Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En potensiell database over spedbarn med kolestase (PROBE)

3. juni 2026 oppdatert av: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): En potensiell database over spedbarn med kolestase

Biliær atresi, idiopatisk neonatal hepatitt og spesifikke genetiske kolestatiske tilstander er de vanligste årsakene til gulsott og hyperbilirubinemi som fortsetter utover nyfødtperioden. Det langsiktige målet for Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) er å etablere en database med klinisk informasjon og plasma-, serum- og vevsprøver fra kolestatiske barn for å lette forskning og utføre kliniske, epidemiologiske og terapeutiske studier i disse viktige pediatriske leverene. sykdommer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er et multisenterprosjekt for å etablere en prospektiv database med klinisk informasjon og et depot av blod- og vevsprøver fra barn med diagnoser av neonatale leversykdommer, som biliær atresi (BA), idiopatisk neonatal hepatitt (INH) og spesifikke neonatale presentasjoner av genetiske kolestatiske lidelser for å kunne utføre forskning på disse viktige leverproblemene. Barn vil bli screenet og registrert ved presentasjon på de deltakende pediatriske leverstedene. Deltakere med diagnosen BA vil bli fulgt intensivt det første året, ved 18 måneders alder, og deretter årlig opp til 20 års alder, eller levertransplantasjon. Andre deltakere diagnostisert med kolestase vil bli fulgt på samme tidsplan; hvis det er fullstendig (klinisk og biokjemisk) oppløsning av deres underliggende leversykdom av all behandling, vil det være ett oppfølgingsbesøk innen ett år (fortrinnsvis planlagt på tidspunktet for neste planlagte oppfølgingsbesøk eller ved 12 måneders alder, avhengig av hva som er er senere) for datainnsamling og for å få blodprøver. Utviklingen av en serum- og vevsbank av prøver fra barn med ulike neonatale kolestatiske lidelser vil være et uvurderlig verktøy for nåværende og fremtidige undersøkelser av etiologien og patogenesen av lever- og galleskade hos spedbarnet.

Detaljerte kliniske data, laboratorieundersøkelser, lever- og galleprøver og langtidsoppfølging av utfall er en del av normal standard for omsorg med hensyn til diagnostisering og behandling av pasienter med leverproblemer. Denne forskningen innebærer innsamling av diagnostiske, kliniske og utfallsdata om emnet, som lagres uten identifikasjon (kodet) i en nasjonal forskningsdatabase over spedbarn med leversykdom. Blodprøver vil bli innhentet for senere forskningsanalyse, når det er mulig, på tidspunktet for klinisk indiserte blodprøver eller når det er IV-tilgang for en klinisk prosedyre. Når leverbiopsiprøver innhentes for diagnostiske formål, vil alle leverbiopsiprøver utover det som er nødvendig for diagnostisk bruk sendes til vevslageret. Når en portoenterostomi eller levertransplantasjon oppstår, vil deler av leveren og, gallerester fjernet i løpet av operasjonen og utover det som er nødvendig for diagnostisk bruk, bli sendt til depotet. Disse prøvene vil bli brukt i undersøkelser av mekanismene og årsakene til leverskaden som oppstår i deltakerens tilstand. . Alle data fra denne studien vil bli lagret i en sikker forskningsdatabase ved Scientific Data Coordinating Center (SDCC) og overført til National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) datalager etter at studien er avsluttet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Fullført
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rohit Kohli, MD
        • Underetterforsker:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Fullført
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ronald Sokol, MD
        • Underetterforsker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Underetterforsker:
          • Amy Feldman, MD
        • Underetterforsker:
          • Dania Brigham, MD
        • Underetterforsker:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Hovedetterforsker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Underetterforsker:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Rene Romero, MD
        • Underetterforsker:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Estella Alonso, MD
        • Underetterforsker:
          • Lee Bass, MD
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Fullført
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Fullført
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Fullført
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Fullført
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Joseph Palermo, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Underetterforsker:
          • David Piccoli, MD
        • Underetterforsker:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Fullført
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Paula Hertel, MD
        • Underetterforsker:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Underetterforsker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Underetterforsker:
          • Linda Book, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Pamela Valentino, MD
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Underetterforsker:
          • Niviann Blondet, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 6 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studiepopulasjonen vil bli valgt fra pasientbasen til deltakende spesialitetsklinikker.

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER

  • Spedbarns alder mindre enn eller lik 180 dager ved første presentasjon på det kliniske stedet for ChiLDREN.
  • Diagnose av kolestase definert av serum direkte eller konjugert bilirubin større enn 20 % av total og større enn eller lik 2 mg/dl.
  • Observandens foreldre/foresatte som er villige til å gi informert skriftlig samtykke.

UTSLUTTELSESKRITERIER

  • Akutt leversvikt.
  • Tidligere hepatobiliær kirurgi med disseksjon eller eksisjon av gallevev.
  • Diagnoser av bakteriell eller soppsepsis (unntatt når det er forbundet med metabolsk leversykdom)
  • Diagnoser av hypoksi, sjokk eller iskemisk hepatopati i løpet av de siste to ukene (Hvis kolestasen vedvarer utover to uker etter den initierende hendelsen, kan spedbarnet registreres).
  • Diagnose av enhver malignitet.
  • Tilstedeværelse av enhver primær hemolytisk sykdom (unntatt når diagnostisert med biliær atresi eller en annen kolestatisk sykdom som studeres av barn).
  • Diagnostisering av et hvilket som helst legemiddel eller total parenteral ernæring (TPN)-assosiert kolestase (unntatt når diagnostisert med biliær atresi eller en annen kolestatisk sykdom som studeres av ChiLDREN).
  • Diagnose med ekstrakorporal membranoksygenering (ECMO)-assosiert kolestase.
  • Fødselsvekt mindre enn 1500g (unntatt når diagnostisert med biliær atresi).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Biliær atresi
Spedbarn med kolestase som er diagnostisert med biliær atresi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad over tid (sykdomsprogresjon)
Tidsramme: Målt ved baseline, 1 måned, 2 måneder, 3, 6 måneder etter baseline, 12 og 18 måneders alder, årlig til år 10 og deretter halvårlig gjennom år 20.
Sykdomsprogresjon definert av transplantasjonsdato, dødsdato, forverrende leverfunksjon og komplikasjoner relatert til forverring av leverfunksjon
Målt ved baseline, 1 måned, 2 måneder, 3, 6 måneder etter baseline, 12 og 18 måneders alder, årlig til år 10 og deretter halvårlig gjennom år 20.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Hovedetterforsker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Studieleder: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studiestol: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2004

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2003

Først lagt ut (Antatt)

6. juni 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062456 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK103149 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK103140 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK103135 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK084575 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK084538 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK084536 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062503 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062500 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062497 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062481 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062470 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062466 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062453 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062452 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062445 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U24DK062456 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dataene vil bli overført til NIDDK ved slutten av studien.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere