Een studie om Nutropin AQ te evalueren voor de behandeling van groeibeperking bij kinderen met cystische fibrose

Inclusiecriteria:

• Vermogen van ouder of wettelijke voogd om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en, indien van toepassing, pediatrische toestemming en naleving van onderzoeksbeoordelingen voor de volledige duur van het onderzoek
• Diagnose van CF door zweet of genetische testen
• Tussen 5 en 12 jaar voor meisjes en tussen 5 en 13 jaar voor jongens
• Mogelijkheid om longfunctietesten op een reproduceerbare manier uit te voeren, volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society voor spirometrie
• Lengte <= 10e percentiel voor leeftijd en geslacht
• Prepuberaal, Tanner stadium 1
• Botleeftijd van de niet-dominante hand en pols verkregen niet meer dan 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie (botleeftijd moet <= 10 jaar zijn voor meisjes en <= 11 jaar voor jongens, zoals gelezen volgens de methode van Greulich en Pyle)
• Adequate calorie-inname (het volgen van de CFF-richtlijnen wordt aangemoedigd; de calorie-inname moet bij de screening worden gedocumenteerd met behulp van een 24-uurs voedingsdagboek)
• Normale schildklierfunctie

Uitsluitingscriteria:

• Eerder of huidig ​​gebruik van rhGH
• Geschiedenis van kleine gestalte als gevolg van GHD
• Geschiedenis binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening van glucose-intolerantie (verminderde glucosetolerantie) of CF-gerelateerde diabetes (CFRD) zoals gedefinieerd door ten minste een van de volgende: nuchtere serumglucose van >= 126 mg/dL bij twee of meer gelegenheden; nuchtere serumglucose van >= 126 mg/dL plus een incidenteel (voorheen willekeurig genoemd) glucosegehalte >= 200 mg/dL; incidentele (voorheen willekeurige) glucose van >= 200 mg/dL bij twee of meer gelegenheden; nuchtere serumglucose van <= 126 mg/dL maar 2 uur na orale glucosebelasting van 140-199 mg/dL (verminderde glucosetolerantie) bij twee of meer gelegenheden; als een proefpersoon voldoet aan de criteria voor verminderde glucosetolerantie of CFRD in de screeningglucosetolerantietest, zelfs als er geen voorgeschiedenis is van verminderde glucosetolerantie, komt de proefpersoon niet in aanmerking voor het onderzoek.
• Infectie met Burkholderia cepacia
• Kwalitatieve verandering in behandeling met antibiotica (bijv. voor exacerbatie van longinfectie) binnen 14 dagen na deelname aan het onderzoek
• Ziekenhuisopname of behandeling met systemische corticosteroïden gedurende de 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
• Onvermogen om zich te houden aan eerder gedocumenteerde adequate voeding
• Actieve neoplasie
• Deelname aan een andere onderzoeksstudie (inclusief experimentele geneesmiddelenstudies) binnen 30 dagen na inschrijving of tijdens de studie indien in de behandelingsarm, behalve deelname aan observationele en vragenlijstonderzoeken (onbehandeld)
• Onderwerpen die, als onderdeel van hun medische zorg, geplande electieve ziekenhuisopnames nodig hebben voor intraveneuze antibioticatherapie