Un estudio para evaluar Nutropin AQ para el tratamiento de la restricción del crecimiento en niños con fibrosis quística

Criterios de inclusión:

• Capacidad del padre o tutor legal para proporcionar consentimiento informado por escrito y, si corresponde, asentimiento pediátrico y cumplimiento con las evaluaciones del estudio durante toda la duración del estudio.
• Diagnóstico de FQ por sudor o pruebas genéticas
• De 5 a 12 años para niñas y de 5 a 13 años para niños
• Capacidad para realizar pruebas de función pulmonar de manera reproducible, según las pautas de espirometría de la American Thoracic Society
• Talla <= percentil 10 para edad y sexo
• Prepuberal, Tanner Etapa 1
• Edad ósea de la mano y la muñeca no dominantes obtenida no más de 6 meses antes del ingreso al estudio (la edad ósea debe ser <= 10 años para las niñas y <= 11 años para los niños según la lectura mediante el método de Greulich y Pyle)
• Ingesta calórica adecuada (se recomienda seguir las pautas de CFF; la ingesta calórica debe documentarse en la selección mediante un diario de alimentos de 24 horas)
• Función tiroidea normal

Criterio de exclusión:

• Uso anterior o actual de rhGH
• Historia de baja estatura debido a GHD
• Antecedentes dentro de los 12 meses previos a la prueba de intolerancia a la glucosa (tolerancia alterada a la glucosa) o diabetes relacionada con la FQ (CFRD) definida por al menos uno de los siguientes: glucosa sérica en ayunas de >= 126 mg/dl en dos o más ocasiones; glucosa sérica en ayunas de >= 126 mg/dL más cualquier nivel de glucosa casual (anteriormente llamado aleatorio) >= 200 mg/dL; glucosa casual (anteriormente llamada aleatoria) de >= 200 mg/dL en dos o más ocasiones; glucosa sérica en ayunas de <= 126 mg/dL pero carga de glucosa posoral de 2 horas de 140-199 mg/dL (tolerancia alterada a la glucosa) en dos o más ocasiones; si un sujeto cumple con los criterios de intolerancia a la glucosa o CFRD en la prueba de detección de tolerancia a la glucosa, incluso si no hay antecedentes de intolerancia a la glucosa, el sujeto no será elegible para el estudio.
• Infección por Burkholderia cepacia
• Cambio cualitativo en el tratamiento con antibióticos (p. ej., para la exacerbación de la infección pulmonar) dentro de los 14 días posteriores al ingreso al estudio
• Hospitalización o tratamiento con corticoides sistémicos durante los 30 días previos al ingreso al estudio
• Incapacidad para adherirse a una nutrición adecuada previamente documentada
• neoplasia activa
• Participación en cualquier otro estudio de investigación (incluidos los estudios de fármacos en investigación) dentro de los 30 días posteriores a la inscripción o durante el estudio si está en el brazo de tratamiento, excepto la participación en estudios de observación y cuestionarios (sin tratamiento)
• Sujetos que requieren, como parte de su atención médica, hospitalizaciones electivas programadas para terapia antibiótica IV.