En undersøgelse til evaluering af Nutropin AQ til behandling af vækstbegrænsning hos børn med cystisk fibrose

Inklusionskriterier:

• Forælders eller værges evne til at give skriftligt informeret samtykke og, hvis det er relevant, pædiatrisk samtykke og overholdelse af undersøgelsesvurderinger i hele undersøgelsens varighed
• Diagnose af CF ved sved eller genetisk testning
• Mellem 5 og 12 år for piger og 5 og 13 år for drenge
• Evne til at udføre lungefunktionstests på en reproducerbar måde i henhold til American Thoracic Societys retningslinjer for spirometri
• Højde <= 10. percentil for alder og køn
• Prepubertal, Tanner 1. fase
• Knoglealder på den ikke-dominerende hånd og håndled opnået ikke mere end 6 måneder før studiestart (knoglealderen skal være <= 10 år for piger og <= 11 år for drenge, aflæst ved hjælp af Greulich og Pyles metode)
• Tilstrækkeligt kalorieindtag (det opfordres til at følge CFF-retningslinjerne; kalorieindtag skal dokumenteres ved screening ved hjælp af en 24-timers maddagbog)
• Normal skjoldbruskkirtelfunktion

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere eller aktuel brug af rhGH
• Historie med kort statur på grund af GHD
• Anamnese inden for de 12 måneder forud for screening af glukoseintolerance (svækket glukosetolerance) eller CF-relateret diabetes (CFRD) som defineret ved mindst én af følgende: fastende serumglukose på >= 126 mg/dL ved to eller flere lejligheder; fastende serumglukose på >= 126 mg/dL plus ethvert tilfældigt (tidligere kaldet tilfældigt) glucoseniveau >= 200 mg/dL; tilfældig (tidligere kaldet tilfældig) glucose på >= 200 mg/dL ved to eller flere lejligheder; fastende serumglukose på <= 126 mg/dL, men 2 timer efter oral glukosebelastning på 140-199 mg/dL (forringet glucosetolerance) ved to eller flere lejligheder; hvis en forsøgsperson opfylder kriterierne for nedsat glukosetolerance eller CFRD i screening af glukosetolerancetesten, selv om der ikke er nogen historie med nedsat glukosetolerance, vil forsøgspersonen ikke være berettiget til undersøgelsen.
• Infektion med Burkholderia cepacia
• Kvalitativ ændring i antibiotikabehandling (f.eks. for forværring af lungeinfektion) inden for 14 dage efter studiestart
• Hospitalsindlæggelse eller behandling med systemiske kortikosteroider i de 30 dage før studiestart
• Manglende evne til at overholde tidligere dokumenteret tilstrækkelig ernæring
• Aktiv neoplasi
• Deltagelse i enhver anden afprøvningsundersøgelse (herunder lægemiddelundersøgelser) inden for 30 dage efter tilmelding eller under undersøgelsen, hvis den er i behandlingsarmen, bortset fra deltagelse i observations- og spørgeskemaundersøgelser (ubehandlet)
• Forsøgspersoner, der har behov for, som en del af deres lægebehandling, planlagte elektive hospitalsindlæggelser til IV antibiotikabehandling