Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve database van zuigelingen met cholestase (PROBE)

12 september 2023 bijgewerkt door: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): een prospectieve database van zuigelingen met cholestase

Biliaire atresie, idiopathische neonatale hepatitis en specifieke genetische cholestatische aandoeningen zijn de meest voorkomende oorzaken van geelzucht en hyperbilirubinemie die aanhouden na de pasgeboren periode. Het langetermijndoel van het Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) is het opzetten van een database met klinische informatie en plasma-, serum- en weefselmonsters van cholestatische kinderen om onderzoek te vergemakkelijken en klinische, epidemiologische en therapeutische onderzoeken uit te voeren in deze belangrijke pediatrische leveraandoeningen. ziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicentrisch project om een ​​prospectieve database met klinische informatie en een opslagplaats van bloed- en weefselmonsters van kinderen met de diagnose neonatale leveraandoeningen, zoals galgangatresie (BA), idiopathische neonatale hepatitis (INH) en specifieke neonatale presentaties van genetische cholestatische aandoeningen om onderzoek te doen naar deze belangrijke leverproblemen. Kinderen worden gescreend en ingeschreven bij presentatie op de deelnemende pediatrische leversites. Deelnemers met de diagnose BA zullen het eerste jaar intensief worden gevolgd, op de leeftijd van 18 maanden, en daarna jaarlijks tot de leeftijd van 20 jaar, of levertransplantatie. Andere deelnemers met de diagnose cholestase zullen volgens hetzelfde schema worden gevolgd; als hun onderliggende leverziekte volledig (klinisch en biochemisch) is verdwenen na alle therapieën, zal er binnen een jaar één vervolgbezoek plaatsvinden (bij voorkeur gepland op het moment van het volgende geplande vervolgbezoek of op de leeftijd van 12 maanden, afhankelijk van wat van toepassing is) is later) voor het verzamelen van gegevens en het verkrijgen van bloedmonsters. De ontwikkeling van een serum- en weefselbank met specimens van kinderen met verschillende neonatale cholestatische aandoeningen zal van onschatbare waarde zijn voor huidig ​​en toekomstig onderzoek naar de etiologie en pathogenese van lever- en galbeschadiging bij het kind.

Gedetailleerde klinische gegevens, laboratoriumonderzoeken, lever- en galmonsters en langdurige follow-up van de resultaten maken deel uit van de normale zorgstandaard met betrekking tot de diagnose en behandeling van proefpersonen met leverproblemen. Dit onderzoek omvat het verzamelen van diagnostische, klinische en uitkomstgegevens over de proefpersoon, die zonder identificatie (gecodeerd) worden bewaard in een nationale onderzoeksdatabase van zuigelingen met een leveraandoening. Er zullen bloedmonsters worden genomen voor latere onderzoeksanalyse, waar mogelijk, op het moment van klinisch geïndiceerde bloedafnames of wanneer er IV-toegang is voor een klinische procedure. Wanneer leverbiopsiespecimens worden verkregen voor diagnostische doeleinden, zal elk leverbiopsiespecimen dat meer is dan nodig is voor diagnostisch gebruik naar de weefselopslagplaats worden gestuurd. Wanneer een porto-enterostomie of levertransplantatie plaatsvindt, zullen delen van de lever en galresten die tijdens de operatie zijn verwijderd en meer dan nodig zijn voor diagnostisch gebruik, worden verzonden naar de opslagplaats. Deze monsters zullen worden gebruikt bij onderzoeken naar de mechanismen en oorzaken van de leverschade die optreedt in de toestand van de deelnemer. . Alle gegevens van dit onderzoek worden bewaard in een beveiligde onderzoeksdatabase in het Scientific Data Coordinating Centre (SDCC) en na afloop van het onderzoek overgedragen aan het National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Vicky Ng, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Binita Kamath, MD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Danny Thomas, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sonia Michail, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Actief, niet wervend
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ronald Sokol, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Amy Feldman, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Dania Brigham, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Onderonderzoeker:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Rene Romero, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Estella Alonso, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jean Molleston, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Molly Bozic, MD
        • Contact:
          • Ann Klipsch, RN
          • Telefoonnummer: 317-274-9605
          • E-mail: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Voltooid
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Voltooid
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Voltooid
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Joseph Palermo, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Onderonderzoeker:
          • David Piccoli, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Onderonderzoeker:
          • Veena Venkat, MD
        • Onderonderzoeker:
          • James Squires, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Simon Horslen, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paula Hertel, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • University of Utah
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Linda Book, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pamela Valentino, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Niviann Blondet, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze onderzoekspopulatie zal worden geselecteerd uit het patiëntenbestand van deelnemende gespecialiseerde zorgklinieken.

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA

  • Baby's leeftijd minder dan of gelijk aan 180 dagen bij de eerste presentatie op de klinische locatie van Kinderen.
  • Diagnose van cholestase gedefinieerd door serum direct of geconjugeerd bilirubine van meer dan 20% van het totaal en meer dan of gelijk aan 2 mg/dl.
  • De ouder(s)/voogd(en) van de proefpersoon die bereid zijn geïnformeerde schriftelijke toestemming te geven.

UITSLUITINGSCRITERIA

  • Acuut leverfalen.
  • Eerdere hepatobiliaire chirurgie met dissectie of excisie van galweefsel.
  • Diagnoses van sepsis door bacteriën of schimmels (behalve in verband met metabole leverziekte)
  • Diagnoses van hypoxie, shock of ischemische hepatopathie in de afgelopen twee weken (als de cholestase langer dan twee weken na het initiërende voorval aanhoudt, kan het kind worden ingeschreven).
  • Diagnose van elke maligniteit.
  • Aanwezigheid van een primaire hemolytische ziekte (behalve bij diagnose van galgangatresie of een andere cholestatische ziekte die door kinderen wordt bestudeerd).
  • Diagnose van een medicijn of totale parenterale voeding (TPN)-geassocieerde cholestase (behalve wanneer galatresie of een andere cholestatische ziekte wordt gediagnosticeerd door KINDEREN).
  • Diagnose met extracorporele membraanoxygenatie (ECMO)-geassocieerde cholestase.
  • Geboortegewicht minder dan 1500 g (behalve bij diagnose van galgangatresie).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Biliaire atresie
Baby's met cholestase bij wie de diagnose galgangatresie is gesteld.
Niet-biliaire atresie
Baby's met cholestase zonder diagnose van galgangatresie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de ernst van de ziekte in de loop van de tijd (ziekteprogressie)
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline, 1 maand, 2 maanden, 3, 6 maanden na baseline, 12 en 18 maanden oud, daarna jaarlijks tot en met jaar 15.
ziekteprogressie gedefinieerd door transplantatiedatum, datum van overlijden, verslechterende leverfunctie en complicaties gerelateerd aan verslechterende leverfunctie
Gemeten bij baseline, 1 maand, 2 maanden, 3, 6 maanden na baseline, 12 en 18 maanden oud, daarna jaarlijks tot en met jaar 15.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Studie stoel: Saul Karpen, MD, PhD, Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
  • Studie directeur: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studie directeur: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Hoofdonderzoeker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 april 2004

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2003

Eerst geplaatst (Geschat)

6 juni 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062456 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK103149 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK103140 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK103135 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK084575 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK084538 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK084536 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062503 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062500 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062497 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062481 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062470 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062466 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062453 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062452 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062445 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De gegevens worden aan het einde van het onderzoek overgedragen aan NIDDK.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biliaire atresie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren