Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность рекомбинантного аденоассоциированного вируса, содержащего ген CFTR, при лечении муковисцидоза

24 января 2008 г. обновлено: Targeted Genetics Corporation

Многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование II фазы аэрозольного tgAAVCF для лечения кистозного фиброза

Целью этого исследования является подтверждение улучшения легочной функции и уровня цитокинов, наблюдаемое в недавно завершенном исследовании многодозового аэрозоля для лечения кистозного фиброза (МВ).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Кистозный фиброз является аутосомно-рецессивным заболеванием с частотой примерно 1 случай на 33 000 живорождений. Это связано с дефектами гена CFTR, расположенного на хромосоме 7. Генная терапия обещает устранить первичный дефект при муковисцидозе путем восстановления функции CFTR в легких. tgAAVCF, который был генетически сконструирован таким образом, чтобы содержать ген CFTR, чрезвычайно хорошо переносился после однократного и многократного введения дозы в нос, пазухи и легкие. Был продемонстрирован дозозависимый перенос генов. Хотя экспрессия векторного гена не была обнаружена, в исследовании верхнечелюстной пазухи были обнаружены доказательства, согласующиеся с биологической активностью, а в недавно завершенном исследовании многодозового аэрозоля наблюдались статистически значимые изменения уровней ОФВ1 и ИЛ-8. Эти выводы заслуживают дальнейшего изучения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

100

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • UAB-Childrens Health System
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • UC San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80209
        • University of Colorado-The Childrens Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Mass General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • The Minnesota CF Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Подходящие субъекты будут рандомизированы для получения двух аэрозольных доз либо tgAAVCF, либо плацебо с интервалом в 30 дней. Субъекты будут проходить тестирование функции легких каждые две недели в течение активной части исследования (три месяца) и будут находиться под наблюдением на предмет безопасности в течение семи месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Targeted Genetics Corporation

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2003 г.

Завершение исследования

1 октября 2005 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 ноября 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 ноября 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

28 января 2008 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 января 2008 г.

Последняя проверка

1 января 2008 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 25E01
  • RAC-0301-569

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться