Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Metreleptin-terapi ved behandling av alvorlig insulinresistens

9. juni 2023 oppdatert av: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Fase II-forsøk med effekt av Metreleptin-terapi ved alvorlig insulinresistens

Studiebeskrivelse:

Pasienter med mutasjoner av insulinreseptoren har diabetes som er utfordrende å kontrollere med konvensjonelle terapier, noe som fører til tidlig sykelighet og dødelighet. Vi antar at rekombinant leptin (metrel eptin) hos disse pasientene vil forbedre glykemikontrollen.

Mål:

Primært mål: Å bestemme om 1 år med metreleptin vil forbedre glykemikontrollen hos pasienter med genetiske defekter på insulinreseptoren. Sekundære mål: Å bestemme mekanismer som metreleptin forbedrer glykemien.

Endepunkter:

Primært endepunkt: Hemoglobin A1c.

Sekundære endepunkter: fastende plasmaglukose, fastende insulin/C-peptid, glukose/insulin/C-peptidområde under kurven under oral glukosetoleransetest.

Studiepopulasjon:

20 mannlige eller kvinnelige pasienter med mutasjoner av insulinreseptoren, alder (Bullet) 5 år, ved NIH Clinical Center.

Beskrivelse av nettsteder/fasiliteter som registrerer deltakere: Beskrivelse av studieintervensjon:

NIH Clinical Center

Åpen studie av metreleptin, 0,2 mg/kg/dag (maks dose 0,24 mg/kg/dag).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Pasienter med mutasjoner av insulinreseptoren har diabetes som er utfordrende å kontrollere med konvensjonelle terapier, noe som fører til tidlig sykelighet og dødelighet. Vi antar at rekombinant leptin (metrel eptin) hos disse pasientene vil forbedre glykemikontrollen.

Mål:

Primært mål: Å bestemme om 1 år med metreleptin vil forbedre glykemikontrollen hos pasienter med genetiske defekter på insulinreseptoren. Sekundære mål: Å bestemme mekanismer som metreleptin forbedrer glykemien.

Endepunkter:

Primært endepunkt: Hemoglobin A1c.

Sekundære endepunkter: fastende plasmaglukose, fastende insulin/C-peptid, glukose/insulin/C-peptidområde under kurven under oral glukosetoleransetest.

Studiepopulasjon:

20 mannlige eller kvinnelige pasienter med mutasjoner av insulinreseptoren, alder (Bullet) 5 år, ved NIH Clinical Center.

Beskrivelse av nettsteder/fasiliteter som registrerer deltakere: Beskrivelse av studieintervensjon:

NIH Clinical Center

Åpen studie av metreleptin, 0,2 mg/kg/dag (maks dose 0,24 mg/kg/dag).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:
  • Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
  • Mann eller kvinne, i alderen > 5 år
  • Klinisk signifikant, alvorlig insulinresistens forårsaket av en kjent eller mistenkt defekt i insulinreseptoren

  • Tilstedeværelse av minst én av følgende metabolske abnormiteter:

    • Fastende insulin >30 mikro U/ml, eller

    • Tilstedeværelse av diabetes som definert av 2006 ADA-kriteriene:

      • Fastende plasmaglukose >= 126 mg/dL
      • 2 timers plasmaglukose >= 200 mg/dL etter en oral glukosebelastning på 75 gram (1,75 g/kg hvis mindre enn 40 kg), eller
      • Diabetiske symptomer med tilfeldig plasmaglukose >= 200 mg/dL

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Gravide ved påmelding, kvinner i reproduktive år som ikke bruker en effektiv prevensjonsmetode, og kvinner som for tiden ammer eller ammer innen 6 uker etter å ha fullført amming.
  • Kjent smittsom leversykdom
  • Kjent HIV-infeksjon
  • Nåværende alkohol- eller rusmisbruk
  • Aktiv tuberkulose
  • Bruk av anoreksiogene legemidler
  • Andre forhold som etter de kliniske etterforskerne mener vil hindre fullføring av studien.
  • Personer som har en kjent overfølsomhet overfor E. Coli-avledede proteiner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Leptin behandling
300 mg studiemedisin administrert via subkutane (SC) injeksjoner.
Legemiddel: Metreleptin
Administrert SC to ganger/dag for å oppnå fysiologiske konsentrasjoner som vil være effektive for å forbedre den alvorlige tilstanden av insulinresistens hos pasienter med genetiske defekter på insulinreseptormutasjonen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i HbA1C
Tidsramme: Endring ved måned 12 fra baseline
Endring i HbA1C ved måned 12 fra baseline.
Endring ved måned 12 fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fastende insulinnivå
Tidsramme: Endring ved måned 12 fra baseline
Endring i fastende insulinnivå ved måned 12 fra baseline
Endring ved måned 12 fra baseline
Endring i fastende blodsukker
Tidsramme: Endring ved måned 12 fra baseline
Endring i fastende blodsukker ved måned 12 fra baseline.
Endring ved måned 12 fra baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2003

Primær fullføring (Faktiske)

23. oktober 2019

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2004

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2004

Først lagt ut (Antatt)

21. juni 2004

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 030257
  • 03-DK-0257

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig insulinresistens

Kliniske studier på Metreleptin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere