ABT-751 в лечении молодых пациентов с рефрактерными солидными опухолями

ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:

• Гистологически подтвержденная солидная опухоль*, включая, помимо прочего, следующее:

  • рабдомиосаркома
  • Другие саркомы мягких тканей
  • Семейство опухолей саркомы Юинга
  • остеосаркома
  • Нейробластома
  • опухоль Вильмса
  • Опухоли печени
  • Опухоли зародышевых клеток
  • Первичные опухоли головного мозга
  • Глиомы ствола головного мозга или зрительного нерва (можно отказаться от гистологического подтверждения, если биопсия не проводилась)
• Рецидив после или отсутствие ответа на передовую стандартную терапию и отсутствие других стандартных вариантов лечения (например, хирургического вмешательства, лучевой терапии, химиотерапии или любой комбинации этих методов)
• Заболевание, поддающееся измерению или оценке* ПРИМЕЧАНИЕ: *Не требуется для пациентов с нейробластомой.
• Отсутствие опухоли ЦНС с двигательными или сенсорными нарушениями, которые могли бы затруднить оценку сенсорной невропатии в ходе исследования.

ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

Возраст:

• 18 лет и младше

Состояние производительности:

• Лански 60-100% (возраст 10 лет и младше)
• Карновски 60-100% (от 11 до 18 лет)

Ожидаемая продолжительность жизни:

• Не указан

Кроветворная:

• Абсолютное количество нейтрофилов не менее 1500/мм^3
• Количество тромбоцитов не менее 100 000/мм^3

Печеночный:

• Билирубин не более чем в 1,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
• АЛТ и АСТ не превышают ВГН более чем в 2,5 раза (в 5 раз выше ВГН для пациентов, получавших лечение после определения максимально переносимой дозы)
• Отсутствие клинически значимой печеночной дисфункции

Почечная:

• Креатинин в норме для возраста ИЛИ
• Клиренс креатинина не менее 60 мл/мин.
• Нет клинически значимой почечной дисфункции

Сердечно-сосудистые:

• ФВ ЛЖ в норме по эхокардиограмме

Другой:

• Не беременна и не кормит грудью
• Отрицательный тест на беременность
• Фертильные пациенты должны использовать эффективную контрацепцию
• Отсутствие аллергии на сульфаниламидные препараты
• Отсутствие клинически значимого несвязанного системного заболевания (например, дисфункции другого органа), которое могло бы помешать участию в исследовании.
• Нет серьезной инфекции
• Отсутствие ранее существовавшей сенсорной или моторной невропатии 2 степени или выше
• ВИЧ-отрицательный

ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

Биологическая терапия:

• Не менее 4 месяцев с момента предыдущей трансплантации костного мозга
• Не менее 72 часов с момента предыдущего введения интерлейкина-11
• Не менее 72 часов после предшествующего введения колониестимулирующих факторов (например, филграстима [G-CSF] или сарграмостима [GM-CSF]), за исключением эпоэтина альфа

• Отсутствие сопутствующих факторов роста (например, GM-CSF), кроме эпоэтина альфа.

  • Одновременный прием Г-КСФ разрешен, если нейтропения длится более 5 дней ИЛИ если у пациента подтверждена септицемия, связанная с нейтропенией.
• Отсутствие сопутствующей иммунотерапии
• Нет одновременного интерлейкина-11

Химиотерапия:

• См. Характеристики заболевания
• Не менее 30 дней после предшествующей химиотерапии (42 дня для нитрозомочевины)
• Отсутствие другой одновременной противоопухолевой химиотерапии

Эндокринная терапия:

• Пациенты с опухолями головного мозга:

  • Должен быть на стабильной или снижающейся дозе кортикостероидов в течение 7 дней до проведения базового сканирования с целью оценки ответа на исследуемую терапию.
  • Одновременный прием кортикостероидов позволяет контролировать симптомы отека, связанного с опухолью.

Лучевая терапия:

• См. Характеристики заболевания
• Не менее 4 недель после предшествующей лучевой терапии
• Не менее 4 месяцев после предшествующей обширной лучевой терапии (краниоспинальная лучевая терапия, облучение всего тела или лучевая терапия более 50% таза)
• Отсутствие сопутствующей лучевой терапии

Операция:

• См. Характеристики заболевания

Другой:

• Восстановлен после предшествующей терапии
• Не менее 30 дней с момента предшествующей исследовательской противоопухолевой терапии
• Нет других параллельных исследуемых агентов