Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem zawierającego gen CFTR w leczeniu mukowiscydozy

24 stycznia 2008 zaktualizowane przez: Targeted Genetics Corporation

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II aerozolu tgAAVCF w leczeniu mukowiscydozy

Celem tego badania jest potwierdzenie poprawy czynności płuc i poziomu cytokin obserwowanej w niedawno zakończonym badaniu aerozolu wielodawkowego w leczeniu mukowiscydozy (CF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza jest chorobą autosomalną recesywną, występującą z częstością około 1 na 33 000 żywych urodzeń. Jest to spowodowane defektami genu CFTR, który znajduje się na chromosomie 7. Terapia genowa daje nadzieję na rozwiązanie pierwotnego defektu mukowiscydozy poprzez przywrócenie funkcji CFTR w płucach. tgAAVCF, który został zmodyfikowany genetycznie tak, aby zawierał gen CFTR, był wyjątkowo dobrze tolerowany po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki do nosa, zatok i płuc. Wykazano zależny od dawki transfer genów. Chociaż nie wykryto ekspresji genów wektora, zaobserwowano dowody zgodne z aktywnością biologiczną w badaniu zatoki szczękowej, a statystycznie istotne zmiany poziomów FEV1 i IL-8 zaobserwowano w niedawno zakończonym badaniu aerozolu wielodawkowego. Odkrycia te są warte dalszych badań.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

100

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • UAB-Childrens Health System
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • UC San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80209
        • University of Colorado-The Childrens Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Mass General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • The Minnesota CF Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do dwóch dawek aerozolu tgAAVCF lub placebo w odstępie 30 dni. Uczestnicy będą poddawani testom czynności płuc co dwa tygodnie podczas aktywnej części badania (trzy miesiące) i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa łącznie przez siedem miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Targeted Genetics Corporation

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2003

Ukończenie studiów

1 października 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 listopada 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 stycznia 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2008

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25E01
  • RAC-0301-569

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj