嚢胞性線維症の治療におけるCFTR遺伝子を含む組換えアデノ随伴ウイルスの安全性と有効性
2008年1月24日 更新者：Targeted Genetics Corporation
嚢胞性線維症の治療のためのエアロゾル化tgAAVCFの多施設共同二重盲検プラセボ対照第II相研究
この研究の目的は、最近完了した嚢胞性線維症（CF）の治療のための複数回投与エアロゾル研究で観察された肺機能とサイトカインレベルの改善を確認することです。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症は常染色体劣性遺伝疾患であり、発生率は出生児 33,000 人に約 1 人です。
これは、染色体 7 に位置する CFTR 遺伝子の欠陥が原因です。遺伝子治療は、肺の CFTR 機能を再構成することで、CF の一次欠陥に対処できる可能性を秘めています。
CFTR 遺伝子を含むように遺伝子操作された tgAAVCF は、鼻、副鼻腔、肺への単回および複数回の投与後に非常に良好な忍容性を示しています。
用量依存的な遺伝子導入が実証されています。
ベクター遺伝子の発現は検出されていませんが、生物学的活性と一致する証拠が上顎洞の研究で観察され、最近完了した複数回投与エアロゾル研究で FEV1 および IL-8 レベルの統計的に有意な変化が観察されました。
これらの発見はさらに調査する価値があります。
研究の種類
介入
入学
100
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- UAB-Childrens Health System
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego、California、アメリカ、92123
- UC San Diego
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Childrens Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Mass General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- The Minnesota CF Center
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
適格な被験者は、30日間隔でtgAAVCFまたはプラセボのエアロゾル化2回投与に無作為に割り当てられます。
被験者は研究の活動期間中（3か月）2週間ごとに肺機能検査を受け、安全性を確保するために合計7か月追跡されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年6月1日
研究の完了
2005年10月1日
試験登録日
最初に提出
2003年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年11月24日
最初の投稿 (見積もり)
2003年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2008年1月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2008年1月24日
最終確認日
2008年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。