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Eine prospektive Datenbank von Säuglingen mit Cholestase (PROBE)

3. Juni 2026 aktualisiert von: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): Eine prospektive Datenbank von Säuglingen mit Cholestase

Gallenatresie, idiopathische neonatale Hepatitis und spezifische genetische cholestatische Zustände sind die häufigsten Ursachen für Gelbsucht und Hyperbilirubinämie, die über die Neugeborenenperiode hinaus bestehen. Das langfristige Ziel des Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) ist es, eine Datenbank mit klinischen Informationen und Plasma-, Serum- und Gewebeproben von cholestatischen Kindern einzurichten, um die Forschung zu erleichtern und klinische, epidemiologische und therapeutische Studien an dieser wichtigen pädiatrischen Leber durchzuführen Krankheiten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein multizentrisches Projekt zur Einrichtung einer prospektiven Datenbank mit klinischen Informationen und einer Sammlung von Blut- und Gewebeproben von Kindern mit Diagnosen von neonatalen Lebererkrankungen wie Gallenatresie (BA), idiopathischer neonataler Hepatitis (INH) und spezifischen neonatale Präsentationen von genetischen cholestatischen Störungen, um diese wichtigen Leberprobleme zu erforschen. Kinder werden bei der Präsentation an den teilnehmenden Zentren für pädiatrische Leber untersucht und aufgenommen. Teilnehmer, bei denen BA diagnostiziert wurde, werden im ersten Jahr im Alter von 18 Monaten und dann jährlich bis zum Alter von 20 Jahren oder einer Lebertransplantation intensiv überwacht. Andere Teilnehmer, bei denen Cholestase diagnostiziert wurde, werden nach dem gleichen Zeitplan weiterverfolgt; Wenn die zugrunde liegende Lebererkrankung vollständig (klinisch und biochemisch) nach allen Therapien abgeheilt ist, findet innerhalb eines Jahres ein Nachsorgetermin statt (vorzugsweise zum Zeitpunkt des nächsten geplanten Nachsorgetermins oder im Alter von 12 Monaten, je nachdem, was geplant ist). ist später) zur Datenerfassung und zur Entnahme von Blutproben. Die Entwicklung einer Serum- und Gewebebank mit Proben von Kindern mit verschiedenen neonatalen cholestatischen Störungen wird ein unschätzbares Werkzeug für aktuelle und zukünftige Untersuchungen der Ätiologie und Pathogenese von hepatobiliären Verletzungen bei Säuglingen sein.

Detaillierte klinische Daten, Laboruntersuchungen, Leber- und Gallenproben sowie eine langfristige Nachbeobachtung der Ergebnisse sind Teil des normalen Behandlungsstandards in Bezug auf die Diagnose und Behandlung von Patienten mit Leberproblemen. Diese Forschung umfasst die Sammlung diagnostischer, klinischer und Outcome-Daten zum Thema, die ohne Identifizierung (kodiert) in einer nationalen Forschungsdatenbank von Säuglingen mit Lebererkrankungen aufbewahrt werden. Blutproben werden für spätere Forschungsanalysen, wann immer möglich, zum Zeitpunkt klinisch indizierter Blutentnahmen oder wenn ein intravenöser Zugang für ein klinisches Verfahren besteht, entnommen. Wenn Leberbiopsieproben zu diagnostischen Zwecken entnommen werden, wird jede Leberbiopsieprobe, die über die für diagnostische Zwecke erforderliche Menge hinausgeht, an das Gewebedepot gesendet. Wenn eine Portoenterostomie oder eine Lebertransplantation erfolgt, werden Abschnitte der Leber und Gallenreste, die im Verlauf der Operation entfernt wurden, und über die für diagnostische Zwecke erforderlichen hinaus, zur Aufbewahrung geschickt. Diese Proben werden verwendet, um die Mechanismen und Ursachen der Leberschädigung zu untersuchen, die im Zustand des Teilnehmers auftreten. . Alle Daten aus dieser Studie werden in einer sicheren Forschungsdatenbank im Scientific Data Coordinating Center (SDCC) gespeichert und nach Abschluss der Studie an das Datenarchiv des National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) übertragen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

1000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Abgeschlossen
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rohit Kohli, MD
        • Unterermittler:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Abgeschlossen
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ronald Sokol, MD
        • Unterermittler:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Unterermittler:
          • Amy Feldman, MD
        • Unterermittler:
          • Dania Brigham, MD
        • Unterermittler:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Hauptermittler:
          • Nitika Gupta, MD
        • Unterermittler:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Rene Romero, MD
        • Unterermittler:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Estella Alonso, MD
        • Unterermittler:
          • Lee Bass, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Abgeschlossen
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Abgeschlossen
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Abgeschlossen
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Abgeschlossen
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Joseph Palermo, MD
        • Hauptermittler:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Unterermittler:
          • David Piccoli, MD
        • Unterermittler:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Abgeschlossen
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Paula Hertel, MD
        • Unterermittler:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Rekrutierung
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephen Guthery, MD
        • Unterermittler:
          • Kyle Jensen, MD
        • Unterermittler:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Pamela Valentino, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Unterermittler:
          • Niviann Blondet, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studienpopulation wird aus der Patientenbasis der teilnehmenden Fachkliniken ausgewählt.

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

  • Alter des Säuglings kleiner oder gleich 180 Tage bei Erstvorstellung am klinischen Standort von ChiLDREN.
  • Diagnose einer Cholestase, definiert durch direktes oder konjugiertes Bilirubin im Serum von mehr als 20 % der Gesamtmenge und mindestens 2 mg/dl.
  • Die Eltern/Erziehungsberechtigten des Probanden, die bereit sind, eine informierte schriftliche Zustimmung zu erteilen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Akute Leberinsuffizienz.
  • Frühere hepatobiliäre Operation mit Dissektion oder Exzision von Gallengewebe.
  • Diagnosen einer bakteriellen oder Pilzsepsis (außer in Verbindung mit einer metabolischen Lebererkrankung)
  • Diagnosen von Hypoxie, Schock oder ischämischer Hepatopathie innerhalb der letzten zwei Wochen (Wenn die Cholestase länger als zwei Wochen nach dem auslösenden Ereignis anhält, kann der Säugling aufgenommen werden).
  • Diagnose einer Malignität.
  • Vorhandensein einer primären hämolytischen Erkrankung (außer bei Diagnose einer Gallengangsatresie oder einer anderen cholestatischen Erkrankung, die von ChiLDREN untersucht wird).
  • Diagnose einer medikamenten- oder total parenteralen Ernährung (TPN)-assoziierten Cholestase (außer bei Diagnose einer Gallengangsatresie oder einer anderen cholestatischen Erkrankung, die von ChiLDREN untersucht wird).
  • Diagnose mit extrakorporaler Membranoxygenierung (ECMO)-assoziierter Cholestase.
  • Geburtsgewicht unter 1500 g (außer bei Diagnose einer Gallengangsatresie).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Gallen Atresie
Säuglinge mit Cholestase, bei denen eine Gallengangsatresie diagnostiziert wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Schweregrads der Erkrankung im Laufe der Zeit (Fortschreiten der Krankheit)
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn, 1 Monat, 2 Monate, 3, 6 Monate nach dem Baseline, 12 und 18 Monate, jährlich bis zum 10. Jahr und dann zweimal bis zum 20. Jahr.
Das Fortschreiten der Krankheit, die durch Transplantation, Datum des Todes, Verschlechterung der Leberfunktion und Komplikationen im Zusammenhang mit der Verschlechterung der Leberfunktion definiert ist
Gemessen zu Studienbeginn, 1 Monat, 2 Monate, 3, 6 Monate nach dem Baseline, 12 und 18 Monate, jährlich bis zum 10. Jahr und dann zweimal bis zum 20. Jahr.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Hauptermittler: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Studienleiter: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Hauptermittler: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Studienleiter: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studienstuhl: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. April 2004

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2003

Zuerst gepostet (Geschätzt)

6. Juni 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062456 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK103149 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK103140 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK103135 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK084575 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK084538 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK084536 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062503 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062500 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062497 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062481 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062470 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062466 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062453 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062452 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U01DK062445 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U24DK062456 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden am Ende der Studie an NIDDK übermittelt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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