Sikkerhed og effektivitet af rekombinant adeno-associeret virus indeholdende CFTR-genet ved behandling af cystisk fibrose
24. januar 2008 opdateret af: Targeted Genetics Corporation
Et multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase II-studie af aerosoliseret tgAAVCF til behandling af cystisk fibrose
Formålet med denne undersøgelse er at bekræfte forbedringen i lungefunktion og cytokinniveauer observeret i det nyligt afsluttede multidosis aerosolstudie til behandling af cystisk fibrose (CF).
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Cystisk fibrose er en autosomal recessiv lidelse med en forekomst på cirka 1 ud af 33000 levendefødte.
Det skyldes defekter i CFTR-genet, som er placeret på kromosom 7. Genterapi har løftet om at adressere den primære defekt i CF ved at rekonstituere CFTR-funktionen i lungen.
tgAAVCF, som er blevet gensplejset til at indeholde CFTR-genet, er blevet ekstremt godt tolereret efter enkelt- og multiple dosisadministrationer til næse, sinus og lunge.
Dosisafhængig genoverførsel er blevet påvist.
Selvom vektorgenekspression ikke er blevet påvist, blev der observeret beviser i overensstemmelse med biologisk aktivitet i maxillary sinus-undersøgelse, og statistisk signifikante ændringer i FEV1- og IL-8-niveauerne blev observeret i den nyligt afsluttede multidosis-aerosolundersøgelse.
Disse resultater er værd at undersøge nærmere.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding
100
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- UAB-Childrens Health System
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- UC San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80209
- University of Colorado-The Childrens Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Childrens Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Mass General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- The Minnesota CF Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
- University of Nebraska
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Kvalificerede forsøgspersoner vil blive randomiseret til to aerosoldoser af enten tgAAVCF eller placebo med 30 dages mellemrum.
Forsøgspersonerne vil gennemgå lungefunktionstestning hver anden uge under den aktive del af undersøgelsen (tre måneder) og vil blive fulgt for sikkerheds skyld i i alt syv måneder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2003
Studieafslutning
1. oktober 2005
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. november 2003
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. november 2003
Først opslået (Skøn)
25. november 2003
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
28. januar 2008
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. januar 2008
Sidst verificeret
1. januar 2008
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 25E01
- RAC-0301-569
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .