ABT-751 en el tratamiento de pacientes jóvenes con tumores sólidos refractarios

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Tumor sólido confirmado histológicamente*, incluidos, entre otros, los siguientes:

  • Rabdomiosarcoma
  • Otros sarcomas de tejidos blandos
  • Familia de tumores del sarcoma de Ewing
  • Osteosarcoma
  • Neuroblastoma
  • Tumor de Wilms
  • Tumores hepáticos
  • Tumores de células germinales
  • Tumores cerebrales primarios
  • Gliomas ópticos o de tronco encefálico (se puede omitir la confirmación histológica si no se ha realizado una biopsia)
• Recayó después o no respondió a la terapia estándar de primera línea y no existen otras opciones de tratamiento estándar (p. ej., cirugía, radioterapia, quimioterapia o cualquier combinación de estas modalidades)
• Enfermedad medible o evaluable* NOTA: *No se requiere para pacientes con neuroblastoma
• Ningún tumor del SNC con déficits motores o sensoriales que oscurecerían la evaluación del estudio de la neuropatía sensorial

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad:

• 18 y menos

Estado de rendimiento:

• Lansky 60-100% (menores de 10 años)
• Karnofsky 60-100% (de 11 a 18 años)

Esperanza de vida:

• No especificado

hematopoyético:

• Recuento absoluto de neutrófilos de al menos 1500/mm^3
• Recuento de plaquetas de al menos 100 000/mm^3

Hepático:

• Bilirrubina no superior a 1,5 veces el límite superior normal (LSN)
• ALT y AST no superiores a 2,5 veces el ULN (5 veces el ULN para pacientes tratados después de determinar la dosis máxima tolerada)
• Sin disfunción hepática clínicamente significativa

Renal:

• Creatinina normal para la edad O
• Depuración de creatinina de al menos 60 ml/min
• Sin disfunción renal clínicamente significativa

Cardiovascular:

• FEVI normal por ecocardiograma

Otro:

• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
• Sin alergia a los medicamentos que contienen sulfa
• Ninguna enfermedad sistémica no relacionada clínicamente significativa (p. ej., otra disfunción orgánica) que impediría la participación en el estudio
• Ninguna infección grave
• Sin neuropatía sensorial o motora preexistente de grado 2 o mayor
• VIH negativo

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica:

• Al menos 4 meses desde el trasplante de médula ósea anterior
• Al menos 72 horas desde la interleucina-11 anterior
• Al menos 72 horas desde factores estimulantes de colonias previos (p. ej., filgrastim [G-CSF] o sargramostim [GM-CSF]), excepto epoetin alfa

• Sin factores de crecimiento concurrentes (p. ej., GM-CSF) excepto epoetin alfa

  • Se permite G-CSF simultáneo si la neutropenia dura más de 5 días O si el paciente experimenta septicemia confirmada asociada con neutropenia
• Sin inmunoterapia concurrente
• Sin interleucina-11 concurrente

Quimioterapia:

• Ver Características de la enfermedad
• Al menos 30 días desde la quimioterapia previa (42 días para nitrosoureas)
• Ninguna otra quimioterapia contra el cáncer concurrente

Terapia endocrina:

• Pacientes con tumores cerebrales:

  • Debe estar en una dosis estable o decreciente de corticosteroides durante 7 días antes de que se realice la exploración inicial con el fin de evaluar la respuesta a la terapia del estudio.
  • Los corticosteroides simultáneos permitieron el control de los síntomas del edema asociado al tumor

Radioterapia:

• Ver Características de la enfermedad
• Al menos 4 semanas desde la radioterapia previa
• Al menos 4 meses desde la radioterapia extensa anterior (radioterapia craneoespinal, irradiación corporal total o radioterapia en más del 50 % de la pelvis)
• Sin radioterapia concurrente

Cirugía:

• Ver Características de la enfermedad

Otro:

• Recuperado de una terapia previa
• Al menos 30 días desde la terapia anticancerosa en investigación anterior
• Ningún otro agente en investigación concurrente