Sicurezza ed efficacia del virus adeno-associato ricombinante contenente il gene CFTR nel trattamento della fibrosi cistica
24 gennaio 2008 aggiornato da: Targeted Genetics Corporation
Uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II sul tgAAVCF aerosol per il trattamento della fibrosi cistica
Lo scopo di questo studio è confermare il miglioramento della funzione polmonare e dei livelli di citochine osservati nello studio di aerosol multidose recentemente completato per il trattamento della fibrosi cistica (CF).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica è una malattia autosomica recessiva con un'incidenza di circa 1 su 33000 nati vivi.
È dovuto a difetti nel gene CFTR, che si trova sul cromosoma 7. La terapia genica promette di affrontare il difetto primario nella FC ricostituendo la funzione CFTR nel polmone.
Il tgAAVCF, che è stato geneticamente modificato per contenere il gene CFTR, è stato estremamente ben tollerato a seguito di somministrazioni di dosi singole e multiple al naso, ai seni paranasali e ai polmoni.
È stato dimostrato il trasferimento genico dose-dipendente.
Sebbene l'espressione genica del vettore non sia stata rilevata, nello studio del seno mascellare sono state osservate prove coerenti con l'attività biologica e nello studio sull'aerosol multidose recentemente completato sono stati osservati cambiamenti statisticamente significativi nei livelli di FEV1 e IL-8.
Questi risultati meritano ulteriori indagini.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione
100
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- UAB-Childrens Health System
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- UC San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Childrens Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Mass General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- The Minnesota CF Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
I soggetti idonei saranno randomizzati a due dosi aerosolizzate di tgAAVCF o placebo a distanza di 30 giorni.
I soggetti saranno sottoposti a test di funzionalità polmonare ogni due settimane durante la parte attiva dello studio (tre mesi) e saranno seguiti per la sicurezza per un totale di sette mesi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2003
Completamento dello studio
1 ottobre 2005
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 novembre 2003
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 novembre 2003
Primo Inserito (Stima)
25 novembre 2003
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
28 gennaio 2008
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 gennaio 2008
Ultimo verificato
1 gennaio 2008
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 25E01
- RAC-0301-569
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato