Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek terapie metreleptinem v léčbě těžké inzulínové rezistence

28. ledna 2025 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Fáze II studie účinku terapie metreleptinem u těžké inzulínové rezistence

Popis studie:

Pacienti s mutacemi inzulinového receptoru mají diabetes, který je obtížné kontrolovat konvenčními terapiemi, což vede k časné morbiditě a mortalitě. Předpokládáme, že rekombinantní leptin (metrel eptin) u těchto pacientů zlepší kontrolu glykémie.

Cíle:

Primární cíl: Zjistit, zda 1 rok podávání metreleptinu zlepší kontrolu glykémie u pacientů s genetickými defekty inzulínového receptoru. Sekundární cíle: Stanovit mechanismy, kterými metroleptin zlepšuje glykémii.

Koncové body:

Primární koncový bod: Hemoglobin A1c.

Sekundární koncové body: plazmatická glukóza nalačno, inzulin/C-peptid nalačno, plocha glukózy/inzulinu/C-peptidu pod křivkou během orálního glukózového tolerančního testu.

Studijní populace:

20 pacientů mužského nebo ženského pohlaví s mutací inzulínového receptoru, věk (Bullet) 5 let, v klinickém centru NIH.

Popis míst/zařízení Přihlašující se účastníci: Popis studijní intervence:

Klinické centrum NIH

Otevřená studie metleptinu, 0,2 mg/kg/den (maximální dávka 0,24 mg/kg/den).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Popis studie:

Pacienti s mutacemi inzulinového receptoru mají diabetes, který je obtížné kontrolovat konvenčními terapiemi, což vede k časné morbiditě a mortalitě. Předpokládáme, že rekombinantní leptin (metrel eptin) u těchto pacientů zlepší kontrolu glykémie.

Cíle:

Primární cíl: Zjistit, zda 1 rok podávání metreleptinu zlepší kontrolu glykémie u pacientů s genetickými defekty inzulínového receptoru. Sekundární cíle: Stanovit mechanismy, kterými metroleptin zlepšuje glykémii.

Koncové body:

Primární koncový bod: Hemoglobin A1c.

Sekundární koncové body: plazmatická glukóza nalačno, inzulin/C-peptid nalačno, plocha glukózy/inzulinu/C-peptidu pod křivkou během orálního glukózového tolerančního testu.

Studijní populace:

20 pacientů mužského nebo ženského pohlaví s mutací inzulínového receptoru, věk (Bullet) 5 let, v klinickém centru NIH.

Popis míst/zařízení Přihlašující se účastníci: Popis studijní intervence:

Klinické centrum NIH

Otevřená studie metleptinu, 0,2 mg/kg/den (maximální dávka 0,24 mg/kg/den).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
  • Muž nebo žena ve věku > 5 let
  • Klinicky významná, závažná inzulínová rezistence způsobená známým nebo předpokládaným defektem inzulínového receptoru

  • Přítomnost alespoň jedné z následujících metabolických abnormalit:

    • Inzulín nalačno >30 mikro U/ml, popř

    • Přítomnost diabetu podle kritérií ADA z roku 2006:

      • Plazmatická glukóza nalačno >= 126 mg/dl
      • 2 hodiny glukózy v plazmě >= 200 mg/dl po perorálním zatížení glukózou 75 gramů (1,75 g/kg, pokud je méně než 40 kg), nebo
      • Diabetické příznaky s náhodnou hladinou glukózy v plazmě >= 200 mg/dl

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Těhotné v době zařazení do studie, ženy v reprodukčním věku, které nepoužívají účinnou metodu antikoncepce, a ženy, které v současné době kojí nebo kojí do 6 týdnů po ukončení kojení.
  • Známé infekční onemocnění jater
  • Známá infekce HIV
  • Současné zneužívání alkoholu nebo návykových látek
  • Aktivní tuberkulóza
  • Užívání anorexiogenních léků
  • Další podmínky, které by podle názoru klinických výzkumných pracovníků bránily dokončení studie.
  • Subjekty, které mají známou přecitlivělost na proteiny odvozené z E. Coli.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba leptinem
300 mg studovaného léčiva podaných subkutánními (SC) injekcemi.
Lék: Metroleptin
Podávání SC dvakrát denně k dosažení fyziologických koncentrací, které budou účinné při zlepšení těžkého stavu inzulínové rezistence pozorovaného u pacientů s genetickými defekty na jejich mutaci inzulínového receptoru

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna HbA1C
Časové okno: Změna ve 12. měsíci od výchozího stavu
Změna HbA1C ve 12. měsíci oproti výchozí hodnotě.
Změna ve 12. měsíci od výchozího stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny inzulínu nalačno
Časové okno: Změna ve 12. měsíci od výchozího stavu
Změna hladiny inzulinu nalačno ve 12. měsíci oproti výchozí hodnotě
Změna ve 12. měsíci od výchozího stavu
Změna hladiny glukózy v krvi nalačno
Časové okno: Změna ve 12. měsíci od výchozího stavu
Změna glykémie nalačno ve 12. měsíci oproti výchozí hodnotě.
Změna ve 12. měsíci od výchozího stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. srpna 2003

Primární dokončení (Aktuální)

23. října 2019

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2004

První zveřejněno (Odhadovaný)

21. června 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 030257
  • 03-DK-0257

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit