Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une base de données prospective des nourrissons atteints de cholestase (PROBE)

3 juin 2026 mis à jour par: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) : une base de données prospective sur les nourrissons atteints de cholestase

L'atrésie biliaire, l'hépatite néonatale idiopathique et les affections cholestatiques génétiques spécifiques sont les causes les plus fréquentes d'ictère et d'hyperbilirubinémie qui persistent au-delà de la période néonatale. L'objectif à long terme du Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) est d'établir une base de données d'informations cliniques et d'échantillons de plasma, de sérum et de tissus d'enfants cholestatiques afin de faciliter la recherche et d'effectuer des essais cliniques, épidémiologiques et thérapeutiques dans ces importants foies pédiatriques. maladies.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'un projet multicentrique visant à établir une base de données prospective d'informations cliniques et un référentiel d'échantillons de sang et de tissus d'enfants diagnostiqués de maladies hépatiques néonatales, telles que l'atrésie biliaire (BA), l'hépatite néonatale idiopathique (INH) et des présentations néonatales de troubles cholestatiques génétiques afin d'effectuer des recherches sur ces problèmes hépatiques importants. Les enfants seront dépistés et inscrits lors de la présentation dans les sites hépatiques pédiatriques participants. Les participants diagnostiqués avec BA seront suivis intensivement pendant la première année, à l'âge de 18 mois, puis annuellement jusqu'à 20 ans, ou une transplantation hépatique. Les autres participants diagnostiqués avec une cholestase seront suivis selon le même calendrier ; s'il y a une résolution complète (clinique et biochimique) de leur maladie hépatique sous-jacente après tout traitement, il y aura une visite de suivi dans l'année (de préférence programmée au moment de la prochaine visite de suivi prévue ou à l'âge de 12 mois, selon la est plus tard) pour la collecte de données et pour obtenir des échantillons de sang. Le développement d'une banque de sérums et de tissus d'échantillons d'enfants atteints de divers troubles cholestatiques néonataux sera un outil précieux pour les enquêtes actuelles et futures sur l'étiologie et la pathogenèse des lésions hépatobiliaires chez le nourrisson.

Des données cliniques détaillées, des examens de laboratoire, des échantillons hépatiques et biliaires et un suivi à long terme des résultats font partie de la norme de soins normale en ce qui concerne le diagnostic et le traitement des sujets souffrant de problèmes hépatiques. Cette recherche implique la collecte de données diagnostiques, cliniques et de résultats concernant le sujet, qui sont conservées sans identification (codées) dans une base de données nationale de recherche sur les nourrissons atteints d'une maladie du foie. Des échantillons de sang seront obtenus pour une analyse de recherche ultérieure, dans la mesure du possible, au moment des prises de sang cliniquement indiquées ou lorsqu'il y a un accès IV pour une procédure clinique. Lorsque des échantillons de biopsie hépatique sont obtenus à des fins de diagnostic, tout échantillon de biopsie hépatique en excès de celui nécessaire à un usage diagnostique sera envoyé au dépôt de tissus. Lorsqu'une porto-entérostomie ou une greffe du foie se produit, les sections du foie et les restes biliaires prélevés au cours de la chirurgie et en excès de ceux nécessaires à un usage diagnostique seront envoyés au dépôt. Ces échantillons seront utilisés dans des enquêtes sur les mécanismes et les causes des lésions hépatiques qui surviennent dans l'état du participant. . Toutes les données de cette étude seront conservées dans une base de données de recherche sécurisée au Centre de coordination des données scientifiques (SDCC) et transférées au référentiel de données de l'Institut national du diabète et des maladies digestives et rénales (NIDDK) après la fin de l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Complété
        • The Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rohit Kohli, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Complété
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ronald Sokol, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Amy Feldman, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Dania Brigham, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Chercheur principal:
          • Nitika Gupta, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Rene Romero, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Lee Bass, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Complété
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Complété
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Complété
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Complété
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Joseph Palermo, MD
        • Chercheur principal:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Sous-enquêteur:
          • David Piccoli, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Complété
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Paula Hertel, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • University of Utah
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stephen Guthery, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Kyle Jensen, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Linda Book, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Pamela Valentino, MD
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Niviann Blondet, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 6 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cette population d'étude sera sélectionnée parmi la base de patients des cliniques de soins spécialisés participantes.

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION

  • Âge du nourrisson inférieur ou égal à 180 jours lors de la présentation initiale au site clinique CHILREN.
  • Diagnostic de cholestase défini par une bilirubine sérique directe ou conjuguée supérieure à 20 % du total et supérieure ou égale à 2 mg/dl.
  • Le(s) parent(s)/tuteur(s) du sujet disposé(s) à fournir un consentement écrit éclairé.

CRITÈRE D'EXCLUSION

  • Insuffisance hépatique aiguë.
  • Chirurgie hépatobiliaire antérieure avec dissection ou excision du tissu biliaire.
  • Diagnostics de septicémie bactérienne ou fongique (sauf lorsqu'elle est associée à une maladie hépatique métabolique)
  • Diagnostics d'hypoxie, de choc ou d'hépatopathie ischémique au cours des deux dernières semaines (si la cholestase persiste au-delà de deux semaines après l'événement déclencheur, le nourrisson peut être inscrit).
  • Diagnostic de toute malignité.
  • Présence de toute maladie hémolytique primaire (sauf en cas de diagnostic d'atrésie des voies biliaires ou d'une autre maladie cholestatique étudiée par ChiLDREN).
  • Diagnostic de tout médicament ou cholestase associée à la nutrition parentérale totale (TPN) (sauf en cas de diagnostic d'atrésie des voies biliaires ou d'une autre maladie cholestatique étudiée par ChiLDREN).
  • Diagnostic avec cholestase associée à l'oxygénation de la membrane extracorporelle (ECMO).
  • Poids de naissance inférieur à 1500 g (sauf en cas de diagnostic d'atrésie des voies biliaires).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Atrésie biliaire
Nourrissons présentant une cholestase chez qui on a diagnostiqué une atrésie des voies biliaires.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de gravité de la maladie au fil du temps (progression de la maladie)
Délai: Mesuré au départ, 1 mois, 2 mois, 3, 6 mois après la base, 12 et 18 mois, annuellement jusqu'en 10, puis biannuellement jusqu'en 20.
Progression de la maladie définie par la date de transplantation, la date de décès, l'aggravation de la fonction hépatique et les complications liées à l'aggravation de la fonction hépatique
Mesuré au départ, 1 mois, 2 mois, 3, 6 mois après la base, 12 et 18 mois, annuellement jusqu'en 10, puis biannuellement jusqu'en 20.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arbor Research Collaborative for Health

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Directeur d'études: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Chercheur principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Directeur d'études: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Chaise d'étude: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 avril 2004

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juin 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2003

Première publication (Estimé)

6 juin 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062456 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK103149 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK103140 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK103135 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK084575 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK084538 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK084536 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062503 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062500 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062497 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062481 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062470 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062466 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062453 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062452 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062445 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U24DK062456 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données seront transférées au NIDDK à la fin de l'étude.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner