낭포성 섬유증 치료에서 CFTR 유전자를 포함하는 재조합 아데노 관련 바이러스의 안전성 및 효능
2008년 1월 24일 업데이트: Targeted Genetics Corporation
낭포성 섬유증 치료를 위한 에어로졸화된 tgAAVCF의 다기관, 이중 맹검, 위약 통제, II상 연구
본 연구의 목적은 최근 완료된 낭포성 섬유증(CF) 치료를 위한 다회량 에어로졸 연구에서 관찰된 폐 기능 및 사이토카인 수준의 개선을 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증은 상염색체 열성 장애로 약 33,000명의 출생 중 1명이 발생합니다.
그것은 염색체 7에 위치한 CFTR 유전자의 결함 때문입니다. 유전자 치료는 폐의 CFTR 기능을 재구성하여 CF의 주요 결함을 해결할 수 있는 가능성을 가지고 있습니다.
CFTR 유전자를 포함하도록 유전자 조작된 tgAAVCF는 코, 부비동 및 폐에 대한 단일 및 다중 용량 투여 후 내약성이 매우 우수합니다.
용량 의존적 유전자 전달이 입증되었습니다.
벡터 유전자 발현은 검출되지 않았지만, 상악동 연구에서 생물학적 활성과 일치하는 증거가 관찰되었고, 최근에 완료된 다중 용량 에어로졸 연구에서 FEV1 및 IL-8 수준의 통계적으로 유의한 변화가 관찰되었습니다.
이러한 발견은 추가 조사의 가치가 있습니다.
연구 유형
중재적
등록
100
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- UAB-Childrens Health System
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, 미국, 92123
- UC San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Childrens Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Mass General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- The Minnesota CF Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
적격 피험자는 30일 간격으로 tgAAVCF 또는 위약을 2회 에어로졸 투여하도록 무작위 배정됩니다.
피험자는 연구의 활성 부분(3개월) 동안 2주마다 폐 기능 테스트를 받고 총 7개월 동안 안전을 위해 추적됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 6월 1일
연구 완료
2005년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 11월 24일
처음 게시됨 (추정)
2003년 11월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2008년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2008년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2008년 1월 1일
추가 정보
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