ABT-751 w leczeniu młodych pacjentów z opornymi na leczenie guzami litymi

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

• Potwierdzony histologicznie guz lity*, w tym między innymi:

  • mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy
  • Inne mięsaki tkanek miękkich
  • Nowotwory z rodziny mięsaków Ewinga
  • Kostniakomięsak
  • Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
  • Guz Wilmsa
  • Guzy wątroby
  • Guzy zarodkowe
  • Pierwotne guzy mózgu
  • Pień mózgu lub glejaki nerwu wzrokowego (potwierdzenie histologiczne można pominąć, jeśli nie wykonano biopsji) UWAGA: *Zamknięte dla wszystkich rozpoznań z wyjątkiem nerwiaka niedojrzałego od 16.04.05
• Nawrót lub brak odpowiedzi na standardową terapię pierwszego rzutu i nie istnieją żadne inne standardowe opcje leczenia (np. operacja, radioterapia, chemioterapia lub dowolna kombinacja tych metod)
• Mierzalna lub możliwa do oceny choroba* UWAGA: *Niewymagane w przypadku pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym
• Brak guza OUN z deficytami motorycznymi lub czuciowymi, które mogłyby zaciemniać ocenę neuropatii czuciowej w badaniu

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek:

• 18 i poniżej

Stan wydajności:

• Lansky 60-100% (w wieku 10 lat i poniżej)
• Karnofsky 60-100% (wiek od 11 do 18 lat)

Długość życia:

• Nieokreślony

hematopoetyczny:

• Bezwzględna liczba neutrofilów co najmniej 1500/mm^3
• Liczba płytek krwi co najmniej 100 000/mm^3

Wątrobiany:

• Bilirubina nie większa niż 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
• ALT i AST nie większe niż 2,5-krotność GGN (5-krotność GGN dla pacjentów leczonych po ustaleniu maksymalnej tolerowanej dawki)
• Brak klinicznie istotnej dysfunkcji wątroby

Nerkowy:

• Kreatynina w normie dla wieku LUB
• Klirens kreatyniny co najmniej 60 ml/min
• Brak klinicznie istotnej dysfunkcji nerek

Układ sercowo-naczyniowy:

• LVEF w normie w badaniu echokardiograficznym

Inny:

• Nie w ciąży ani nie karmi
• Negatywny test ciążowy
• Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
• Brak alergii na leki zawierające sulfonamidy
• Brak klinicznie istotnej niepowiązanej choroby ogólnoustrojowej (np. dysfunkcji innych narządów), która wykluczałaby udział w badaniu
• Brak poważnej infekcji
• Brak istniejącej wcześniej neuropatii czuciowej lub ruchowej stopnia 2 lub wyższego
• HIV-ujemny

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna:

• Co najmniej 4 miesiące od wcześniejszego przeszczepu szpiku kostnego
• Co najmniej 72 godziny od wcześniejszego podania interleukiny-11
• Co najmniej 72 godziny od wcześniejszego podania czynników stymulujących kolonie (np. filgrastym [G-CSF] lub sargramostim [GM-CSF]) z wyjątkiem epoetyny alfa

• Brak równoczesnych czynników wzrostu (np. GM-CSF) z wyjątkiem epoetyny alfa

  • Jednoczesne stosowanie G-CSF dozwolone, jeśli neutropenia trwa dłużej niż 5 dni LUB jeśli u pacjenta wystąpiła potwierdzona posocznica związana z neutropenią
• Brak jednoczesnej immunoterapii
• Brak równoczesnej interleukiny-11

Chemoterapia:

• Zobacz charakterystykę choroby
• Co najmniej 30 dni od poprzedniej chemioterapii (42 dni dla nitrozomoczników)
• Żadnej innej równoczesnej chemioterapii przeciwnowotworowej

Terapia hormonalna:

• Pacjenci z guzami mózgu:

  • Musi przyjmować stabilną lub zmniejszającą się dawkę kortykosteroidów przez 7 dni przed wykonaniem podstawowego skanu w celu oceny odpowiedzi na badaną terapię
  • Jednoczesne podawanie kortykosteroidów pozwoliło na opanowanie objawów obrzęku związanego z nowotworem

Radioterapia:

• Zobacz charakterystykę choroby
• Co najmniej 4 tygodnie od poprzedniej radioterapii
• Co najmniej 4 miesiące od wcześniejszej intensywnej radioterapii (radioterapia czaszkowo-rdzeniowa, napromienianie całego ciała lub radioterapia ponad 50% miednicy)
• Brak jednoczesnej radioterapii

Chirurgia:

• Zobacz charakterystykę choroby

Inny:

• Odzyskany z wcześniejszej terapii
• Co najmniej 30 dni od wcześniejszej eksperymentalnej terapii przeciwnowotworowej
• Żadnych innych równoczesnych agentów śledczych