Studie av Plexiform Neurofibromas i Neurofibromatosis Type 1
1. mai 2020 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)
Natural History of Plexiform in Neurofibromatosis Type I
Bakgrunn:
-Pleksiforme nevrofibromer hos pasienter med NF1 er en betydelig årsak til sykelighet, men lite er kjent om den naturlige historien til disse lesjonene.
Mål:
- Formålet med denne studien er å overvåke den naturlige historien til plexiforme nevrofibromer og å evaluere nytten av volumetriske MR-tumormålinger ved denne sykdommen.
- Andre mål med studien er å gi en mengde normative data om veksthastigheten til plexiforme nevrofibromer og å etablere et vevslager og patologivurderingssenter for å tillate fremtidige studier av patogenesen til nevrofibromer og kliniske studier av potensielle terapeutiske midler.
Design
– Denne studien er koordinert av Dr. Bruce Korf, og ble igangsatt da han var ved Partners Center for Human Genetics, Boston, MA.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn:
-Pleksiforme nevrofibromer hos pasienter med NF1 er en betydelig årsak til sykelighet, men lite er kjent om den naturlige historien til disse lesjonene.
Mål:
- Formålet med denne studien er å overvåke den naturlige historien til plexiforme nevrofibromer og å evaluere nytten av volumetriske MR-tumormålinger ved denne sykdommen.
- Andre mål med studien er å gi en mengde normative data om veksthastigheten til plexiforme nevrofibromer og å etablere et vevslager og patologivurderingssenter for å tillate fremtidige studier av patogenesen til nevrofibromer og kliniske studier av potensielle terapeutiske midler.
Design
– Denne studien er koordinert av Dr. Bruce Korf, og ble igangsatt da han var ved Partners Center for Human Genetics, Boston, MA.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
24
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Totalt skal 300 plexiforme nevrofibromer studeres, bestående av 100 svulster i hode/nakke og buk/lemmer (eksternt synlig og intern)
Beskrivelse
- INKLUSJON
Diagnose av nevrofibromatose: Alle forsøkspersoner vil oppfylle to eller flere av de diagnostiske kriteriene som er oppført nedenfor for NF1.
Seks eller flere caf(SqrRoot)(Copyright)-au-lait macules
- 1,5 cm eller større hos personer etter puberteten
- 0,5 cm eller større hos prepubertale individer
- To eller flere nevrofibromer av hvilken som helst type eller 1 eller flere plexiforme nevrofibromer
- Fregning i aksillen eller lysken
- Optisk gliom (svulst i den optiske banen)
- To eller flere Lisch-knuter (godartede irishamartomer)
En særegen benlesjon
- Dysplasi av sphenoidbenet
- Dysplasi eller tynning av cortex i lang ben
- En førstegrads slektning med NF-1
- Plexiformt nevrofibrom: Et plexiformt nevrofibrom som oppfyller inngangskriteriene for studien vil bli definert som en diffus bløtvev eller nerveforstørrelse hos en pasient med NF1 som forårsaker, eller har potensial til å forårsake, vansiring eller funksjonshemming.
Fordeling av plexiforme nevrofibromer etter sted: Totalt 300 plexiforme nevrofibromer vil bli studert, bestående av 100 svulster i følgende tre grupper (basert på region med maksimal involvering):
- Hode og nakke
- Trunk og lemmer (eksternt synlig)
- Trunk and Limbs (interne) [spinal plexiform neurofibromas involverer to eller flere nivåer med forbindelse mellom nivåene eller strekker seg lateralt langs nerven]
- Emnevurdering: Studieemner vil bli konstatert ved hvilket som helst av de deltakende kliniske sentrene. Det forventes at disse vil omfatte forsøkspersoner som allerede er fulgt i disse klinikkene, samt nydiagnostiserte pasienter
UTELUKKELSE
- Tilstedeværelse av metallisk(e) implantat(er) som vil gjøre at pasienten ikke kan ha MR-studier
- Tilstedeværelse av medisinsk eller psykologisk tilstand som gjør at pasienten ikke kan tolerere MR-studier eller anestesi (hvis nødvendig)
- Manglende evne til å avbilde tumor eller definere tumormarginer ved MR (som kan bestemmes etter den første studien)
- Unnlatelse av å få innledende MR innen 60 dager etter påmelding
- Tidligere strålebehandling til stedet for plexiform neurofibroma
- Kirurgi som involverer plexiform neurofibroma (unntatt biopsi) innen en seks måneders periode før påmelding
- Nåværende antineoplastisk behandling
- Det er ikke tillatt å delta i studiet av mer enn ett medlem av samme familie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overvåk naturhistorien til plexiforme nevrofibromer
Tidsramme: 3 år
|
Overvåk naturhistorien til plexiforme nevrofibromer
|
3 år
|
|
Nytteverdien av volumetriske MR-målinger
Tidsramme: 4 år
|
Nytteverdien av volumetriske MR-målinger
|
4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Etabler senter for vevslager og patologivurderinger
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Datasamling om vekstrate av plexiforme nevrofibromer
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. mai 2001
Primær fullføring (Faktiske)
7. september 2007
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. november 2000
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. november 2000
Først lagt ut (Anslag)
6. november 2000
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Neoplasmer, nervevev
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Neoplasmer i nerveskjede
- Nevrokutane syndromer
- Neoplasmer i det perifere nervesystemet
- Nevrofibromatoser
- Nevrofibromatose 1
- Nevrofibrom
- Nevrofibrom, Plexiform
Andre studie-ID-numre
- 010027
- 01-C-0027
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .