Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, przedłużone badanie leku SKY-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona

23 lipca 2026 zaktualizowane przez: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie przedłużające z SKY-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z leczeniem SKY-0515

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy lek SKY-0515, doustny preparat, może obniżyć poziom szkodliwych białek związanych z chorobą Huntingtona (HD) i poprawić objawy u uczestników z HD. Badanie obejmuje mężczyzn i kobiety w wieku 25 lat i starszych, u których potwierdzono HD za pomocą badań genetycznych i którzy spełniają określone wymagania dotyczące sprawności fizycznej i samodzielności.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To jest badanie OLE mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności doustnie podawanego SKY-0515 u uczestników z HD. Aby kwalifikować się do tego badania OLE, uczestnicy muszą ukończyć dawkowanie w poprzednim badaniu leczenia SKY-0515 i spełniać kryteria kwalifikacji do tego badania w zatwierdzonym miejscu badania klinicznego. Badanie składa się z wizyty rekrutacyjnej, okresu leczenia i wizyty kontrolnej. W trakcie badania uczestnicy będą oceniani zgodnie z harmonogramem aktywności. Podczas wizyty rekrutacyjnej (która może być tą samą wizytą, co ostatnia wizyta leczenia w poprzednim badaniu) uczestnicy wyrażą zgodę na udział w badaniu OLE i rozpoczną leczenie otwarte za pomocą tabletek SKY-0515 o dawce 9 mg. Lek SKY-0515 w otwartym badaniu będzie samodzielnie podawany codziennie (QD).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
500

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Wellington Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Musi zakończyć leczenie w poprzednim badaniu leczenia SKY-0515 i, w opinii Badacza, przestrzegać procedur poprzedniego badania protokołu leczenia SKY-0515.
  • Musi być w stanie i chcieć spełnić wszystkie wymagania badania w opinii Badacza, w tym:
  • Uczestnicy muszą tolerować pobieranie krwi
  • Chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badania
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem i stosować dwa rodzaje antykoncepcji podczas badania oraz przez 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji podczas badania oraz przez 90 dni po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia:

-Posiadać jakiekolwiek inne schorzenia, które, w opinii Badacza lub Sponsora, sprawiłyby, że uczestnik nie nadaje się do włączenia lub mogłyby zakłócić uczestnictwo uczestnika w badaniu lub jego ukończenie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: dawka 9 mg
Lek: SKY-0515 Typ: Mała cząsteczka Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Czas trwania: do momentu zatwierdzenia leku w badaniu lub przerwania badania Zastosowanie: Eksperymentalne
Lek: SKY-0515
Nazwa leku w badaniu (INN): SKY-0515 Typ: Lek (mała cząsteczka) Poziom(y) dawkowania: 9mg Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Czas trwania leczenia: do momentu komercjalizacji leku lub do momentu zakończenia rozwoju SKY-0515 przez Sponsora. Zastosowanie: Eksperymentalne Źródło: SKY-0515 będzie dostarczany centralnie przez Sponsora, jego oddział lub wyznaczonego przedstawiciela Opakowanie i etykietowanie: Lek badawczy będzie dostarczany w butelkach oznakowanych zgodnie z wymaganiami danego kraju. Wszystkie operacje pakowania i etykietowania leku badawczego będą wykonywane zgodnie z aktualną Dobrą Praktyką Wytwarzania dla Produktów Leczniczych oraz odpowiednimi wymaganiami regulacyjnymi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja preparatu SKY-0515
Ramy czasowe: Nieprzerwanie od momentu rekrutacji do zakończenia badania lub około 36 miesięcy
Przeprowadzenie badania długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji preparatu SKY-0515 poprzez ocenę częstości występowania, nasilenia i związku niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) oraz poważnych niepożądanych zdarzeń (SAEs) (w tym przerwań leczenia z powodu TEAEs)
Nieprzerwanie od momentu rekrutacji do zakończenia badania lub około 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali Z złożonej zunifikowanej skali oceny choroby Huntingtona (cUHDRS)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
cUHDRS obejmuje wyniki: Całkowita Sprawność Funkcjonalna (zakres, 0-13; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie), Całkowity Wynik Motoryczny (zakres, 0-124; wyższy wynik oznacza większe nasilenie zaburzeń motorycznych), Test Symboli Cyfr (zakres, 0-110, poprawnie sparowane liczby-symbole w 90 sekund; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze) oraz Test Kolorów i Słów Stroopa (zakres, 0-brak maksymalnej wartości, poprawnie odczytane słowa kolorów w 45 sekund; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze). Dla każdego testu obliczany jest wynik z, który sam w sobie może być użyty do opisania relacji między wynikiem testu danej osoby a średnim wynikiem populacji docelowej. Wynik z równy 0 oznacza średnią, a ±1 oznacza 1 odchylenie standardowe od średniej. Dla cUHDRS wyniki z każdego testu są sumowane, przy czym wyższy wynik cUHDRS jest lepszy (wynik od -3.06 do braku maksymalnej wartości), a zmiana ≥1.2 oznacza znaczące pogorszenie, co wykazano jako wskaźnik spadku funkcjonalnego.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku motorycznym (TMS)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Całkowity wynik motoryczny (TMS) oceniał cechy motoryczne HD za pomocą standaryzowanych ocen funkcji okoruchowej, dysartrii, pląsawicy, dystonii, chodu i stabilności postawy. Niektóre pozycje (takie jak pląsawica i dystonia) wymagały oddzielnego ocenienia każdej kończyny (twarz, obszar ustno-językowy oraz tułów). Ruchy gałek ocznych wymagają ocen zarówno w płaszczyźnie poziomej, jak i pionowej. Całkowity wynik upośledzenia motorycznego był sumą wszystkich 31 indywidualnych podpozycji motorycznych (każda oceniana od 0 do 4), przy czym wyższe wyniki wskazywały na cięższe upośledzenie motoryczne niż niższe wyniki. Zakres TMS wynosi 0-124.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
TFC składa się z pięciu elementów ocenianych w skali porządkowej, które badają zdolność osoby w zakresie: (1) pracy zawodowej; (2) spraw finansowych; (3) obowiązków domowych; (4) czynności życia codziennego; oraz (5) samodzielnego życia. Całkowity wynik mieści się w zakresie od zera (najgorszy) do 13 (najlepszy).
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali niezależności (IS)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Skala niezależności ocenia niezależność w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana od wartości wyjściowej w teście modalności symboli cyfr (SDMT)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
SDMT ocenia uwagę, przetwarzanie wzrokowo-percepcyjne, pamięć roboczą i szybkość poznawczą/psychomotoryczną. Wynik to liczba poprawnie sparowanych symboli abstrakcyjnych i konkretnych liczb w ciągu 90 sekund, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie poznawcze.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana od wartości wyjściowej w teście koloru i słowa Stroopa (SCWT)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące w pierwszym roku, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
W teście Stroopa (SCWT) liczy się liczbę poprawnie odczytanych słów i kolorów, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepsze wyniki poznawcze. Nie ma górnego limitu dla SWR, ponieważ jest to zadanie oparte na czasie. Dolny limit (najgorszy możliwy) wynosi jednak 0; wyższy wynik jest lepszy, co oznacza mniejszą ciężkość.
Co 3 miesiące w pierwszym roku, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SKY-0515-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami