Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost rekombinantního adeno-asociovaného viru obsahujícího gen CFTR v léčbě cystické fibrózy

24. ledna 2008 aktualizováno: Targeted Genetics Corporation

Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze II aerosolizovaného tgAAVCF pro léčbu cystické fibrózy

Účelem této studie je potvrdit zlepšení plicních funkcí a hladin cytokinů pozorované v nedávno dokončené vícedávkové aerosolové studii pro léčbu cystické fibrózy (CF).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cystická fibróza je autozomálně recesivní onemocnění s incidencí přibližně 1 z 33 000 živě narozených dětí. Je to způsobeno defekty v genu CFTR, který se nachází na chromozomu 7. Genová terapie má příslib řešení primárního defektu v CF obnovením funkce CFTR v plicích. tgAAVCF, který byl geneticky upraven tak, aby obsahoval gen CFTR, byl extrémně dobře tolerován po podání jedné a více dávek do nosu, dutin a plic. Byl prokázán přenos genů závislý na dávce. Ačkoli exprese vektorových genů nebyla detekována, ve studii maxilárního sinu byly pozorovány důkazy konzistentní s biologickou aktivitou a v nedávno dokončené vícedávkové aerosolové studii byly pozorovány statisticky významné změny v hladinách FEV1 a IL-8. Tato zjištění si zaslouží další zkoumání.

Typ studie

Intervenční

Zápis

100

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • UAB-Childrens Health System
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • UC San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80209
        • University of Colorado-The Childrens Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Mass General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • The Minnesota CF Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Vhodní jedinci budou náhodně rozděleni do dvou aerosolových dávek buď tgAAVCF nebo placeba s odstupem 30 dnů. Subjekty podstoupí testování plicních funkcí každé dva týdny během aktivní části studie (tři měsíce) a budou sledovány z hlediska bezpečnosti po dobu celkem sedmi měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Targeted Genetics Corporation

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2003

Dokončení studie

1. října 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2003

První zveřejněno (Odhad)

25. listopadu 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. ledna 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2008

Naposledy ověřeno

1. ledna 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25E01
  • RAC-0301-569

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit