømmelse af hvert ekstremitet (ansigt, bukko-oral-lingual og krop) separat.
Øjenbevægelser kræver både horisontale og vertikale graderinger.
Den totale motoriske nedsættelsesscore var summen af alle de enkelte 31 motoriske underpunkter (hver vurderet fra 0 til 4), hvor højere scorer indikerede mere alvorlig motorisk nedsættelse end lavere scorer.
Området for TMS er 0-124.
Hver 3. måned det første år, startende ved tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Ændring fra baseline i Total Funktionskapacitet (TFC)
Tidsramme: Hver 3. måned i det første år, begyndende ved tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
TFC består af fem ordinært skaleret punkter, der vurderer en persons kapacitet inden for: (1) beskæftigelse; (2) økonomiske anliggender; (3) huslige ansvar; (4) daglige livsaktiviteter; og (5) selvstændig livsførelse. Samlet score spænder fra nul (værst) til 13 (bedst).
Hver 3. måned i det første år, begyndende ved tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Ændring fra baseline i Independence Scale Score (IS)
Tidsramme: Hver 3. måned det første år, startende ved tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Uafhængighedsskalaen vurderer uafhængighed på en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne.
Hver 3. måned det første år, startende ved tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Ændring fra baseline i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsramme: Hver 3. måned i det første år, begyndende med tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
SDMT vurderer opmærksomhed, visuoperceptuel bearbejdning, arbejdshukommelse og kognitiv/psykomotorisk hastighed. Scoren er antallet af korrekt parrede abstrakte symboler og specifikke tal på 90 sekunder, hvor højere scorer indikerer bedre kognitiv funktion.
Hver 3. måned i det første år, begyndende med tilmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
Ændring fra baseline i Stroop Color and Word Test (SCWT)
Tidsramme: Hver 3. måned det første år, startende ved indmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.
I Stroop Color and Word Test (SCWT) tælles antallet af ord og farver, der læses korrekt, hvor en højere score indikerer bedre kognitive præstationsresultater.
Der er ingen øvre grænse for SWR, da det er en tidsbaseret opgave.
Den nedre grænse (værst mulige) er dog 0; højere score er bedre, hvilket betyder mindre sværhedsgrad.
Hver 3. måned det første år, startende ved indmelding, derefter hver sjette måned i cirka 36 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SKY-0515-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger