ABT-751 v léčbě mladých pacientů s refrakterními solidními nádory

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

• Histologicky potvrzený solidní nádor*, včetně, ale bez omezení, následujících:

  • Rabdomyosarkom
  • Jiné sarkomy měkkých tkání
  • Rodina nádorů Ewingova sarkomu
  • Osteosarkom
  • Neuroblastom
  • Wilmsův nádor
  • Nádory jater
  • Nádory ze zárodečných buněk
  • Primární mozkové nádory
  • Gliomy mozkového kmene nebo optického nervu (od histologického potvrzení lze upustit, pokud nebyla provedena biopsie) POZNÁMKA: *Uzavřeno do přírůstku pro všechny diagnózy kromě neuroblastomu od 16. 4. 2005
• Relaps po nebo nereagoval na standardní terapii v první linii a neexistují žádné jiné standardní možnosti léčby (např. operace, radioterapie, chemoterapie nebo jakákoli kombinace těchto modalit)
• Měřitelné nebo hodnotitelné onemocnění* POZNÁMKA: *Není vyžadováno u pacientů s neuroblastomem
• Žádný tumor CNS s motorickým nebo senzorickým deficitem, který by zatemnil hodnocení senzorické neuropatie ve studii

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří:

• 18 a méně

Stav výkonu:

• Lansky 60–100 % (věk 10 let a méně)
• Karnofsky 60–100 % (věk 11 až 18)

Délka života:

• Nespecifikováno

Hematopoetický:

• Absolutní počet neutrofilů alespoň 1500/mm^3
• Počet krevních destiček alespoň 100 000/mm^3

Jaterní:

• Bilirubin není vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu (ULN)
• ALT a AST ne vyšší než 2,5násobek ULN (5násobek ULN u pacientů léčených po stanovení maximální tolerované dávky)
• Žádná klinicky významná jaterní dysfunkce

Renální:

• Kreatinin normální pro věk NEBO
• Clearance kreatininu alespoň 60 ml/min
• Žádná klinicky významná renální dysfunkce

Kardiovaskulární:

• LVEF normální podle echokardiogramu

Jiný:

• Ne těhotná nebo kojící
• Negativní těhotenský test
• Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
• Žádná alergie na léky obsahující sulfa
• Žádné klinicky významné nesouvisející systémové onemocnění (např. dysfunkce jiných orgánů), které by vylučovalo účast ve studii
• Žádná vážná infekce
• Žádná dříve existující senzorická nebo motorická neuropatie 2. nebo vyššího stupně
• HIV negativní

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba:

• Nejméně 4 měsíce od předchozí transplantace kostní dřeně
• Nejméně 72 hodin od předchozího interleukinu-11
• Nejméně 72 hodin od předchozích faktorů stimulujících kolonie (např. filgrastimu [G-CSF] nebo sargramostimu [GM-CSF]) kromě epoetinu alfa

• Žádné souběžné růstové faktory (např. GM-CSF) kromě epoetinu alfa

  • Současný G-CSF povolen, pokud neutropenie trvá déle než 5 dní NEBO pokud u pacienta dojde k potvrzené septikémii spojené s neutropenií
• Žádná souběžná imunoterapie
• Žádný souběžný interleukin-11

Chemoterapie:

• Viz Charakteristika onemocnění
• Minimálně 30 dní od předchozí chemoterapie (42 dní u nitrosomočovin)
• Žádná jiná souběžná protinádorová chemoterapie

Endokrinní terapie:

• Pacienti s nádory mozku:

  • Musí být na stabilní nebo snižující se dávce kortikosteroidů po dobu 7 dnů před provedením základního skenování za účelem posouzení odpovědi na studijní terapii
  • Současné podávání kortikosteroidů umožnilo kontrolu příznaků edému souvisejícího s nádorem

Radioterapie:

• Viz Charakteristika onemocnění
• Nejméně 4 týdny od předchozí radioterapie
• Minimálně 4 měsíce od předchozí rozsáhlé radioterapie (kraniospinální radioterapie, ozáření celého těla nebo radioterapie na více než 50 % pánve)
• Žádná souběžná radioterapie

Chirurgická operace:

• Viz Charakteristika onemocnění

Jiný:

• Zotaveno z předchozí terapie
• Nejméně 30 dní od předchozí výzkumné protinádorové léčby
• Žádné další souběžné vyšetřovací látky