Eine Studie zur Bewertung von Nutropin AQ zur Behandlung von Wachstumsstörungen bei Kindern mit zystischer Fibrose

Einschlusskriterien:

• Fähigkeit der Eltern oder Erziehungsberechtigten, eine schriftliche Einverständniserklärung und gegebenenfalls die pädiatrische Zustimmung und Einhaltung der Studienbewertungen für die gesamte Dauer der Studie abzugeben
• Diagnose von CF durch Schweiß oder Gentests
• Zwischen 5 und 12 Jahren für Mädchen und 5 und 13 Jahren für Jungen
• Fähigkeit, Lungenfunktionstests auf reproduzierbare Weise gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society für Spirometrie durchzuführen
• Größe <= 10. Perzentil für Alter und Geschlecht
• Präpubertär, Tanner-Stadium 1
• Knochenalter der nicht dominanten Hand und des Handgelenks, das nicht mehr als 6 Monate vor Studienbeginn erhalten wurde (Knochenalter muss <= 10 Jahre für Mädchen und <= 11 Jahre für Jungen sein, wie nach der Methode von Greulich und Pyle abgelesen)
• Angemessene Kalorienzufuhr (das Befolgen der CFF-Richtlinien wird empfohlen; die Kalorienzufuhr muss beim Screening anhand eines 24-Stunden-Ernährungstagebuchs dokumentiert werden)
• Normale Schilddrüsenfunktion

Ausschlusskriterien:

• Vorherige oder aktuelle Verwendung von rhGH
• Vorgeschichte von Kleinwuchs aufgrund von GHD
• Anamnese innerhalb der 12 Monate vor dem Screening auf Glukoseintoleranz (beeinträchtigte Glukosetoleranz) oder CF-bedingter Diabetes (CFRD), wie durch mindestens eine der folgenden Definitionen definiert: Nüchtern-Serumglukose von >= 126 mg/dl bei zwei oder mehr Gelegenheiten; Nüchtern-Serumglukose von >= 126 mg/dl plus zufälliger (früher als zufällig bezeichneter) Glukosespiegel >= 200 mg/dl; zufälliger (früher zufälliger) Glukosewert von >= 200 mg/dL bei zwei oder mehr Gelegenheiten; Nüchtern-Serumglukose von <= 126 mg/dl, aber 2 Stunden postorale Glukosebelastung von 140-199 mg/dl (beeinträchtigte Glukosetoleranz) bei zwei oder mehr Gelegenheiten; Wenn ein Proband die Kriterien für eine beeinträchtigte Glukosetoleranz oder CFRD im Screening-Glukosetoleranztest erfüllt, ist der Proband nicht für die Studie geeignet, selbst wenn keine Vorgeschichte einer beeinträchtigten Glukosetoleranz vorliegt.
• Infektion mit Burkholderia cepacia
• Qualitative Änderung der Antibiotikabehandlung (z. B. bei Exazerbation einer Lungeninfektion) innerhalb von 14 Tagen nach Studieneintritt
• Krankenhausaufenthalt oder Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden während der 30 Tage vor Studieneintritt
• Unfähigkeit, sich an eine zuvor dokumentierte angemessene Ernährung zu halten
• Aktive Neoplasie
• Teilnahme an einer anderen Untersuchungsstudie (einschließlich Studien zu Prüfpräparaten) innerhalb von 30 Tagen nach der Aufnahme oder während der Studie im Behandlungsarm, mit Ausnahme der Teilnahme an Beobachtungs- und Fragebogenstudien (unbehandelt)
• Patienten, die im Rahmen ihrer medizinischen Versorgung geplante elektive Krankenhausaufenthalte für eine IV-Antibiotikatherapie benötigen