Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af Metreleptin-terapi ved behandling af svær insulinresistens

9. juni 2023 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Fase II-forsøg med virkning af Metreleptin-terapi ved svær insulinresistens

Studiebeskrivelse:

Patienter med mutationer af insulinreceptoren har diabetes, som er udfordrende at kontrollere med konventionelle behandlinger, hvilket fører til tidlig morbiditet og dødelighed. Vi antager, at rekombinant leptin (metrel eptin) hos disse patienter vil forbedre glykæmikontrollen.

Mål:

Primært mål: At bestemme, om 1 års metreleptin vil forbedre glykæmikontrollen hos patienter med genetiske defekter af insulinreceptoren. Sekundære mål: At bestemme mekanismer, hvorved metreleptin forbedrer glykæmi.

Slutpunkter:

Primært endepunkt: Hæmoglobin A1c.

Sekundære endepunkter: fastende plasmaglukose, fastende insulin/C-peptid, glucose/insulin/C-peptidområde under kurven under oral glucosetolerancetest.

Undersøgelsespopulation:

20 mandlige eller kvindelige patienter med mutationer af insulinreceptoren, alder (Bullet) 5 år, på NIH Clinical Center.

Beskrivelse af websteder/faciliteter Tilmelding af deltagere: Beskrivelse af undersøgelsesintervention:

NIH Clinical Center

Åbent studie af metreleptin, 0,2 mg/kg/dag (maks. dosis 0,24 mg/kg/dag).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Patienter med mutationer af insulinreceptoren har diabetes, som er udfordrende at kontrollere med konventionelle behandlinger, hvilket fører til tidlig morbiditet og dødelighed. Vi antager, at rekombinant leptin (metrel eptin) hos disse patienter vil forbedre glykæmikontrollen.

Mål:

Primært mål: At bestemme, om 1 års metreleptin vil forbedre glykæmikontrollen hos patienter med genetiske defekter af insulinreceptoren. Sekundære mål: At bestemme mekanismer, hvorved metreleptin forbedrer glykæmi.

Slutpunkter:

Primært endepunkt: Hæmoglobin A1c.

Sekundære endepunkter: fastende plasmaglukose, fastende insulin/C-peptid, glucose/insulin/C-peptidområde under kurven under oral glucosetolerancetest.

Undersøgelsespopulation:

20 mandlige eller kvindelige patienter med mutationer af insulinreceptoren, alder (Bullet) 5 år, på NIH Clinical Center.

Beskrivelse af websteder/faciliteter Tilmelding af deltagere: Beskrivelse af undersøgelsesintervention:

NIH Clinical Center

Åbent studie af metreleptin, 0,2 mg/kg/dag (maks. dosis 0,24 mg/kg/dag).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  • Mand eller kvinde, i alderen > 5 år
  • Klinisk signifikant, svær insulinresistens forårsaget af en kendt eller mistænkt defekt i insulinreceptoren

  • Tilstedeværelse af mindst én af følgende metaboliske abnormiteter:

    • Fastende insulin >30 mikroU/ml, eller

    • Tilstedeværelse af diabetes som defineret af 2006 ADA-kriterierne:

      • Fastende plasmaglukose >= 126 mg/dL
      • 2 timers plasmaglucose >= 200 mg/dL efter en oral glukosebelastning på 75 gram (1,75 g/kg hvis mindre end 40 kg), eller
      • Diabetiske symptomer med en tilfældig plasmaglukose >= 200 mg/dL

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Gravide på tidspunktet for tilmeldingen, kvinder i deres reproduktive år, som ikke bruger en effektiv præventionsmetode, og kvinder, der i øjeblikket ammer eller ammer inden for 6 uger efter at have afsluttet amningen.
  • Kendt smitsom leversygdom
  • Kendt HIV-infektion
  • Aktuelt alkohol- eller stofmisbrug
  • Aktiv tuberkulose
  • Brug af anoreksiogene lægemidler
  • Andre forhold, som efter de kliniske efterforskers opfattelse ville hindre færdiggørelsen af ​​undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner, der har en kendt overfølsomhed over for E. Coli-afledte proteiner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Leptin behandling
300 mg forsøgslægemiddel administreret via subkutane (SC) injektioner.
Medicin: Metreleptin
Administreret SC to gange om dagen for at opnå fysiologiske koncentrationer, der vil være effektive til at forbedre den alvorlige tilstand af insulinresistens, der ses hos patienter med genetiske defekter på deres insulinreceptormutation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i HbA1C
Tidsramme: Ændring ved måned 12 fra baseline
Ændring i HbA1C ved måned 12 fra baseline.
Ændring ved måned 12 fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fastende insulinniveau
Tidsramme: Ændring ved måned 12 fra baseline
Ændring i fastende insulinniveau ved måned 12 fra baseline
Ændring ved måned 12 fra baseline
Ændring i fastende blodsukker
Tidsramme: Ændring ved måned 12 fra baseline
Ændring i fastende blodsukker ved måned 12 fra baseline.
Ændring ved måned 12 fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. oktober 2019

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2004

Først opslået (Anslået)

21. juni 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 030257
  • 03-DK-0257

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig insulinresistens

Kliniske forsøg med Metreleptin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner