ABT-751 nel trattamento di giovani pazienti con tumori solidi refrattari

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Tumore solido istologicamente confermato*, incluso, ma non limitato a, quanto segue:

  • Rabdomiosarcoma
  • Altri sarcomi dei tessuti molli
  • Famiglia di tumori del sarcoma di Ewing
  • Osteosarcoma
  • Neuroblastoma
  • Tumore di Wilms
  • Tumori epatici
  • Tumori a cellule germinali
  • Tumori cerebrali primari
  • Gliomi del tronco encefalico o ottici (la conferma istologica può essere omessa se non è stata eseguita una biopsia)
• Recidiva dopo o mancata risposta alla terapia standard di prima linea e non esistono altre opzioni di trattamento standard (ad es. chirurgia, radioterapia, chemioterapia o qualsiasi combinazione di queste modalità)
• Malattia misurabile o valutabile* NOTA: *Non richiesto per i pazienti con neuroblastoma
• Nessun tumore del sistema nervoso centrale con deficit motori o sensoriali che oscurerebbero la valutazione dello studio della neuropatia sensoriale

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età:

• 18 e sotto

Lo stato della prestazione:

• Lansky 60-100% (età 10 e sotto)
• Karnofsky 60-100% (dagli 11 ai 18 anni)

Aspettativa di vita:

• Non specificato

Ematopoietico:

• Conta assoluta dei neutrofili almeno 1.500/mm^3
• Conta piastrinica di almeno 100.000/mm^3

Epatico:

• Bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
• ALT e AST non superiori a 2,5 volte ULN (5 volte ULN per i pazienti trattati dopo la determinazione della dose massima tollerata)
• Nessuna disfunzione epatica clinicamente significativa

Renale:

• Creatinina normale per l'età OPPURE
• Clearance della creatinina di almeno 60 ml/min
• Nessuna disfunzione renale clinicamente significativa

Cardiovascolare:

• LVEF normale all'ecocardiogramma

Altro:

• Non incinta o allattamento
• Test di gravidanza negativo
• I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
• Nessuna allergia ai farmaci contenenti sulfamidici
• Nessuna malattia sistemica non correlata clinicamente significativa (ad esempio, disfunzione di altri organi) che precluderebbe la partecipazione allo studio
• Nessuna infezione grave
• Nessuna neuropatia sensoriale o motoria preesistente di grado 2 o superiore
• HIV negativo

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica:

• Almeno 4 mesi dal precedente trapianto di midollo osseo
• Almeno 72 ore dalla precedente interleuchina-11
• Almeno 72 ore da precedenti fattori stimolanti le colonie (ad esempio, filgrastim [G-CSF] o sargramostim [GM-CSF]) eccetto epoetina alfa

• Nessun fattore di crescita concomitante (ad es. GM-CSF) ad eccezione dell'epoetina alfa

  • G-CSF concomitante consentito se la neutropenia dura più di 5 giorni OPPURE se il paziente manifesta una setticemia confermata associata a neutropenia
• Nessuna immunoterapia concomitante
• Nessuna concomitante interleuchina-11

Chemioterapia:

• Vedere Caratteristiche della malattia
• Almeno 30 giorni dalla precedente chemioterapia (42 giorni per le nitrosouree)
• Nessun'altra chemioterapia antitumorale concomitante

Terapia endocrina:

• Pazienti con tumori cerebrali:

  • Deve essere in una dose stabile o ridotta di corticosteroidi per 7 giorni prima della scansione basale eseguita allo scopo di valutare la risposta alla terapia in studio
  • I corticosteroidi concomitanti hanno consentito il controllo dei sintomi dell'edema associato al tumore

Radioterapia:

• Vedere Caratteristiche della malattia
• Almeno 4 settimane dalla precedente radioterapia
• Almeno 4 mesi dalla precedente radioterapia estesa (radioterapia craniospinale, irradiazione totale del corpo o radioterapia a più del 50% del bacino)
• Nessuna radioterapia concomitante

Chirurgia:

• Vedere Caratteristiche della malattia

Altro:

• Recuperato da una precedente terapia
• Almeno 30 giorni dalla precedente terapia antitumorale sperimentale
• Nessun altro agente investigativo concomitante