Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní databáze kojenců s cholestázou (PROBE)

3. června 2026 aktualizováno: Arbor Research Collaborative for Health

Síť pro výzkum dětských jaterních onemocnění (ChiLDReN): perspektivní databáze kojenců s cholestázou

Biliární atrézie, idiopatická neonatální hepatitida a specifické genetické cholestatické stavy jsou nejčastějšími příčinami žloutenky a hyperbilirubinémie, které přetrvávají i po novorozeneckém období. Dlouhodobým cílem organizace Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) je vytvořit databázi klinických informací a vzorků plazmy, séra a tkání od cholestatických dětí, aby se usnadnil výzkum a provedly se klinické, epidemiologické a terapeutické studie v těchto důležitých dětských játrech. nemocí.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o multicentrický projekt na vytvoření prospektivní databáze klinických informací a úložiště vzorků krve a tkání od dětí s diagnózou neonatálních jaterních onemocnění, jako je atrézie žlučových cest (BA), idiopatická neonatální hepatitida (INH) a specifické novorozenecké prezentace genetických cholestatických poruch s cílem provést výzkum těchto důležitých jaterních problémů. Děti budou vyšetřeny a zapsány při prezentaci na zúčastněných pediatrických pracovištích jater. Účastníci s diagnózou BA budou intenzivně sledováni první rok, ve věku 18 měsíců, a poté každoročně do 20 let věku nebo transplantace jater. Ostatní účastníci s diagnózou cholestázy budou sledováni podle stejného plánu; pokud dojde k úplnému (klinickému a biochemickému) vyléčení základního jaterního onemocnění po ukončení léčby, bude následovat jedna kontrolní návštěva do jednoho roku (nejlépe naplánovaná v době příští plánované následné návštěvy nebo ve věku 12 měsíců, podle toho, co je později) pro sběr dat a odběr vzorků krve. Vývoj sérové ​​a tkáňové banky vzorků od dětí s různými neonatálními cholestatickými poruchami bude neocenitelným nástrojem pro současné i budoucí výzkumy etiologie a patogeneze hepatobiliárního poškození u kojence.

Podrobné klinické údaje, laboratorní vyšetření, vzorky jater a žlučových cest a dlouhodobé sledování výsledků jsou součástí běžného standardu péče s ohledem na diagnostiku a léčbu pacientů s jaterními problémy. Tento výzkum zahrnuje sběr diagnostických, klinických a výstupních dat týkajících se subjektu, který je bez identifikace (kódován) uchováván v národní výzkumné databázi kojenců s onemocněním jater. Vzorky krve budou odebrány pro pozdější výzkumnou analýzu, kdykoli to bude možné, v době klinicky indikovaných odběrů krve nebo když je k dispozici IV přístup pro klinický postup. Když jsou vzorky jaterní biopsie získány pro diagnostické účely, jakýkoli vzorek jaterní biopsie, který překračuje množství potřebný pro diagnostické použití, bude odeslán do tkáňového úložiště. Když dojde k portoenterostomii nebo transplantaci jater, části jater a zbytky žlučových cest odstraněné v průběhu operace a nad rámec toho, co je potřeba pro diagnostické použití, budou odeslány do úložiště. Tyto vzorky budou použity při vyšetřování mechanismů a příčin poškození jater, ke kterému dochází ve stavu účastníka. . Všechna data z této studie budou uchovávána v zabezpečené výzkumné databázi ve Scientific Data Coordinating Center (SDCC) a po skončení studie přenesena do úložiště dat Národního ústavu pro diabetes a onemocnění trávicího traktu a ledvin (NIDDK).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Dokončeno
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rohit Kohli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Dokončeno
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronald Sokol, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amy Feldman, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Dania Brigham, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitika Gupta, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rene Romero, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Estella Alonso, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lee Bass, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Dokončeno
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Dokončeno
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Dokončeno
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dokončeno
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Joseph Palermo, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • David Piccoli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dokončeno
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paula Hertel, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephen Guthery, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kyle Jensen, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pamela Valentino, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Niviann Blondet, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studovaná populace bude vybrána ze základny pacientů zúčastněných klinik specializované péče.

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

  • Věk kojence menší nebo rovný 180 dnům při úvodní prezentaci na klinickém pracovišti ChiLDREN.
  • Diagnóza cholestázy definovaná přímým nebo konjugovaným bilirubinem v séru vyšším než 20 % celkového a vyšším nebo rovným 2 mg/dl.
  • Rodiče/zákonní zástupci subjektu ochotní poskytnout informovaný písemný souhlas.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  • Akutní selhání jater.
  • Předchozí hepatobiliární operace s disekcí nebo excizí žlučové tkáně.
  • Diagnostika bakteriální nebo plísňové sepse (kromě případů, kdy je spojena s metabolickým onemocněním jater)
  • Diagnóza hypoxie, šoku nebo ischemické hepatopatie během posledních dvou týdnů (Pokud cholestáza přetrvává déle než dva týdny od iniciační příhody, může být dítě zařazeno).
  • Diagnóza jakékoli malignity.
  • Přítomnost jakéhokoli primárního hemolytického onemocnění (kromě případů, kdy je diagnostikována atrézie žlučových cest nebo jiné cholestatické onemocnění, které ChiLDREN studuje).
  • Diagnóza jakéhokoli léku nebo cholestázy související s totální parenterální výživou (TPN) (kromě případů, kdy je diagnostikována atrézie žlučových cest nebo jiné cholestatické onemocnění, které ChiLDREN studuje).
  • Diagnóza s cholestázou spojenou s extrakorporální membránovou oxygenací (ECMO).
  • Porodní hmotnost nižší než 1500 g (kromě případů, kdy je diagnostikována atrézie žlučových cest).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Biliární atrézie
Kojenci s cholestázou, u kterých je diagnostikována atrézie žlučových cest.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času (progrese onemocnění)
Časové okno: Měřeno na začátku, 1 měsíc, 2 měsíce, 3, 6 měsíců po baselině, 12 a 18 měsíců věku, ročně do 10. ročníku a poté do 20. ročníku.
Progrese onemocnění definovaná datem transplantace, datem smrti, zhoršením jaterních funkcí a komplikacemi souvisejícími se zhoršujícím se funkcí jater
Měřeno na začátku, 1 měsíc, 2 měsíce, 3, 6 měsíců po baselině, 12 a 18 měsíců věku, ročně do 10. ročníku a poté do 20. ročníku.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arbor Research Collaborative for Health

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Ředitel studie: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Vrchní vyšetřovatel: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Ředitel studie: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studijní židle: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. dubna 2004

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. června 2003

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. června 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103149 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103140 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103135 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084575 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084538 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084536 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062503 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062500 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062497 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062481 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062470 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062466 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062453 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062452 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062445 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U24DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data budou na konci studie přenesena do NIDDK.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit