Segurança e Eficácia do Vírus Adeno-Associado Recombinante Contendo o Gene CFTR no Tratamento da Fibrose Cística
24 de janeiro de 2008 atualizado por: Targeted Genetics Corporation
Um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, de fase II de tgAAVCF aerossolizado para o tratamento da fibrose cística
O objetivo deste estudo é confirmar a melhora na função pulmonar e nos níveis de citocinas observadas no estudo de aerossol multidose recentemente concluído para o tratamento da Fibrose Cística (FC).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A Fibrose Cística é uma doença autossômica recessiva com incidência de aproximadamente 1 em 33.000 nascidos vivos.
É devido a defeitos no gene CFTR, que está localizado no cromossomo 7. A terapia gênica promete abordar o defeito primário na FC, reconstituindo a função CFTR no pulmão.
O tgAAVCF, que foi geneticamente modificado para conter o gene CFTR, foi extremamente bem tolerado após administrações de doses únicas e múltiplas no nariz, seios da face e pulmão.
A transferência de genes dependente da dose foi demonstrada.
Embora a expressão do gene do vetor não tenha sido detectada, evidências consistentes com a atividade biológica foram observadas no estudo do seio maxilar, e alterações estatisticamente significativas nos níveis de VEF1 e IL-8 foram observadas no estudo de aerossol multidose recentemente concluído.
Esses achados são dignos de uma investigação mais aprofundada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição
100
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- UAB-Childrens Health System
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- UC San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Childrens Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Mass General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- The Minnesota CF Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Os indivíduos elegíveis serão randomizados para duas doses em aerossol de tgAAVCF ou placebo com 30 dias de intervalo.
Os indivíduos serão submetidos a testes de função pulmonar a cada duas semanas durante a parte ativa do estudo (três meses) e serão acompanhados por segurança por um total de sete meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2003
Conclusão do estudo
1 de outubro de 2005
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de novembro de 2003
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de novembro de 2003
Primeira postagem (Estimativa)
25 de novembro de 2003
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
28 de janeiro de 2008
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de janeiro de 2008
Última verificação
1 de janeiro de 2008
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 25E01
- RAC-0301-569
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