En studie for å evaluere Nutropin AQ for behandling av vekstrestriksjon hos barn med cystisk fibrose

Inklusjonskriterier:

• Evne til foreldre eller verge til å gi skriftlig informert samtykke og, hvis aktuelt, pediatrisk samtykke og overholdelse av studievurderinger for hele studiens varighet
• Diagnose av CF ved svette eller genetisk testing
• Mellom 5 og 12 år for jenter og 5 og 13 år for gutter
• Evne til å utføre lungefunksjonstester på en reproduserbar måte, i henhold til American Thoracic Societys retningslinjer for spirometri
• Høyde <= 10. persentil for alder og kjønn
• Prepubertet, Tanner trinn 1
• Benalder på den ikke-dominante hånden og håndleddet oppnådd ikke mer enn 6 måneder før studiestart (beinalderen må være <= 10 år for jenter og <= 11 år for gutter, lest ved bruk av metoden til Greulich og Pyle)
• Tilstrekkelig kaloriinntak (det oppfordres til å følge CFF-retningslinjene; ​​kaloriinntaket må dokumenteres ved screening ved hjelp av en 24-timers matdagbok)
• Normal funksjon i skjoldbruskkjertelen

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere eller nåværende rhGH-bruk
• Historie med kort vekst på grunn av GHD
• Anamnese innen 12 måneder før screening av glukoseintoleranse (svekket glukosetoleranse) eller CF-relatert diabetes (CFRD) som definert av minst ett av følgende: fastende serumglukose på >= 126 mg/dL ved to eller flere anledninger; fastende serumglukose på >= 126 mg/dL pluss ethvert tilfeldig (tidligere kalt tilfeldig) glukosenivå >= 200 mg/dL; tilfeldig (tidligere kalt tilfeldig) glukose på >= 200 mg/dL ved to eller flere anledninger; fastende serumglukose på <= 126 mg/dL, men 2 timer etter oral glukosebelastning på 140-199 mg/dL (nedsatt glukosetoleranse) ved to eller flere anledninger; hvis en forsøksperson oppfyller kriteriene for nedsatt glukosetoleranse eller CFRD i screening-glukosetoleransetesten, selv om det ikke er noen historie med nedsatt glukosetoleranse, vil forsøkspersonen ikke være kvalifisert for studien.
• Infeksjon med Burkholderia cepacia
• Kvalitativ endring i antibiotikabehandling (f.eks. for forverring av lungeinfeksjon) innen 14 dager etter studiestart
• Sykehusinnleggelse eller behandling med systemiske kortikosteroider i løpet av 30 dager før studiestart
• Manglende evne til å overholde tidligere dokumentert tilstrekkelig ernæring
• Aktiv neoplasi
• Deltakelse i en hvilken som helst annen undersøkelsesstudie (inkludert undersøkelsesstudier) innen 30 dager etter påmelding eller under studien hvis i behandlingsarmen, bortsett fra deltakelse i observasjons- og spørreskjemastudier (ubehandlet)
• Personer som trenger, som en del av medisinsk behandling, planlagte elektive sykehusinnleggelser for IV antibiotikabehandling