Studium plexiformních neurofibromů u neurofibromatózy typu 1
1. května 2020 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)
Přirozená historie plexiformy u neurofibromatózy typu I
Pozadí:
- Plexiformní neurofibromy u pacientů s NF1 jsou významnou příčinou morbidity, ale o přirozené historii těchto lézí je známo jen málo.
Cíle:
- Účelem této studie je sledovat přirozenou historii plexiformních neurofibromů a vyhodnotit užitečnost volumetrických MRI měření tumoru u tohoto onemocnění.
- Dalšími cíli studie je poskytnout soubor normativních dat o rychlosti růstu plexiformních neurofibromů a zřídit tkáňové úložiště a centrum pro hodnocení patologie, které umožní budoucí studie patogeneze neurofibromů a klinické zkoušky potenciálních terapeutických činidel.
Design
- Tato studie je koordinována Dr. Brucem Korfem a byla zahájena, když byl v Partners Center for Human Genetics, Boston, MA.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Pozadí:
- Plexiformní neurofibromy u pacientů s NF1 jsou významnou příčinou morbidity, ale o přirozené historii těchto lézí je známo jen málo.
Cíle:
- Účelem této studie je sledovat přirozenou historii plexiformních neurofibromů a vyhodnotit užitečnost volumetrických MRI měření tumoru u tohoto onemocnění.
- Dalšími cíli studie je poskytnout soubor normativních dat o rychlosti růstu plexiformních neurofibromů a zřídit tkáňové úložiště a centrum pro hodnocení patologie, které umožní budoucí studie patogeneze neurofibromů a klinické zkoušky potenciálních terapeutických činidel.
Design
- Tato studie je koordinována Dr. Brucem Korfem a byla zahájena, když byl v Partners Center for Human Genetics, Boston, MA.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
24
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Celkem bude studováno 300 plexiformních neurofibromů, skládajících se ze 100 nádorů v oblasti hlavy/krku a trupu/končetin (z vnějšku viditelné a vnitřní)
Popis
- ZAŘAZENÍ
Diagnóza neurofibromatózy: Všechny subjekty studie budou splňovat dvě nebo více diagnostických kritérií uvedených níže pro NF1.
Šest nebo více macul caf(SqrRoot)(Copyright)-au-lait
- 1,5 cm nebo větší u postpubertálních jedinců
- 0,5 cm nebo větší u prepubertálních jedinců
- Dva nebo více neurofibromů jakéhokoli typu nebo 1 nebo více plexiformních neurofibromů
- Pihovatost v podpaží nebo v tříslech
- Oční gliom (nádor optické dráhy)
- Dva nebo více Lischových uzlů (benigní hamartomy duhovky)
Výrazná kostní léze
- Dysplazie sfenoidální kosti
- Dysplazie nebo ztenčení kůry dlouhých kostí
- Příbuzný prvního stupně s NF-1
- Plexiformní neurofibrom: Plexiformní neurofibrom splňující vstupní kritéria pro studii bude definován jako difuzní zvětšení měkkých tkání nebo nervů u pacienta s NF1, které způsobuje nebo má potenciál způsobit znetvoření nebo funkční postižení.
Distribuce plexiformních neurofibromů podle lokalizace: Celkem bude studováno 300 plexiformních neurofibromů, sestávajících ze 100 nádorů v následujících třech skupinách (podle oblasti maximálního postižení):
- Hlava a krk
- Trup a končetiny (viditelné zvenku)
- Trup a končetiny (vnitřní) [spinální plexiformní neurofibromy zahrnují dvě nebo více úrovní se spojením mezi úrovněmi nebo procházející laterálně podél nervu]
- Zjišťování předmětu: Předměty studie budou zjišťovány v kterémkoli ze zúčastněných klinických center. Očekává se, že mezi ně budou zahrnuti subjekty již sledované na těchto klinikách i nově diagnostikovaní pacienti
VYLOUČENÍ
- Přítomnost kovových implantátů, které znemožní pacientovi podstoupit vyšetření MRI
- Přítomnost zdravotního nebo psychologického stavu, který způsobí, že pacient nebude schopen tolerovat vyšetření magnetickou rezonancí nebo anestezii (v případě potřeby)
- Neschopnost zobrazit nádor nebo definovat okraje nádoru pomocí MRI (které lze určit po počáteční studii)
- Nezískání počátečního MRI do 60 dnů od zařazení
- Předchozí radiační terapie do místa plexiformního neurofibromu
- Operace zahrnující plexiformní neurofibrom (kromě biopsie) během šesti měsíců před zařazením
- Současná antineoplastická léčba
- Vstup více než jednoho člena stejné rodiny do studie není povolen
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sledujte přirozenou historii plexiformních neurofibromů
Časové okno: 3 roky
|
Sledujte přirozenou historii plexiformních neurofibromů
|
3 roky
|
|
Užitečnost volumetrických MRI měření
Časové okno: 4 roky
|
Užitečnost volumetrických MRI měření
|
4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zřídit tkáňové úložiště a centrum pro hodnocení patologie
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Soubor údajů o rychlosti růstu plexiformních neurofibromů
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. května 2001
Primární dokončení (Aktuální)
7. září 2007
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. listopadu 2000
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2000
První zveřejněno (Odhad)
6. listopadu 2000
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. května 2020
Naposledy ověřeno
1. května 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Novotvary, nervová tkáň
- Onemocnění periferního nervového systému
- Novotvary nervového systému
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Novotvary nervových pochev
- Neurokutánní syndromy
- Novotvary periferního nervového systému
- Neurofibromatózy
- Neurofibromatóza 1
- Neurofibrom
- Neurofibrom, Plexiformní
Další identifikační čísla studie
- 010027
- 01-C-0027
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .