Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van recombinant adeno-geassocieerd virus dat het CFTR-gen bevat bij de behandeling van cystische fibrose

24 januari 2008 bijgewerkt door: Targeted Genetics Corporation

Een multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase II-studie van aërosolized tgAAVCF voor de behandeling van cystische fibrose

Het doel van deze studie is om de verbetering van de longfunctie en cytokineniveaus te bevestigen die werden waargenomen in de onlangs voltooide multidose-aerosolstudie voor de behandeling van Cystic Fibrosis (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cystic Fibrosis is een autosomaal recessieve aandoening met een incidentie van ongeveer 1 op de 33.000 levendgeborenen. Het is te wijten aan defecten in het CFTR-gen, dat zich op chromosoom 7 bevindt. Gentherapie houdt de belofte in om het primaire defect bij CF aan te pakken door de CFTR-functie in de longen te herstellen. tgAAVCF, dat genetisch is gemanipuleerd om het CFTR-gen te bevatten, wordt buitengewoon goed verdragen na toediening van enkelvoudige en meervoudige doses aan de neus, sinus en longen. Dosisafhankelijke genoverdracht is aangetoond. Hoewel genexpressie van vectoren niet is gedetecteerd, werd er bewijs gevonden dat consistent is met biologische activiteit in het onderzoek naar de maxillaire sinus, en statistisch significante veranderingen in de FEV1- en IL-8-waarden werden waargenomen in het onlangs voltooide multidose-aerosolonderzoek. Deze bevindingen zijn nader onderzoek waard.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • UAB-Childrens Health System
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • UC San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80209
        • University of Colorado-The Childrens Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Mass General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • The Minnesota CF Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

In aanmerking komende proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar twee aërosoldoses van ofwel tgAAVCF of placebo met een tussenpoos van 30 dagen. Proefpersonen ondergaan gedurende het actieve deel van het onderzoek (drie maanden) om de twee weken een longfunctietest en worden voor de veiligheid gedurende in totaal zeven maanden gevolgd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Targeted Genetics Corporation

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2003

Studie voltooiing

1 oktober 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 november 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

25 november 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 januari 2008

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2008

Laatst geverifieerd

1 januari 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 25E01
  • RAC-0301-569

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mongolia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren