CFTR-geenin sisältävän yhdistelmä-adeno-assosioituneen viruksen turvallisuus ja teho kystisen fibroosin hoidossa
torstai 24. tammikuuta 2008 päivittänyt: Targeted Genetics Corporation
Monikeskus, kaksoissokko, lumekontrolloitu, vaiheen II tutkimus aerosolisoidusta tgAAVCF:stä kystisen fibroosin hoitoon
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa keuhkojen toiminnan ja sytokiinitasojen paraneminen, joka havaittiin äskettäin päättyneessä moniannosaerosolitutkimuksessa kystisen fibroosin (CF) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi on autosomaalinen resessiivinen sairaus, jonka ilmaantuvuus on noin yksi 33 000 elävänä syntyneestä.
Se johtuu vioista CFTR-geenissä, joka sijaitsee kromosomissa 7. Geeniterapialla on lupaus puuttua CF:n ensisijaiseen vikaan palauttamalla CFTR-toiminto keuhkoissa.
tgAAVCF, joka on geneettisesti muokattu sisältämään CFTR-geenin, on ollut erittäin hyvin siedetty nenään, poskionteloon ja keuhkoihin annettujen kerta-annosten ja useiden annosten jälkeen.
Annosriippuvainen geeninsiirto on osoitettu.
Vaikka vektorigeenin ilmentymistä ei ole havaittu, biologista aktiivisuutta vastaavaa näyttöä havaittiin poskiontelotutkimuksessa, ja tilastollisesti merkittäviä muutoksia FEV1- ja IL-8-tasoissa havaittiin äskettäin päättyneessä moniannosaerosolitutkimuksessa.
Nämä havainnot ovat lisätutkimuksen arvoisia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen
100
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- UAB-Childrens Health System
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- UC San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Childrens Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Mass General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- The Minnesota CF Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tukikelpoiset koehenkilöt satunnaistetaan saamaan kahta aerosoliannosta joko tgAAVCF:ää tai lumelääkettä 30 päivän välein.
Koehenkilöille tehdään keuhkojen toimintatesti kahden viikon välein tutkimuksen aktiivisen osan (kolme kuukautta) aikana, ja heitä seurataan turvallisuussyistä yhteensä seitsemän kuukauden ajan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2003
Opintojen valmistuminen
Lauantai 1. lokakuuta 2005
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. marraskuuta 2003
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. marraskuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 25. marraskuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 28. tammikuuta 2008
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. tammikuuta 2008
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2008
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 25E01
- RAC-0301-569
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .