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Una base de datos prospectiva de bebés con colestasis (PROBE)

12 de septiembre de 2023 actualizado por: Arbor Research Collaborative for Health

Red de investigación de enfermedades hepáticas infantiles (ChiLDReN): una base de datos prospectiva de bebés con colestasis

La atresia biliar, la hepatitis neonatal idiopática y las condiciones colestásicas genéticas específicas son las causas más comunes de ictericia e hiperbilirrubinemia que continúan más allá del período neonatal. El objetivo a largo plazo de la Red de Investigación de Enfermedades Hepáticas Infantiles (ChiLDReN) es establecer una base de datos de información clínica y muestras de plasma, suero y tejido de niños colestásicos para facilitar la investigación y realizar ensayos clínicos, epidemiológicos y terapéuticos en estos importantes trastornos hepáticos pediátricos. enfermedades.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Este es un proyecto multicéntrico para establecer una base de datos prospectiva de información clínica y un depósito de muestras de sangre y tejidos de niños con diagnóstico de enfermedades hepáticas neonatales, como atresia biliar (BA), hepatitis neonatal idiopática (HNI) y enfermedades específicas. presentaciones neonatales de trastornos colestásicos genéticos con el fin de realizar investigaciones en estos importantes problemas hepáticos. Los niños serán evaluados e inscritos en la presentación en los sitios de hígado pediátrico participantes. Los participantes diagnosticados con BA serán seguidos intensivamente durante el primer año, a los 18 meses de edad, y luego anualmente hasta los 20 años de edad, o trasplante de hígado. Otros participantes diagnosticados con colestasis serán seguidos con el mismo programa; si hay una resolución completa (clínica y bioquímica) de su enfermedad hepática subyacente sin toda la terapia, habrá una visita de seguimiento dentro de un año (preferiblemente programada en el momento de la próxima visita de seguimiento planificada o a los 12 meses de edad, lo que sea). es posterior) para la recogida de datos y la obtención de muestras de sangre. El desarrollo de un banco de muestras de suero y tejidos de niños con diversos trastornos colestásicos neonatales será una herramienta invaluable para las investigaciones actuales y futuras sobre la etiología y la patogenia de la lesión hepatobiliar en el lactante.

Los datos clínicos detallados, las investigaciones de laboratorio, las muestras hepáticas y biliares y el seguimiento a largo plazo de los resultados son parte del estándar de atención normal con respecto al diagnóstico y tratamiento de los sujetos con problemas hepáticos. Esta investigación implica la recopilación de datos de diagnóstico, clínicos y de resultados relacionados con el sujeto, que se mantienen sin identificación (codificados) en una base de datos de investigación nacional de bebés con enfermedad hepática. Se obtendrán muestras de sangre para análisis de investigación posteriores, siempre que sea posible, en el momento de las extracciones de sangre clínicamente indicadas o cuando haya un acceso intravenoso para un procedimiento clínico. Cuando se obtienen muestras de biopsia de hígado con fines de diagnóstico, cualquier muestra de biopsia de hígado que exceda la necesaria para uso de diagnóstico se enviará al depósito de tejidos. Cuando se realiza una portoenterostomía o un trasplante de hígado, las secciones del hígado y los remanentes biliares extraídos en el curso de la cirugía y en exceso de lo necesario para uso diagnóstico, se enviarán al repositorio. Estos especímenes se utilizarán en investigaciones sobre los mecanismos y las causas del daño hepático que ocurre en la condición del participante. . Todos los datos de este estudio se mantendrán en una base de datos de investigación segura en el Centro de Coordinación de Datos Científicos (SDCC) y se transferirán al repositorio de datos del Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK) una vez que finalice el estudio.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Vicky Ng, MD
        • Investigador principal:
          • Binita Kamath, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Danny Thomas, MD
        • Sub-Investigador:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Sub-Investigador:
          • Sonia Michail, MD
        • Investigador principal:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Activo, no reclutando
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Ronald Sokol, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Sub-Investigador:
          • Amy Feldman, MD
        • Sub-Investigador:
          • Dania Brigham, MD
        • Sub-Investigador:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Sub-Investigador:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Nitika Gupta, MD
        • Sub-Investigador:
          • Rene Romero, MD
        • Investigador principal:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Sub-Investigador:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Jean Molleston, MD
        • Sub-Investigador:
          • Molly Bozic, MD
        • Contacto:
          • Ann Klipsch, RN
          • Número de teléfono: 317-274-9605
          • Correo electrónico: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Terminado
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Terminado
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Terminado
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Joseph Palermo, MD
        • Investigador principal:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Sub-Investigador:
          • David Piccoli, MD
        • Sub-Investigador:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contacto:
          • Ashley Ajay
          • Número de teléfono: 267-426-8412
          • Correo electrónico: ajaya@chop.edu
        • Contacto:
          • Caitlin Griffiths
          • Número de teléfono: 267-577-9888
          • Correo electrónico: griffithc2@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Sub-Investigador:
          • Veena Venkat, MD
        • Sub-Investigador:
          • James Squires, MD
        • Investigador principal:
          • Simon Horslen, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Paula Hertel, MD
        • Sub-Investigador:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stephen Guthery, MD
        • Sub-Investigador:
          • Kyle Jensen, MD
        • Sub-Investigador:
          • Linda Book, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Pamela Valentino, MD
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Sub-Investigador:
          • Niviann Blondet, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 6 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Esta población de estudio se seleccionará de la base de pacientes de las clínicas de atención especializada participantes.

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

  • Edad del lactante menor o igual a 180 días en el momento de la presentación inicial en el sitio clínico de NIÑOS.
  • Diagnóstico de colestasis definida por bilirrubina sérica directa o conjugada superior al 20% del total y mayor o igual a 2 mg/dl.
  • Los padres/tutores del sujeto que estén dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

  • Insuficiencia hepática aguda.
  • Cirugía hepatobiliar previa con disección o escisión de tejido biliar.
  • Diagnósticos de sepsis bacteriana o fúngica (excepto cuando se asocia con enfermedad metabólica del hígado)
  • Diagnósticos de hipoxia, shock o hepatopatía isquémica en las últimas dos semanas (si la colestasis persiste más allá de las dos semanas del evento inicial, se puede inscribir al bebé).
  • Diagnóstico de cualquier malignidad.
  • Presencia de cualquier enfermedad hemolítica primaria (excepto cuando se diagnostica atresia de vías biliares u otra enfermedad colestásica en estudio por ChiLDREN).
  • Diagnóstico de cualquier medicamento o colestasis asociada a la nutrición parenteral total (TPN) (excepto cuando se diagnostica atresia biliar u otra enfermedad colestásica que esté siendo estudiada por ChiLDREN).
  • Diagnóstico de colestasis asociada a la oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO).
  • Peso al nacer inferior a 1500 g (excepto cuando se diagnostica atresia biliar).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Atresia biliar
Lactantes que presentan colestasis a los que se les diagnostica atresia biliar.
Atresia no biliar
Lactantes que presentan colestasis sin diagnóstico de atresia biliar.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo (progresión de la enfermedad)
Periodo de tiempo: Medido al inicio, 1 mes, 2 meses, 3, 6 meses después del inicio, 12 y 18 meses de edad, luego anualmente hasta el año 15.
progresión de la enfermedad definida por la fecha del trasplante, la fecha de la muerte, el empeoramiento de la función hepática y las complicaciones relacionadas con el empeoramiento de la función hepática
Medido al inicio, 1 mes, 2 meses, 3, 6 meses después del inicio, 12 y 18 meses de edad, luego anualmente hasta el año 15.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Arbor Research Collaborative for Health

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Investigador principal: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Silla de estudio: Saul Karpen, MD, PhD, Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
  • Director de estudio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Director de estudio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigador principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de abril de 2004

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de junio de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2003

Publicado por primera vez (Estimado)

6 de junio de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062456 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK103149 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK103140 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK103135 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK084575 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK084538 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK084536 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062503 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062500 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062497 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062481 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062470 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062466 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062453 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062452 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062445 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos se transferirán al NIDDK al final del estudio.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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