Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fremtidig database over spædbørn med kolestase (PROBE)

3. juni 2026 opdateret af: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): En fremtidig database over spædbørn med kolestase

Biliær atresi, idiopatisk neonatal hepatitis og specifikke genetiske kolestatiske tilstande er de mest almindelige årsager til gulsot og hyperbilirubinæmi, der fortsætter ud over den nyfødte periode. Det langsigtede mål for Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) er at etablere en database med klinisk information og plasma-, serum- og vævsprøver fra kolestatiske børn for at lette forskning og udføre kliniske, epidemiologiske og terapeutiske forsøg i disse vigtige pædiatriske lever sygdomme.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenterprojekt, der skal etablere en prospektiv database med klinisk information og et lager af blod- og vævsprøver fra børn med diagnoser af neonatale leversygdomme, såsom biliær atresi (BA), idiopatisk neonatal hepatitis (INH) og specifik neonatale præsentationer af genetiske kolestatiske lidelser med henblik på at udføre forskning i disse vigtige leverproblemer. Børn vil blive screenet og indskrevet ved præsentationen på de deltagende pædiatriske leversteder. Deltagere diagnosticeret med BA vil blive fulgt intensivt det første år, ved 18 måneders alderen og derefter årligt op til 20 års alderen, eller levertransplantation. Andre deltagere diagnosticeret med kolestase vil blive fulgt efter samme tidsplan; hvis der er fuldstændig (klinisk og biokemisk) opløsning af deres underliggende leversygdom uden for al behandling, vil der være et opfølgningsbesøg inden for et år (helst planlagt på tidspunktet for det næste planlagte opfølgningsbesøg eller ved 12 måneders alderen, alt efter hvad er senere) til dataindsamling og for at få blodprøver. Udviklingen af ​​en serum- og vævsbank af prøver fra børn med forskellige neonatale kolestatiske lidelser vil være et uvurderligt værktøj til nuværende og fremtidige undersøgelser af ætiologien og patogenesen af ​​hepatobiliær skade hos spædbarnet.

Detaljerede kliniske data, laboratorieundersøgelser, lever- og galdeprøver og langtidsopfølgning af resultater er en del af den normale standard for pleje med hensyn til diagnosticering og behandling af forsøgspersoner med leverproblemer. Denne forskning involverer indsamling af diagnostiske, kliniske og udfaldsdata vedrørende emnet, som opbevares uden identifikation (kodet) i en national forskningsdatabase over spædbørn med leversygdom. Blodprøver vil blive indhentet til senere forskningsanalyse, når det er muligt, på tidspunktet for klinisk indicerede blodudtagninger, eller når der er IV-adgang til en klinisk procedure. Når der udtages leverbiopsiprøver til diagnostiske formål, sendes enhver leverbiopsiprøve udover det, der er nødvendig til diagnostisk brug, til vævsdepotet. Når en portoenterostomi eller levertransplantation forekommer, vil dele af leveren og galderester, der er fjernet i løbet af operationen og ud over det, der er nødvendigt til diagnostisk brug, blive sendt til depotet. Disse prøver vil blive brugt i undersøgelser af mekanismerne og årsagerne til den leverskade, der opstår i deltagerens tilstand. . Alle data fra denne undersøgelse vil blive opbevaret i en sikker forskningsdatabase på Scientific Data Coordinating Center (SDCC) og overført til National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) datalager efter undersøgelsens afslutning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Afsluttet
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rohit Kohli, MD
        • Underforsker:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Afsluttet
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ronald Sokol, MD
        • Underforsker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Underforsker:
          • Amy Feldman, MD
        • Underforsker:
          • Dania Brigham, MD
        • Underforsker:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Ledende efterforsker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Underforsker:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Rene Romero, MD
        • Underforsker:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Estella Alonso, MD
        • Underforsker:
          • Lee Bass, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Afsluttet
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Afsluttet
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Afsluttet
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Afsluttet
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Joseph Palermo, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Underforsker:
          • David Piccoli, MD
        • Underforsker:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Afsluttet
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Paula Hertel, MD
        • Underforsker:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Underforsker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Underforsker:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Pamela Valentino, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Underforsker:
          • Niviann Blondet, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelsespopulation vil blive udvalgt fra patientgrundlaget for deltagende specialklinikker.

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  • Spædbarns alder mindre end eller lig med 180 dage ved den første præsentation på det kliniske sted for ChiLDREN.
  • Diagnose af kolestase defineret ved serum direkte eller konjugeret bilirubin større end 20 % af total og større end eller lig med 2 mg/dl.
  • Forsøgspersonens forældre/værge, der er villige til at give informeret skriftligt samtykke.

EXKLUSIONSKRITERIER

  • Akut leversvigt.
  • Tidligere hepatobiliær operation med dissektion eller excision af galdevæv.
  • Diagnoser af bakteriel eller svampe-sepsis (undtagen hvor forbundet med metabolisk leversygdom)
  • Diagnoser af hypoxi, shock eller iskæmisk hepatopati inden for de seneste to uger (hvis kolestasen varer ud over to uger efter den påbegyndende hændelse, kan spædbarnet tilmeldes).
  • Diagnose af enhver malignitet.
  • Tilstedeværelse af enhver primær hæmolytisk sygdom (undtagen når diagnosticeret med biliær atresi eller en anden kolestatisk sygdom, der undersøges af børn).
  • Diagnose af ethvert lægemiddel eller total parenteral ernæring (TPN)-associeret kolestase (undtagen når diagnosticeret med galdeatresi eller en anden kolestatisk sygdom, der undersøges af ChiLDREN).
  • Diagnose med Extracorporeal membrane oxygenation (ECMO)-associeret kolestase.
  • Fødselsvægt mindre end 1500g (undtagen når diagnosticeret med galdeatresi).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Biliær atresi
Spædbørn med kolestase, som er diagnosticeret med galdeatresi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sygdomsgrad over tid (sygdomsprogression)
Tidsramme: Målt ved baseline, 1 måned, 2 måneder, 3, 6 måneder efter baseline, 12 og 18 måneders alder, årligt gennem år 10 og derefter halvårligt gennem år 20.
Sygdomsprogression defineret af transplantationsdato, dødsdato, forværring af leverfunktionen og komplikationer relateret til forværret leverfunktion
Målt ved baseline, 1 måned, 2 måneder, 3, 6 måneder efter baseline, 12 og 18 måneders alder, årligt gennem år 10 og derefter halvårligt gennem år 20.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Ledende efterforsker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Studieleder: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studiestol: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2004

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2003

Først opslået (Anslået)

6. juni 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK103149 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK103140 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK103135 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK084575 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK084538 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK084536 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062503 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062500 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062497 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062481 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062470 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062466 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062453 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062452 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062445 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U24DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dataene vil blive overført til NIDDK ved afslutningen af ​​undersøgelsen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner