Seguridad y eficacia del virus adenoasociado recombinante que contiene el gen CFTR en el tratamiento de la fibrosis quística
24 de enero de 2008 actualizado por: Targeted Genetics Corporation
Un estudio de fase II, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de tgAAVCF en aerosol para el tratamiento de la fibrosis quística
El propósito de este estudio es confirmar la mejora en la función pulmonar y los niveles de citoquinas observados en el estudio de aerosol multidosis recientemente completado para el tratamiento de la Fibrosis Quística (FQ).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La Fibrosis Quística es un trastorno autosómico recesivo con una incidencia de aproximadamente 1 en 33000 nacidos vivos.
Se debe a defectos en el gen CFTR, que se encuentra en el cromosoma 7. La terapia génica promete abordar el defecto primario en la FQ al reconstituir la función CFTR en el pulmón.
tgAAVCF, que ha sido diseñado genéticamente para contener el gen CFTR, ha sido extremadamente bien tolerado después de la administración de dosis únicas y múltiples en la nariz, los senos paranasales y los pulmones.
Se ha demostrado la transferencia génica dependiente de la dosis.
Aunque no se ha detectado la expresión del gen del vector, se observaron pruebas compatibles con la actividad biológica en el estudio del seno maxilar, y se observaron cambios estadísticamente significativos en los niveles de FEV1 e IL-8 en el estudio de aerosol multidosis finalizado recientemente.
Estos hallazgos son dignos de una mayor investigación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción
100
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- UAB-Childrens Health System
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- UC San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Childrens Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Mass General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- The Minnesota CF Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Los sujetos elegibles serán asignados al azar a dos dosis en aerosol de tgAAVCF o placebo con 30 días de diferencia.
Los sujetos se someterán a pruebas de función pulmonar cada dos semanas durante la parte activa del estudio (tres meses) y se les hará un seguimiento de seguridad durante un total de siete meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2003
Finalización del estudio
1 de octubre de 2005
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2003
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2003
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de noviembre de 2003
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
28 de enero de 2008
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2008
Última verificación
1 de enero de 2008
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 25E01
- RAC-0301-569
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