Uno studio per valutare Nutropin AQ per il trattamento della restrizione della crescita nei bambini con fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

• Capacità del genitore o del tutore legale di fornire il consenso informato scritto e, se applicabile, il consenso pediatrico e la conformità alle valutazioni dello studio per l'intera durata dello studio
• Diagnosi di FC mediante sudore o test genetici
• Età compresa tra 5 e 12 anni per le ragazze e 5 e 13 anni per i ragazzi
• Capacità di eseguire test di funzionalità polmonare in modo riproducibile, secondo le linee guida dell'American Thoracic Society per la spirometria
• Altezza <= 10° percentile per età e sesso
• Prepuberale, Tanner Fase 1
• Età ossea della mano e del polso non dominanti ottenuta non più di 6 mesi prima dell'ingresso nello studio (l'età ossea deve essere <= 10 anni per le ragazze e <= 11 anni per i ragazzi come letto utilizzando il metodo di Greulich e Pyle)
• Adeguato apporto calorico (è incoraggiato seguire le linee guida CFF; l'apporto calorico deve essere documentato allo screening utilizzando un diario alimentare di 24 ore)
• Normale funzione tiroidea

Criteri di esclusione:

• Uso precedente o attuale di rhGH
• Storia di bassa statura dovuta a GHD
• Anamnesi nei 12 mesi precedenti lo screening di intolleranza al glucosio (ridotta tolleranza al glucosio) o diabete correlato a CF (CFRD) come definito da almeno uno dei seguenti: glicemia a digiuno >= 126 mg/dL in due o più occasioni; glicemia a digiuno >= 126 mg/dL più qualsiasi livello glicemico casuale (precedentemente chiamato casuale) >= 200 mg/dL; glicemia casuale (precedentemente chiamata casuale) >= 200 mg/dL in due o più occasioni; glicemia a digiuno <= 126 mg/dL ma 2 ore dopo il carico glicemico orale di 140-199 mg/dL (ridotta tolleranza al glucosio) in due o più occasioni; se un soggetto soddisfa i criteri per la ridotta tolleranza al glucosio o CFRD nel test di screening della tolleranza al glucosio, anche se non vi è alcuna storia di ridotta tolleranza al glucosio, il soggetto non sarà idoneo per lo studio.
• Infezione da Burkholderia cepacia
• Cambiamento qualitativo nel trattamento antibiotico (ad esempio, per esacerbazione di infezione polmonare) entro 14 giorni dall'ingresso nello studio
• Ricovero in ospedale o trattamento con corticosteroidi sistemici nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio
• Incapacità di aderire a un'alimentazione adeguata precedentemente documentata
• Neoplasia attiva
• Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale (inclusi studi sui farmaci sperimentali) entro 30 giorni dall'arruolamento o durante lo studio se nel braccio di trattamento, ad eccezione della partecipazione a studi osservazionali e questionari (non trattati)
• Soggetti che richiedono, nell'ambito delle loro cure mediche, ricoveri programmati elettivi per terapia antibiotica EV