Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av rekombinant adeno-assosiert virus som inneholder CFTR-genet ved behandling av cystisk fibrose

24. januar 2008 oppdatert av: Targeted Genetics Corporation

En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, fase II-studie av aerosolisert tgAAVCF for behandling av cystisk fibrose

Formålet med denne studien er å bekrefte forbedringen i lungefunksjon og cytokinnivåer observert i den nylig fullførte multidose-aerosolstudien for behandling av cystisk fibrose (CF).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose er en autosomal recessiv lidelse med en forekomst på omtrent 1 av 33000 levendefødte. Det er på grunn av defekter i CFTR-genet, som er lokalisert på kromosom 7. Genterapi har løftet om å adressere den primære defekten ved CF ved å rekonstituere CFTR-funksjonen i lungen. tgAAVCF, som har blitt genetisk konstruert for å inneholde CFTR-genet, har blitt ekstremt godt tolerert etter administrering av enkelt- og multiple doser til nese, sinus og lunge. Doseavhengig genoverføring er påvist. Selv om vektorgenekspresjon ikke er påvist, ble bevis i samsvar med biologisk aktivitet observert i maxillary sinus-studien, og statistisk signifikante endringer i FEV1- og IL-8-nivåene ble observert i den nylig fullførte multidose-aerosolstudien. Disse funnene er verdt å undersøke videre.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • UAB-Childrens Health System
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • UC San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80209
        • University of Colorado-The Childrens Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Mass General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • The Minnesota CF Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli randomisert til to aerosoldoser av enten tgAAVCF eller placebo med 30 dagers mellomrom. Forsøkspersonene vil gjennomgå lungefunksjonstesting annenhver uke under den aktive delen av studien (tre måneder) og vil bli fulgt for sikkerhets skyld i totalt syv måneder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Targeted Genetics Corporation

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2003

Studiet fullført

1. oktober 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2003

Først lagt ut (Anslag)

25. november 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. januar 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2008

Sist bekreftet

1. januar 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 25E01
  • RAC-0301-569

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere