Studie k hodnocení Nutropinu AQ pro léčbu omezení růstu u dětí s cystickou fibrózou

Kritéria pro zařazení:

• Schopnost rodiče nebo zákonného zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas a případně souhlas pediatra a dodržování hodnocení studie po celou dobu trvání studie
• Diagnostika CF potem nebo genetickým vyšetřením
• Ve věku od 5 do 12 let pro dívky a od 5 do 13 let pro chlapce
• Schopnost provádět testy funkce plic reprodukovatelným způsobem podle pokynů American Thoracic Society pro spirometrii
• Výška <= 10. percentil pro věk a pohlaví
• Prepubertální, Tannerova etapa 1
• Kostní věk nedominantní ruky a zápěstí získaný ne více než 6 měsíců před vstupem do studie (kostní věk musí být <= 10 let pro dívky a <= 11 let pro chlapce, jak bylo odečteno pomocí metody Greulicha a Pylea)
• Adekvátní kalorický příjem (doporučujeme dodržovat pokyny CFF; kalorický příjem musí být zdokumentován při screeningu pomocí 24hodinového deníku jídla)
• Normální funkce štítné žlázy

Kritéria vyloučení:

• Předchozí nebo současné užívání rhGH
• Historie nízkého vzrůstu kvůli GHD
• Anamnéza během 12 měsíců před screeningem glukózové intolerance (zhoršená glukózová tolerance) nebo diabetu souvisejícího s CF (CFRD), jak je definováno alespoň jedním z následujících: sérová glukóza nalačno >= 126 mg/dl při dvou nebo více příležitostech; sérová glukóza nalačno >= 126 mg/dl plus jakákoli náhodná (dříve nazývaná náhodná) hladina glukózy >= 200 mg/dl; příležitostná (dříve nazývaná náhodná) glukóza >= 200 mg/dl při dvou nebo více příležitostech; sérová glukóza nalačno <= 126 mg/dl, ale 2 hodiny po orálním zatížení glukózou 140-199 mg/dl (zhoršená glukózová tolerance) při dvou nebo více příležitostech; pokud subjekt splňuje kritéria pro zhoršenou glukózovou toleranci nebo CFRD ve screeningovém glukózovém tolerančním testu, i když v anamnéze není zhoršená glukózová tolerance, subjekt nebude způsobilý pro studii.
• Infekce Burkholderia cepacia
• kvalitativní změna v léčbě antibiotiky (např. pro exacerbaci plicní infekce) do 14 dnů od vstupu do studie
• Hospitalizace nebo léčba systémovými kortikosteroidy během 30 dnů před vstupem do studie
• Neschopnost dodržovat dříve zdokumentovanou adekvátní výživu
• Aktivní neoplazie
• Účast v jakékoli jiné výzkumné studii (včetně výzkumných studií léků) do 30 dnů od zařazení nebo během studie, pokud jste v léčebné větvi, s výjimkou účasti v observačních a dotazníkových studiích (neléčená)
• Subjekty, které v rámci své lékařské péče vyžadují plánované plánované hospitalizace pro IV antibiotickou terapii