Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit und Wirksamkeit des rekombinanten Adeno-assoziierten Virus, das das CFTR-Gen enthält, bei der Behandlung von Mukoviszidose

24. Januar 2008 aktualisiert von: Targeted Genetics Corporation

Eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie mit aerosolisiertem tgAAVCF zur Behandlung von Mukoviszidose

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Verbesserung der Lungenfunktion und der Zytokinspiegel zu bestätigen, die in der kürzlich abgeschlossenen Multidosis-Aerosolstudie zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) beobachtet wurde.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mukoviszidose ist eine autosomal-rezessiv vererbte Erkrankung mit einer Inzidenz von etwa 1 von 33.000 Lebendgeburten. Ursache hierfür sind Defekte im CFTR-Gen, das sich auf Chromosom 7 befindet. Die Gentherapie verspricht, den primären CF-Defekt durch Wiederherstellung der CFTR-Funktion in der Lunge zu beheben. tgAAVCF, das gentechnisch so verändert wurde, dass es das CFTR-Gen enthält, wurde nach einmaliger und mehrfacher Verabreichung an Nase, Nebenhöhlen und Lunge äußerst gut vertragen. Es wurde ein dosisabhängiger Gentransfer nachgewiesen. Obwohl keine Vektorgenexpression nachgewiesen wurde, wurden in der Kieferhöhlenstudie Hinweise auf biologische Aktivität beobachtet, und in der kürzlich abgeschlossenen Multidosis-Aerosolstudie wurden statistisch signifikante Veränderungen der FEV1- und IL-8-Spiegel beobachtet. Diese Erkenntnisse sind einer weiteren Untersuchung wert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

100

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • UAB-Childrens Health System
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • UC San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80209
        • University of Colorado-The Childrens Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Mass General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • The Minnesota CF Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Geeignete Probanden werden im Abstand von 30 Tagen randomisiert zwei Aerosoldosen von entweder tgAAVCF oder Placebo zugeteilt. Die Probanden werden während des aktiven Teils der Studie (drei Monate) alle zwei Wochen einem Lungenfunktionstest unterzogen und insgesamt sieben Monate lang aus Sicherheitsgründen überwacht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Targeted Genetics Corporation

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2003

Studienabschluss

1. Oktober 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. November 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. November 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

28. Januar 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2008

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 25E01
  • RAC-0301-569

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren