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Um Estudo de Extensão Aberto do SKY-0515 em Participantes com Doença de Huntington

23 de julho de 2026 atualizado por: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Um Estudo de Extensão Aberto do SKY-0515 em Participantes com Doença de Huntington que Completaram um Estudo de Tratamento Prévio com SKY-0515

O objetivo deste ensaio clínico é testar se o medicamento SKY-0515, um medicamento oral, pode reduzir proteínas nocivas associadas à Doença de Huntington (DH) e melhorar os sintomas dos participantes com DH. Este estudo inclui homens e mulheres com 25 anos ou mais que tenham DH confirmada por testes genéticos e que cumpram certos requisitos de capacidade física e independência.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Inscrevendo-se por convite

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão de etiqueta aberta (OLE) para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do SKY-0515 administrado por via oral em participantes com DH. Para serem elegíveis para este estudo OLE, os participantes devem ter concluído a dosagem num estudo de tratamento anterior com SKY-0515 e cumprir os critérios de elegibilidade para este estudo num local de estudo clínico aprovado. O estudo é composto por uma visita de inscrição, um período de tratamento e uma visita de seguimento. Ao longo do estudo, os participantes serão avaliados conforme especificado no Calendário de Atividades. Na visita de inscrição (que pode ser a mesma que a última visita de tratamento do estudo anterior), os participantes darão o seu consentimento para entrar no estudo OLE e iniciarão o tratamento de etiqueta aberta com comprimidos de 9 mg de SKY-0515. O SKY-0515 de etiqueta aberta será autoadministrado diariamente (QD).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
500

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Austrália, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Austrália, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Nova Zelândia, 6021
        • Wellington Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Deve ter concluído o tratamento num estudo anterior de tratamento com SKY-0515 e, na opinião do Investigador, ter cumprido os procedimentos do estudo do protocolo de tratamento anterior com SKY-0515.
  • Deve ser capaz e estar disposto a cumprir todos os requisitos do estudo, na opinião do Investigador, incluindo:
  • Os participantes devem ser capazes de tolerar colheitas de sangue
  • Dispostos e capazes de cumprir todas as visitas agendadas, planos de tratamento, testes laboratoriais e outros procedimentos do estudo
  • As mulheres que podem ter filhos devem ter um teste de gravidez negativo antes de iniciar e usar dois tipos de contraceção durante o estudo e durante 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Os homens devem concordar em usar contraceção durante o estudo e durante 90 dias após a última dose.

Critérios de Exclusão:

-Ter quaisquer outras condições que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, tornem o participante inadequado para inclusão, ou possam interferir com a participação do participante ou com a conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: dose de 9 mg
Fármaco: SKY-0515 Tipo: Molécula pequena Via de administração: Oral Frequência de dosagem: Uma vez por dia Duração: até o fármaco do estudo ser aprovado ou o estudo ser descontinuado Utilização: Experimental
Medicamento: SKY-0515
Nome do Fármaco do Estudo (INN): SKY-0515 Tipo: Fármaco (molécula pequena) Nível(s) de Dosagem: 9mg Via de Administração: Oral Frequência de Dosagem: Uma vez por dia Duração do Tratamento: até o fármaco estar disponível comercialmente ou até o desenvolvimento do SKY-0515 ser terminado pelo Patrocinador. Uso: Experimental Origem: O SKY-0515 será fornecido centralmente pelo Patrocinador ou subsidiária, ou representante designado Embalagem e Rotulagem: O fármaco do estudo será fornecido em frascos rotulados conforme exigido pelos requisitos do país. Todas as operações de embalagem e rotulagem para o fármaco do estudo serão realizadas de acordo com as Boas Práticas de Fabrico atuais para Medicamentos e os requisitos regulamentares relevantes.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade a longo prazo do SKY-0515
Prazo: Continuamente desde a inscrição até à conclusão do estudo ou aproximadamente 36 meses
Para investigar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do SKY-0515 através da incidência, gravidade e relação de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs) (incluindo descontinuações devido a TEAEs)
Continuamente desde a inscrição até à conclusão do estudo ou aproximadamente 36 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Z da Escala Unificada Composta de Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando na inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
A cUHDRS inclui a Capacidade Funcional Total (intervalo, 0-13; pontuação mais alta significa melhor funcionamento), a Pontuação Motora Total (intervalo, 0-124; pontuação mais alta significa pior gravidade motora), o Teste de Modalidade de Dígitos de Símbolos (intervalo, 0-110, números-símbolos emparelhados corretamente em 90 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo) e as pontuações do Teste de Cores e Palavras de Stroop (intervalo, 0-sem valor máximo, palavras de cores lidas corretamente em 45 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo). É calculado um z-score para cada teste, que por si só pode ser usado para descrever a relação entre a pontuação de teste de um indivíduo e a pontuação média de uma população-alvo. Um z-score de 0 é a média, e ±1 é 1 desvio padrão da média. Para a cUHDRS, os z-scores de cada teste são somados, pelo que uma pontuação cUHDRS mais alta é melhor (pontuação de -3,06-sem valor máximo) e uma alteração de ≥1,2 é um agravamento significativo, mostrado para acompanhar o declínio funcional.
A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando na inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação Motora Total (TMS)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
O escore motor total (EMT) avaliou as características motoras da DH com classificações padronizadas da função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e estabilidade postural. Alguns itens (como coreia e distonia) exigiram a classificação de cada extremidade (face, buco-oral-lingual e tronco) separadamente. Os movimentos oculares requerem classificação tanto horizontal quanto vertical. O escore total de comprometimento motor foi a soma de todos os 31 subitens motores individuais (cada um classificado de 0 a 4), com escores mais altos indicando comprometimento motor mais grave do que escores mais baixos. A faixa do EMT é de 0-124.
A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
Alteração em relação à Linha de Base na Capacidade Funcional Total (CFT)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, a partir da inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
O TFC consiste em cinco itens com escala ordinal que avaliam a capacidade de uma pessoa em: (1) ocupação; (2) assuntos financeiros; (3) responsabilidades domésticas; (4) atividades da vida diária; e (5) vida independente. A pontuação total varia de zero (pior) a 13 (melhor).
A cada 3 meses durante o primeiro ano, a partir da inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação da Escala de Independência (IS)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, a começar com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
A escala de independência avalia a independência numa escala de 0 a 100, sendo que pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento.
A cada 3 meses durante o primeiro ano, a começar com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
Alteração em relação à Linha de Base no Teste de Dígitos Símbolo (SDMT)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
O SDMT avalia a atenção, o processamento visuoperceptual, a memória de trabalho e a velocidade cognitiva/psicomotora. A pontuação corresponde ao número de símbolos abstratos e números específicos corretamente emparelhados em 90 segundos, sendo que pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento cognitivo.
A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
Alteração em relação à Linha de Base no Teste de Cores e Palavras de Stroop (SCWT)
Prazo: De 3 em 3 meses no primeiro ano, a partir da inscrição, e depois de 6 em 6 meses durante aproximadamente 36 meses.
No Teste de Cor e Palavra de Stroop (SCWT), o número de palavras e cores lidas corretamente é contado, com uma pontuação mais alta indicando melhor desempenho cognitivo. Não há limite superior para o SWR, pois é uma tarefa baseada no tempo. O limite inferior (pior possível), no entanto, é 0; uma pontuação mais alta é melhor, o que significa menor gravidade.
De 3 em 3 meses no primeiro ano, a partir da inscrição, e depois de 6 em 6 meses durante aproximadamente 36 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SKY-0515-008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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