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Um banco de dados prospectivo de bebês com colestase (PROBE)

3 de junho de 2026 atualizado por: Arbor Research Collaborative for Health

Rede de pesquisa de doenças hepáticas na infância (ChiLDReN): um banco de dados prospectivo de bebês com colestase

Atresia biliar, hepatite neonatal idiopática e condições colestáticas genéticas específicas são as causas mais comuns de icterícia e hiperbilirrubinemia que persistem além do período neonatal. O objetivo de longo prazo da Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) é estabelecer um banco de dados de informações clínicas e amostras de plasma, soro e tecido de crianças colestáticas para facilitar a pesquisa e realizar ensaios clínicos, epidemiológicos e terapêuticos nessas importantes doenças hepáticas pediátricas. doenças.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este é um projeto multicêntrico para estabelecer um banco de dados prospectivo de informações clínicas e um repositório de amostras de sangue e tecido de crianças com diagnóstico de doenças hepáticas neonatais, como atresia biliar (AB), hepatite neonatal idiopática (INH) e hepatite específica apresentações neonatais de distúrbios colestáticos genéticos, a fim de realizar pesquisas sobre esses importantes problemas hepáticos. As crianças serão rastreadas e inscritas na apresentação nos centros de fígado pediátrico participantes. Os participantes diagnosticados com AB serão acompanhados intensivamente no primeiro ano, aos 18 meses de idade, e depois anualmente até os 20 anos de idade, ou transplante hepático. Os demais participantes diagnosticados com colestase serão acompanhados no mesmo horário; se houver resolução completa (clínica e bioquímica) de sua doença hepática subjacente sem qualquer terapia, haverá uma consulta de acompanhamento dentro de um ano (de preferência agendada na próxima visita de acompanhamento planejada ou aos 12 meses de idade, o que for é posterior) para coleta de dados e obtenção de amostras de sangue. O desenvolvimento de um banco de amostras de soro e tecido de crianças com vários distúrbios colestáticos neonatais será uma ferramenta inestimável para investigações atuais e futuras sobre a etiologia e patogênese da lesão hepatobiliar na criança.

Dados clínicos detalhados, investigações laboratoriais, amostras hepáticas e biliares e acompanhamento a longo prazo dos resultados fazem parte do padrão normal de atendimento com relação ao diagnóstico e tratamento de indivíduos com problemas hepáticos. Esta pesquisa envolve a coleta de dados diagnósticos, clínicos e de resultados sobre o sujeito, que são mantidos sem identificação (codificados) em um banco de dados nacional de pesquisa de lactentes com doença hepática. Amostras de sangue serão obtidas para posterior análise de pesquisa, sempre que possível, no momento de coletas de sangue clinicamente indicadas ou quando houver acesso IV para procedimento clínico. Quando amostras de biópsia hepática são obtidas para fins de diagnóstico, qualquer amostra de biópsia hepática que exceda a necessária para uso diagnóstico será enviada ao repositório de tecidos. Quando ocorre uma portoenterostomia ou transplante de fígado, serão enviadas para o repositório seções do fígado e restos biliares removidos durante a cirurgia e além do necessário para uso diagnóstico. Esses espécimes serão utilizados em investigações sobre os mecanismos e causas dos danos hepáticos que ocorrem na condição do participante. . Todos os dados deste estudo serão mantidos em um banco de dados de pesquisa seguro no Centro de Coordenação de Dados Científicos (SDCC) e transferidos para o repositório de dados do Instituto Nacional de Diabetes e Doenças Digestivas e Renais (NIDDK) após o término do estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Concluído
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rohit Kohli, MD
        • Subinvestigador:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Concluído
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronald Sokol, MD
        • Subinvestigador:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Subinvestigador:
          • Amy Feldman, MD
        • Subinvestigador:
          • Dania Brigham, MD
        • Subinvestigador:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Investigador principal:
          • Nitika Gupta, MD
        • Subinvestigador:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Rene Romero, MD
        • Subinvestigador:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Subinvestigador:
          • Lee Bass, MD
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Concluído
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Concluído
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Concluído
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Concluído
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Joseph Palermo, MD
        • Investigador principal:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Subinvestigador:
          • David Piccoli, MD
        • Subinvestigador:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Concluído
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Paula Hertel, MD
        • Subinvestigador:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • University of Utah
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stephen Guthery, MD
        • Subinvestigador:
          • Kyle Jensen, MD
        • Subinvestigador:
          • Linda Book, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Pamela Valentino, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Subinvestigador:
          • Niviann Blondet, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 6 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Esta população de estudo será selecionada a partir da base de pacientes das clínicas de atendimento especializado participantes.

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

  • Idade do bebê menor ou igual a 180 dias na apresentação inicial no centro clínico ChiLDREN.
  • Diagnóstico de colestase definido por bilirrubina sérica direta ou conjugada maior que 20% do total e maior ou igual a 2 mg/dl.
  • O(s) pai(s)/responsável(is) do sujeito dispostos a fornecer consentimento informado por escrito.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  • Insuficiência hepática aguda.
  • Cirurgia hepatobiliar prévia com dissecção ou excisão de tecido biliar.
  • Diagnósticos de sepse bacteriana ou fúngica (exceto quando associada a doença hepática metabólica)
  • Diagnósticos de hipóxia, choque ou hepatopatia isquêmica nas últimas duas semanas (se a colestase persistir além de duas semanas do evento inicial, a criança pode ser incluída).
  • Diagnóstico de qualquer malignidade.
  • Presença de qualquer doença hemolítica primária (exceto quando diagnosticada com atresia biliar ou outra doença colestática em estudo por CRIANÇAS).
  • Diagnóstico de qualquer droga ou colestase associada à nutrição parenteral total (NPT) (exceto quando diagnosticado com atresia biliar ou outra doença colestática sendo estudada por CRIANÇAS).
  • Diagnóstico com colestase associada à oxigenação por membrana extracorpórea (ECMO).
  • Peso ao nascer inferior a 1500g (exceto quando diagnosticado com atresia biliar).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Atresia Biliar
Lactentes apresentando colestase diagnosticados com atresia biliar.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na gravidade da doença ao longo do tempo (progressão da doença)
Prazo: Medido na linha de base, 1 mês, 2 meses, 3, 6 meses após a linha da linha, 12 e 18 meses de idade, anualmente até o ano 10 e depois sem graça até o ano 20.
Progressão da doença definida pela data do transplante, data de morte, agravamento da função hepática e complicações relacionadas ao agravamento da função hepática
Medido na linha de base, 1 mês, 2 meses, 3, 6 meses após a linha da linha, 12 e 18 meses de idade, anualmente até o ano 10 e depois sem graça até o ano 20.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Arbor Research Collaborative for Health

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Investigador principal: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Diretor de estudo: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigador principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Diretor de estudo: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Cadeira de estudo: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de abril de 2004

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de junho de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de junho de 2003

Primeira postagem (Estimado)

6 de junho de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062456 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK103149 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK103140 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK103135 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK084575 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK084538 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK084536 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062503 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062500 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062497 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062481 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062470 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062466 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062453 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062452 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062445 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U24DK062456 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados serão transferidos para o NIDDK no final do estudo.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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