Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tulevaisuuden tietokanta vauvoista, joilla on kolestaasi (PROBE)

keskiviikko 3. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): mahdollinen tietokanta vauvoista, joilla on kolestaasi

Biliaarinen atresia, idiopaattinen vastasyntyneen hepatiitti ja tietyt geneettiset kolestaattiset sairaudet ovat yleisimpiä syitä keltaisuuteen ja hyperbilirubinemiaan, jotka jatkuvat vastasyntyneen jälkeen. Childhood Liver Disease Research Networkin (ChiLDReN) pitkän aikavälin tavoitteena on perustaa tietokanta kliinisistä tiedoista sekä kolestaattisten lasten plasma-, seerumi- ja kudosnäytteistä tutkimuksen helpottamiseksi ja kliinisten, epidemiologisten ja terapeuttisten kokeiden suorittamiseksi näissä tärkeissä lasten maksassa. sairaudet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskusprojekti, jonka tarkoituksena on perustaa mahdollinen tietokanta kliinisistä tiedoista sekä veri- ja kudosnäytteistä lapsilta, joilla on diagnosoitu vastasyntyneen maksasairaus, kuten biliaarisen atresia (BA), idiopaattinen vastasyntyneen hepatiitti (INH) ja tiettyjä vastasyntyneiden geneettisten kolestaattisten häiriöiden esittelyt näiden tärkeiden maksaongelmien tutkimiseksi. Lapset seulotaan ja otetaan mukaan esittelyyn osallistuvissa lasten maksan paikoissa. Osallistujia, joilla on diagnosoitu BA, seurataan intensiivisesti ensimmäisen vuoden 18 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain 20-vuotiaaksi asti tai maksansiirtoa. Muita osallistujia, joilla on diagnosoitu kolestaasi, seurataan saman aikataulun mukaisesti; jos taustalla oleva maksasairaus on kokonaan (kliinisesti ja biokemiallisesti) parantunut kaiken hoidon jälkeen, seurantakäynti tehdään vuoden sisällä (mieluiten ajoitettuna seuraavan suunnitellun seurantakäynnin aikaan tai 12 kuukauden iässä sen mukaan, kumpi) on myöhemmin) tietojen keräämistä ja verinäytteiden ottamista varten. Seerumin ja kudospankin kehittäminen eri vastasyntyneiden kolestaattisista sairauksista kärsivien lasten näytteistä on korvaamaton työkalu nykyisissä ja tulevissa tutkimuksissa pikkulapsen maksa-sappivaurion etiologiasta ja patogeneesistä.

Yksityiskohtaiset kliiniset tiedot, laboratoriotutkimukset, maksa- ja sappinäytteet ja tulosten pitkäaikainen seuranta ovat osa normaalia hoitotasoa maksaongelmista kärsivien potilaiden diagnosoinnissa ja hoidossa. Tässä tutkimuksessa kerätään koehenkilöä koskevia diagnostisia, kliinisiä ja tulostietoja, joita säilytetään ilman tunnistetta (koodattuna) kansallisessa maksasairaiden pikkulasten tutkimustietokannassa. Verinäytteitä otetaan myöhempää tutkimusta varten, aina kun mahdollista, kliinisesti indikoitujen verenottohetkellä tai kun kliinistä toimenpidettä varten on IV pääsy. Kun maksan biopsianäytteitä otetaan diagnostisia tarkoituksia varten, kaikki diagnostiseen käyttöön tarvittavat maksakoepalanäytteet lähetetään kudosvarastoon. Kun tehdään portoenterostomia tai maksansiirto, leikkauksen aikana poistetut maksa- ja sappijäännökset, jotka ylittävät diagnostiseen käyttöön, lähetetään arkistoon. Näitä näytteitä käytetään tutkittaessa osallistujan tilassa esiintyvien maksavaurioiden mekanismeja ja syitä. . Kaikki tämän tutkimuksen tiedot säilytetään suojatussa tutkimustietokannassa Scientific Data Coordinating Centerissä (SDCC) ja siirretään National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) tietovarastoon tutkimuksen päätyttyä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Valmis
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rohit Kohli, MD
        • Alatutkija:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Valmis
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ronald Sokol, MD
        • Alatutkija:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Alatutkija:
          • Amy Feldman, MD
        • Alatutkija:
          • Dania Brigham, MD
        • Alatutkija:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Päätutkija:
          • Nitika Gupta, MD
        • Alatutkija:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Rene Romero, MD
        • Alatutkija:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Estella Alonso, MD
        • Alatutkija:
          • Lee Bass, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Valmis
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Valmis
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Valmis
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Valmis
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Joseph Palermo, MD
        • Päätutkija:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Alatutkija:
          • David Piccoli, MD
        • Alatutkija:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Valmis
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine
        • Päätutkija:
          • Paula Hertel, MD
        • Alatutkija:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • University of Utah
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stephen Guthery, MD
        • Alatutkija:
          • Kyle Jensen, MD
        • Alatutkija:
          • Linda Book, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Pamela Valentino, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Alatutkija:
          • Niviann Blondet, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä tutkimuspopulaatio valitaan osallistuvien erikoishoitoklinikoiden potilasjoukosta.

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

  • Vauvan ikä alle tai yhtä suuri kuin 180 päivää ensimmäisen esittelyn yhteydessä ChiLDRENin kliinisessä paikassa.
  • Kolestaasin diagnoosi määrittää seerumin suora tai konjugoitu bilirubiini, joka on yli 20 % kokonaisbilirubiinista ja suurempi tai yhtä suuri kuin 2 mg/dl.
  • Tutkittavan vanhemmat/huoltajat ovat valmiita antamaan tietoon perustuvan kirjallisen suostumuksen.

POISTAMISKRITEERIT

  • Akuutti maksan vajaatoiminta.
  • Aiempi maksa-sappileikkaus, jossa on sappikudoksen dissektio tai leikkaus.
  • Bakteeri- tai sieni-sepsiksen diagnoosi (paitsi silloin, kun se liittyy metaboliseen maksasairauteen)
  • Hypoksian, sokin tai iskeemisen hepatopatian diagnoosit viimeisen kahden viikon aikana (Jos kolestaasi jatkuu yli kaksi viikkoa alkamistapahtumasta, vauva voidaan ottaa mukaan).
  • Minkä tahansa pahanlaatuisen kasvaimen diagnoosi.
  • Minkä tahansa primaarisen hemolyyttisen sairauden esiintyminen (paitsi silloin, kun sillä on diagnosoitu sappitiehyetresia tai muu ChiLDRENin tutkima kolestaattinen sairaus).
  • Minkä tahansa lääkkeen tai kokonaisparenteraaliseen ravitsemukseen (TPN) liittyvän kolestaasin diagnoosi (paitsi silloin, kun sillä on diagnosoitu sapen atresia tai muu ChiLDRENin tutkima kolestaattinen sairaus).
  • Kehonulkoisen kalvohapetuksen (ECMO) aiheuttaman kolestaasin diagnoosi.
  • Syntymäpaino alle 1500 g (paitsi silloin, kun on diagnosoitu sappitiehyetresia).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Biliary Atresia
Imeväiset, joilla on kolestaasi ja joilla on diagnosoitu sapen atresia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin vakavuuden muutos ajan myötä (taudin eteneminen)
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 1 kuukauden, 2 kuukauden, 3, 6 kuukauden kuluttua, 12 ja 18 kuukauden ikäinen, vuosittain vuoden 10 ajan ja sitten kahden vuoden kuluttua vuoden 20 ajan.
Taudin eteneminen määritelty elinsiirtopäivä, kuoleman päivämäärä, maksan toiminnan paheneminen ja maksan toiminnan pahenemiseen liittyvät komplikaatiot
Mitattu lähtötilanteessa, 1 kuukauden, 2 kuukauden, 3, 6 kuukauden kuluttua, 12 ja 18 kuukauden ikäinen, vuosittain vuoden 10 ajan ja sitten kahden vuoden kuluttua vuoden 20 ajan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arbor Research Collaborative for Health

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Päätutkija: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Opintojohtaja: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Päätutkija: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Opintojohtaja: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Opintojen puheenjohtaja: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. huhtikuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. kesäkuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. kesäkuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 6. kesäkuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062456 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK103149 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK103140 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK103135 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK084575 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK084538 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK084536 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062503 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062500 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062497 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062481 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062470 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062466 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062453 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062452 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01DK062445 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U24DK062456 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot siirretään NIDDK:lle tutkimuksen lopussa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa