Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywna baza danych niemowląt z cholestazą (PROBE)

12 września 2023 zaktualizowane przez: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): Prospektywna baza danych niemowląt z cholestazą

Atrezja dróg żółciowych, idiopatyczne noworodkowe zapalenie wątroby i specyficzne genetyczne cholestazy są najczęstszymi przyczynami żółtaczki i hiperbilirubinemii, które utrzymują się poza okresem noworodkowym. Długoterminowym celem Sieci Badań nad Chorobami Wątroby Dziecięcej (ChiLDReN) jest utworzenie bazy danych zawierającej informacje kliniczne oraz próbki osocza, surowicy i tkanek od dzieci z cholestazą w celu ułatwienia badań i przeprowadzenia badań klinicznych, epidemiologicznych i terapeutycznych w tych ważnych chorobach wątroby u dzieci choroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowy projekt mający na celu stworzenie prospektywnej bazy danych informacji klinicznych oraz repozytorium próbek krwi i tkanek pobranych od dzieci z rozpoznaniem chorób wątroby u noworodków, takich jak atrezja dróg żółciowych (BA), idiopatyczne noworodkowe zapalenie wątroby (INH) i specyficzne prezentacje noworodków z genetycznymi zaburzeniami cholestazy w celu przeprowadzenia badań w tych ważnych problemach z wątrobą. Dzieci będą badane i rejestrowane podczas prezentacji w uczestniczących ośrodkach zajmujących się wątrobą dziecięcą. Uczestnicy, u których zdiagnozowano BA, będą objęci intensywną obserwacją przez pierwszy rok, w wieku 18 miesięcy, a następnie corocznie do 20. roku życia lub przeszczepem wątroby. Inni uczestnicy, u których zdiagnozowano cholestazę, będą obserwowani według tego samego harmonogramu; w przypadku całkowitego (klinicznego i biochemicznego) ustąpienia podstawowej choroby wątroby po zakończeniu całej terapii, w ciągu jednego roku odbędzie się jedna wizyta kontrolna (najlepiej zaplanowana w czasie następnej planowanej wizyty kontrolnej lub w wieku 12 miesięcy, w zależności od tego, która data później) w celu gromadzenia danych i pobierania próbek krwi. Opracowanie banku surowicy i tkanek próbek od dzieci z różnymi noworodkowymi zaburzeniami cholestazy będzie nieocenionym narzędziem do obecnych i przyszłych badań nad etiologią i patogenezą uszkodzenia wątroby i dróg żółciowych u niemowlęcia.

Szczegółowe dane kliniczne, badania laboratoryjne, próbki wątroby i żółci oraz długoterminowa obserwacja wyników są częścią normalnego standardu opieki w odniesieniu do diagnozowania i leczenia pacjentów z problemami z wątrobą. Badanie to obejmuje gromadzenie danych diagnostycznych, klinicznych i wynikowych dotyczących podmiotu, które są przechowywane bez identyfikacji (kodowane) w krajowej bazie danych badań niemowląt z chorobami wątroby. Próbki krwi będą pobierane do późniejszej analizy badawczej w miarę możliwości, w momencie pobrania krwi ze wskazań klinicznych lub w przypadku dostępu dożylnego do zabiegu klinicznego. W przypadku pobrania próbek z biopsji wątroby do celów diagnostycznych każda próbka z biopsji wątroby przekraczająca ilość potrzebną do celów diagnostycznych zostanie wysłana do repozytorium tkanek. W przypadku portoenterostomii lub przeszczepu wątroby skrawki wątroby i pozostałości dróg żółciowych pobrane w trakcie operacji i przekraczające ilość potrzebną do celów diagnostycznych zostaną wysłane do repozytorium. Próbki te posłużą do badań mechanizmów i przyczyn uszkodzeń wątroby występujących w stanie uczestnika. . Wszystkie dane z tego badania będą przechowywane w bezpiecznej bazie danych naukowych w Centrum Koordynacji Danych Naukowych (SDCC) i przekazane do repozytorium danych Narodowego Instytutu Cukrzycy i Chorób Trawiennych i Nerek (NIDDK) po zakończeniu badania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Vicky Ng, MD
        • Główny śledczy:
          • Binita Kamath, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Danny Thomas, MD
        • Pod-śledczy:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Pod-śledczy:
          • Sonia Michail, MD
        • Główny śledczy:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Główny śledczy:
          • Ronald Sokol, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Pod-śledczy:
          • Amy Feldman, MD
        • Pod-śledczy:
          • Dania Brigham, MD
        • Pod-śledczy:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Pod-śledczy:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Nitika Gupta, MD
        • Pod-śledczy:
          • Rene Romero, MD
        • Główny śledczy:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Estella Alonso, MD
        • Pod-śledczy:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Jean Molleston, MD
        • Pod-śledczy:
          • Molly Bozic, MD
        • Kontakt:
          • Ann Klipsch, RN
          • Numer telefonu: 317-274-9605
          • E-mail: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Zakończony
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Zakończony
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Zakończony
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Joseph Palermo, MD
        • Główny śledczy:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Pod-śledczy:
          • David Piccoli, MD
        • Pod-śledczy:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Pod-śledczy:
          • Veena Venkat, MD
        • Pod-śledczy:
          • James Squires, MD
        • Główny śledczy:
          • Simon Horslen, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Paula Hertel, MD
        • Pod-śledczy:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stephen Guthery, MD
        • Pod-śledczy:
          • Kyle Jensen, MD
        • Pod-śledczy:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Pamela Valentino, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Pod-śledczy:
          • Niviann Blondet, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ta badana populacja zostanie wybrana z bazy pacjentów uczestniczących klinik specjalistycznych.

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA

  • Wiek niemowlęcia mniejszy lub równy 180 dni w momencie pierwszego zgłoszenia w ośrodku klinicznym DZIECIĘCY.
  • Rozpoznanie cholestazy definiuje się na podstawie stężenia bilirubiny bezpośredniej lub sprzężonej w surowicy powyżej 20% całkowitej i większej lub równej 2 mg/dl.
  • Rodzic(e)/opiekun(e) pacjenta chętni do wyrażenia świadomej pisemnej zgody.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  • Ostra niewydolność wątroby.
  • Wcześniejsza operacja wątroby i dróg żółciowych z rozwarstwieniem lub wycięciem tkanki żółciowej.
  • Rozpoznanie posocznicy bakteryjnej lub grzybiczej (z wyjątkiem przypadków związanych z metaboliczną chorobą wątroby)
  • Rozpoznanie niedotlenienia, wstrząsu lub niedokrwiennej hepatopatii w ciągu ostatnich dwóch tygodni (jeśli cholestaza utrzymuje się dłużej niż dwa tygodnie od zdarzenia inicjującego, niemowlę można zapisać).
  • Diagnoza dowolnego nowotworu.
  • Obecność jakiejkolwiek pierwotnej choroby hemolitycznej (z wyjątkiem zdiagnozowanej atrezji dróg żółciowych lub innej cholestazy badanej przez DZIECI).
  • Rozpoznanie cholestazy związanej z jakimkolwiek lekiem lub całkowitym żywieniem pozajelitowym (TPN) (z wyjątkiem zdiagnozowanej atrezji dróg żółciowych lub innej cholestazy badanej przez DZIECI).
  • Diagnoza cholestazy związanej z pozaustrojowym utlenianiem błonowym (ECMO).
  • Masa urodzeniowa poniżej 1500 g (z wyjątkiem rozpoznania atrezji dróg żółciowych).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Atrezja dróg żółciowych
Niemowlęta z cholestazą, u których rozpoznano atrezję dróg żółciowych.
Atrezja niezwiązana z drogami żółciowymi
Niemowlęta z cholestazą bez rozpoznania atrezji dróg żółciowych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciężkości choroby w czasie (postęp choroby)
Ramy czasowe: Mierzone na początku, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3, 6 miesięcy po punkcie wyjściowym, 12 i 18 miesięcy, a następnie co roku do 15 roku życia.
progresja choroby określona przez datę przeszczepu, datę zgonu, pogorszenie czynności wątroby i powikłania związane z pogorszeniem czynności wątroby
Mierzone na początku, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3, 6 miesięcy po punkcie wyjściowym, 12 i 18 miesięcy, a następnie co roku do 15 roku życia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

  • Główny śledczy: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Krzesło do nauki: Saul Karpen, MD, PhD, Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
  • Dyrektor Studium: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Dyrektor Studium: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Główny śledczy: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2004

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2003

Pierwszy wysłany (Szacowany)

6 czerwca 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062456 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK103149 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK103140 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK103135 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK084575 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK084538 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK084536 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062503 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062500 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062497 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062481 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062470 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062466 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062453 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062452 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062445 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zostaną przekazane do NIDDK po zakończeniu badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj